SPI-62 som en behandling for adrenokortikotropisk hormonavhengig Cushings syndrom (RESCUE)
2. oktober 2025 oppdatert av: Sparrow Pharmaceuticals
Dette er en randomisert, placebokontrollert, crossover-studie av SPI-62 hos personer med ACTH-avhengig Cushings syndrom.
Forsøkspersonene vil motta hver av følgende 2 behandlinger i 12 uker: SPI-62 og matchende placebo
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, randomisert, placebokontrollert, fase 2-studie for å evaluere den farmakologiske effekten, effekten og sikkerheten til SPI-62 hos personer med ACTH-avhengig Cushings syndrom.
Hvert forsøksperson som gir samtykke og oppfyller alle inkluderings- og eksklusjonskriterier, vil delta i 3 perioder: en 28-dagers screeningsperiode (dager -35 til -8), en 7-dagers basislinjeperiode (dager -7 til -1), og en 24 ukers behandlingsperiode (dag 1 i uke 1 til dag 168 ± 3 dager i uke 24).
Opptil 26 forsøkspersoner vil bli registrert med mål om at 18 forsøkspersoner med Cushings sykdom skal fullføre studien.
Forsøkspersonene vil motta hver av følgende 2 behandlinger i 12 uker: SPI-62 og matchende placebo.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
26
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- Medical University of Plovdiv
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Clinical Center of Endocrinology and Gerontology, University Hospital of Endocrinology, Medical University Sofia (USHATE)
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Medical University of Sofia
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute (BNI) - Pituitary Center
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Forente stater, 33907
- Southwest General Healthcare Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic Cancer Center (MCCC) - Rochester
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine - Center for Advanced Medicine (CAM)
-
-
Nevada
-
Henderson, Nevada, Forente stater, 89052
- Comprehensive and Interventional Pain Management Llp
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University (OHSU) - Northwest Pituitary Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 050474
- Carol Davila University of Medicine and Pharmacy
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hann eller ikke-menstruerende kvinne
- 18 år eller eldre
- Aktivt og konsekvent kortisoloverskudd
- Dokumentert diagnose av ACTH-avhengig Cushings syndrom inkludert Cushings sykdom, ektopisk ACTH-sekresjon og ektopisk CRH-sekresjon.
Ekskluderingskriterier:
- Nylig (innen 6 uker) operasjon for Cushings eller kirurgi planlagt innen 24 uker etter randomisering.
- Historie med fraksjonert strålebehandling for Cushings i løpet av de siste 2 årene eller konvensjonell strålebehandling innen 4 år.
- Anamnese med bilateral adrenalektomi eller eksogen, pseudo, syklisk eller ikke-ACTH-avhengig Cushings syndrom (inkludert visse arvelige tilstander).
- Høy risiko for akutt sykelighet fra vekst av kortikotrof adenom (lik det som oppstår med Nelsons syndrom) definert som nåværende bevis på makroadenom med risiko for innvirkning av vitale strukturer.
- Enhver nåværende eller tidligere medisinsk tilstand, medisinske eller kirurgiske terapier, eller deltakelse i kliniske studier som forventes å forstyrre gjennomføringen av studien eller evalueringen av dens resultater, inkludert men ikke begrenset til dårlig venøs tilgang eller nylig mottak eller donasjon av blodprodukter.
- Kvinner som for øyeblikket er gravide, ammer eller planlegger fruktbarhet og som ikke er villige til å følge godkjente prevensjonsmidler eller abstinenser.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: SPI-62
Aktivt legemiddel gjennom munnen hver morgen i opptil 12 uker
|
11β hydroksysteroid dehydrogenase type 1 (HSD-1) hemmer
Inaktive tabletter identiske med SPI-62 tabletter
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo gjennom munnen hver morgen i opptil 12 uker
|
11β hydroksysteroid dehydrogenase type 1 (HSD-1) hemmer
Inaktive tabletter identiske med SPI-62 tabletter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i urin HSD-1 ratio
Tidsramme: Baseline til 6 uker
|
Urin HSD-1 ratio (tetrahydrokortisol + allotetrahydrokortisol ) / tetrahydrokortison vil bli brukt som en biomarkør for HSD-1 aktivitet i leveren.
Den primære analysen vil kun omfatte personer med Cushings sykdom.
|
Baseline til 6 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandling nye uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline gjennom 24 ukers behandling
|
Bivirkninger inkludert klinisk signifikante unormale verdier på kliniske laboratorieevalueringer, kontinuerlig glukoseovervåking (CGM), 12-avlednings-EKG, målinger av vitale tegn (inkludert ortostatiske målinger av vitale tegn), fysiske undersøkelser og HPA- og HPG-aksebiomarkører
|
Baseline gjennom 24 ukers behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Frank Czerwiec, MD, Sparrow Pharmaceuticals (info@sparrowpharma.com)
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2022
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2025
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
1. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
8. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. oktober 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer
- Paraneoplastiske syndromer
- Binyresykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Hyperpituitarisme
- Hypofyse sykdommer
- Binyrebark hyperfunksjon
- Paraneoplastiske endokrine syndromer
- Hypofyse ACTH Hypersekresjon
- Cushings syndrom
- ACTH syndrom, ektopisk
Andre studie-ID-numre
- SPI-62-CL-2001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .