Fekal mikrobiotatransplantation för kronisk granulomatös sjukdom associerad kolit
En pilotstudie av fekal mikrobiotatransplantation för kronisk granulomatös sjukdomsassocierad kolit
Bakgrund:
Kronisk granulomatös sjukdom (CGD) försvagar kroppens försvar mot bakterier. CGD kan också skada tjocktarmen. Det kan orsaka inflammation (kolit) som stör de goda bakterierna. Att placera bra bakterier från donatoravföring i tarmen hos en person med CGD (kallad fekal mikrobiotatransplantation eller FMT) kan hjälpa.
Mål:
För att se om FMT kan minska inflammation i tjocktarmen.
Behörighet:
Personer i åldrarna 10-60 år som har CGD och kolit, och de behandlingar de provat hjälper inte eller har biverkningar.
Design:
Deltagarna kommer att ha ett telehälsoscreeningbesök. De kommer att ha en journalgenomgång och sjukdomshistoria. De kommer att samla avföringsprover hemma och skicka dem till NIH.
Deltagarna kommer att stanna på NIH-sjukhuset i 3-5 dagar. Varje dag kommer de att ha följande:
Fysisk undersökning
Medicinsk historia och medicinöversikt
Undersökningar om CGD och hur det påverkar deras liv
Blod-, avförings- och urinprov
Deltagarna kommer att genomgå en koloskopi. De kommer att bedövas. Ett långt, flexibelt rör kommer att föras in i deras ändtarm. Röret kommer att leverera FMT-materialet till deras kolon. Små prover av tarmvävnad kommer att samlas in.
Deltagarna kan ha en valfri MRT av mag-tarmkanalen.
Deltagarna kommer att ha 9 uppföljande telehälsobesök under 6 månader. De kommer att tillfrågas om sina symtom och biverkningar. De kommer att fylla i korta undersökningar. De kommer att samla avförings- och urinprover hemma. Upp till 2 besök kan göras personligen. Vid dessa besök kan de ha möjlighet att göra en MRT och ytterligare en koloskopi för att få fler vävnadsprover.
Deltagandet pågår i 6-7 månader.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studiebeskrivning:
Detta är en prospektiv, enarmad enarmad, öppen pilotstudie för att utvärdera användningen av fekal mikrobiotatransplantation (FMT) levererad genom koloskopi som en behandling för kronisk granulomatös sjukdom (CGD)-associerad kolit (AC). Deltagarna kommer att utvärderas för förändringar i tarminflammation, mikrobiomet och symtom associerade med CGD-AC. Det antas att FMT kommer att minska tarminflammation mätt med fekalt kalprotektin inom 1 månad jämfört med baslinjen (pre-FMT); det kommer att finnas associerade förändringar i den underliggande avföringsmikrobiomet och förbättring av kliniska symtom.
Huvudmål:
För att utvärdera förändringen i tarminflammation pre-FMT vs post-FMT.
Sekundära mål:
- För att utvärdera förändringen i avföringsmikrobiomet pre-FMT vs post-FMT.
- För att utvärdera förändringar i kliniska symtom före FMT och efter FMT.
- Preliminär utvärdering av säkerheten för FMT i CGD-AC.
Tertiära/utforskande mål:
- Att utvärdera andra markörer för tarminflammation och systemisk inflammation pre-FMT och post-FMT.
- För att utvärdera en tvättperiod för fördelaktiga effekter av FMT på fekalt kalprotektin och mikrobiomet.
- För att utvärdera effekten av FMT på antibiotikaresistens i CGD-AC.
Primär slutpunkt:
Skillnad i fekalt kalprotektin före FMT inom 1 månad efter FMT.
Sekundära slutpunkter:
- Skillnader i alfadiversitet, betadiversitet och relativ förekomst av taxa före FMT och inom 1 månad efter FMT. Bedömning av engraftment av donatormikrobiom.
- Skillnad i patientrapporterat utfall-2 (PRO-2) före FMT och inom 1 månad efter FMT.
- Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE).
Tertiära/utforskande slutpunkter:
- Förändringar i C-reaktivt protein (CRP) och erytrocytsedimentationshastighet (ESR) pre-FMT och post-FMT; förändringar i Simple Endoscopic Score för Crohns sjukdom (SES-CD) pre-FMT och post-FMT hos dem som genomgår en andra koloskopi; förändringar i magnetisk resonans (MR) enterografifynd hos dem som genomgår en andra MR-enterografi.
- Förändringar i fekalt kalprotektin och mikrobiomindex över 6 månader efter FMT.
- Förändringar i antibiotikaresistensgener i avföringsmikrobiomet pre-FMT och post-FMT.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Suchitra K Hourigan, M.D.
- Telefonnummer: (240) 627-3995
- E-post: suchitra.hourigan@nih.gov
Studieorter
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- Rekrytering
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Kontakt:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Telefonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
- E-post: ccopr@nih.gov
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
- INKLUSIONSKRITERIER:
För att vara berättigad att delta i denna studie måste en individ uppfylla alla följande kriterier:
- Ålder >=10 till <=60 år.
- Kan ge informerat samtycke (för åldrar >=18 år) eller har en förälder eller vårdnadshavare som kan ge informerat samtycke för deras räkning (för åldrar <18 år).
- Har bekräftat tidigare diagnoser av CGD och CGD-AC (eller CGD-IBD med tecken på kolit vid koloskopi).
- Fekal kalprotektinnivå >=200 mikrogram/g.
- Ingen planerad förändring av systemisk antibiotikakur för CGD under 1 månad före FMT.
- Ingen planerad upptrappning av CGD-IBD-behandling under 1 månad före FMT.
- Om man tar monoklonala antikroppar mot CGD-IBD måste dosen vara stabil i 12 veckor utan någon planerad upptrappning.
- Deltagare som kan bli gravida måste gå med på att använda minst en mycket effektiv preventivmetod när de deltar i sexuella aktiviteter som kan resultera i graviditet, med början vid screening till slutet av studiedeltagandet. Mycket effektiva metoder inkluderar en barriär (t.ex. kondom, diafragma, cervikal mössa), intrauterin enhet eller hormonell preventivmedel.
EXKLUSIONS KRITERIER:
En person som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från att delta i denna studie:
- Bevis på akut GI-infektion, inklusive aktiva GI-bölder.
- Närvaro av C difficile toxingenen i avföring, identifierad med PCR, under screeningsperioden.
- Historik av tarmobstruktion definitivt relaterad till CGD-IBD.
- Historik med fistulerande CGD-IBD eller CGD-IBD intraabdominala bölder.
- Historik av CGD-IBD-relaterade icke-transverserbara tarmförträngningar.
- Historik för AE som kan hänföras till tidigare FMT.
- Historik av betydande leversjukdom (t.ex. biopsi-beprövad nodulär regenerativ hyperplasi), inklusive portal hypertoni eller cirros.
- Gravid eller ammande.
- Historik av allvarlig matallergi.
- Eventuell kontraindikation för koloskopi under narkos.
- Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kontraindicerar deltagande i denna studie.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Interventionell
Eftersom detta är en enarmsstudie inkluderar denna arm alla deltagare.
Deltagarna kommer att få fekal mikrobiotatransplantation (FMT) levererad genom koloskopi som en behandling för kronisk granulomatös sjukdom (CGD)-associerad kolit (AC).
|
Varje enhet MTP-101-LF innehåller cirka 35 ml fekal transplantationsprodukt.
Deltagarna kommer att få cirka 32 ml via koloskopi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Skillnad i fekalt kalprotektin före FMT och inom 1 månad efter FMT.
Tidsram: Inom 1 månad
|
För att utvärdera förändringen i tarminflammation före FMT vs efter FMT
|
Inom 1 månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Skillnad i PRO-2 före FMT och inom 1 månad efter FMT.
Tidsram: Inom 1 månad
|
För att utvärdera förändringen i avföringsmikrobiomet pre-FMT vs post-FMT.
|
Inom 1 månad
|
|
Skillnader i alfa-diversitet, beta-diversitet och relativ förekomst av taxa före FMT inom 1 månad efter FMT och bedömning av engraftment av donatormikrobiom och bedömning av enymping av donatormikrobiom.
Tidsram: Inom 1 månad
|
För att utvärdera förändringen i avföringsmikrobiomet pre-FMT vs post FMT.
|
Inom 1 månad
|
|
Behandling-Nödvändiga biverkningar
Tidsram: Genom slutet av studien
|
Preliminär utvärdering av säkerheten för FMT i CGD-IBD.
|
Genom slutet av studien
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Suchitra K Hourigan, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 10000809
- 000809-I
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .