Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fecale microbiota-transplantatie voor chronische granulomateuze ziekte-geassocieerde colitis

9 maart 2024 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Een pilootstudie van fecale microbiota-transplantatie voor chronische granulomateuze ziekte-geassocieerde colitis

Achtergrond:

Chronische granulomateuze ziekte (CGD) verzwakt de afweer van het lichaam tegen ziektekiemen. CGD kan ook de dikke darm beschadigen. Het kan ontstekingen (colitis) veroorzaken die de goede bacteriën verstoren. Het kan helpen om goede bacteriën uit de ontlasting van de donor in de darm van een persoon met CGD te plaatsen (fecale microbiota-transplantatie of FMT genoemd).

Objectief:

Om te zien of FMT ontstekingen in de dikke darm kan verminderen.

Geschiktheid:

Mensen van 10-60 jaar met CGD en colitis, en de behandelingen die ze hebben geprobeerd, helpen niet of hebben bijwerkingen.

Ontwerp:

Deelnemers krijgen een telehealth-screeningsbezoek. Ze zullen een beoordeling van het medisch dossier en de medische geschiedenis hebben. Ze verzamelen thuis ontlastingsmonsters en sturen deze naar NIH.

Deelnemers verblijven 3-5 dagen in het NIH-ziekenhuis. Elke dag hebben ze het volgende:

Fysiek examen

Medische geschiedenis en medicijnbeoordeling

Enquêtes over CGD en hoe het hun leven beïnvloedt

Bloed-, ontlasting- en urinetesten

Deelnemers krijgen een colonoscopie. Ze zullen worden verdoofd. Er wordt een lange, flexibele buis in hun rectum ingebracht. De buis brengt het FMT-materiaal naar hun dikke darm. Er worden kleine monsters van darmweefsel verzameld.

Deelnemers kunnen een optionele MRI van het spijsverteringskanaal ondergaan.

Deelnemers zullen 9 follow-up telehealth-bezoeken hebben gedurende 6 maanden. Ze zullen worden gevraagd naar hun symptomen en bijwerkingen. Ze vullen korte enquêtes in. Ze zullen thuis ontlastings- en urinemonsters verzamelen. Er kunnen maximaal 2 bezoeken persoonlijk worden gedaan. Bij deze bezoeken hebben ze mogelijk de mogelijkheid om een ​​MRI en nog een colonoscopie te ondergaan om meer weefselmonsters te krijgen.

Deelname duurt 6-7 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studiebeschrijving:

Dit is een prospectieve, single-site, single-arm, open-label pilot-studie om het gebruik van fecale microbiota-transplantatie (FMT) geleverd door colonoscopie te evalueren als een behandeling voor chronische granulomateuze ziekte (CGD)-geassocieerde colitis (AC). Deelnemers worden beoordeeld op veranderingen in darmontsteking, het microbioom en symptomen geassocieerd met CGD-AC. Er wordt verondersteld dat FMT darmontsteking zal verminderen, zoals gemeten door fecale calprotectine binnen 1 maand in vergelijking met baseline (pre-FMT); er zullen veranderingen zijn in het onderliggende ontlastingsmicrobioom en verbetering van de klinische symptomen.

Hoofddoel:

Om de verandering in darmontsteking pre-FMT versus post-FMT te evalueren.

Secundaire doelstellingen:

  1. Om de verandering in het ontlastingsmicrobioom pre-FMT versus post-FMT te evalueren.
  2. Om veranderingen in klinische symptomen pre-FMT en post-FMT te evalueren.
  3. Voorlopige evaluatie van de veiligheid van FMT in CGD-AC.

Tertiaire/verkennende doelstellingen:

  1. Om andere markers van intestinale en systemische ontsteking pre-FMT en post-FMT te evalueren.
  2. Om een ​​uitwasperiode te evalueren op gunstige effecten van FMT op fecaal calprotectine en het microbioom.
  3. Om het effect van FMT op antibioticaresistentie in CGD-AC te evalueren.

Primair eindpunt:

Verschil in fecale calprotectine pre-FMT binnen 1 maand na FMT.

Secundaire eindpunten:

  1. Verschillen in alfa-diversiteit, bèta-diversiteit en relatieve overvloed van taxa vóór FMT en binnen 1 maand na FMT. Beoordeling van enting van donormicrobioom.
  2. Verschil in Patient Reported Outcome-2 (PRO-2) pre-FMT en binnen 1 maand na FMT.
  3. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's).

Tertiaire/verkennende eindpunten:

  1. Veranderingen in C-reactief proteïne (CRP) en bezinkingssnelheid van erytrocyten (ESR) pre-FMT en post-FMT; veranderingen in de eenvoudige endoscopische score voor de ziekte van Crohn (SES-CD) pre-FMT en post-FMT bij degenen die een tweede colonoscopie ondergaan; veranderingen in magnetische resonantie (MR) enterografie-bevindingen bij degenen die een tweede MR-enterografie ondergaan.
  2. Veranderingen in fecale calprotectine- en microbioomindices gedurende 6 maanden na FMT.
  3. Veranderingen in genen voor antibioticaresistentie in het microbioom van de ontlasting pre-FMT en post-FMT.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Werving
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contact:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Telefoonnummer: TTY dial 711 800-411-1222
          • E-mail: ccopr@nih.gov

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moet een persoon aan alle volgende criteria voldoen:

  1. Leeftijd >=10 tot <=60 jaar.
  2. In staat om geïnformeerde toestemming te geven (voor leeftijden >=18 jaar) of heeft een ouder of voogd die namens hen geïnformeerde toestemming kan geven (voor leeftijden <18 jaar).
  3. Hebben bevestigde eerdere diagnoses van CGD en CGD-AC (of CGD-IBD met bewijs van colitis bij colonoscopie).
  4. Fecaal calprotectinegehalte >=200 microgram/g.
  5. Geen geplande wijziging in systemisch antibioticumregime voor CGD gedurende 1 maand voorafgaand aan FMT.
  6. Geen geplande escalatie van CGD-IBD-behandeling gedurende 1 maand voorafgaand aan FMT.
  7. Als u monoklonale antilichamen gebruikt voor CGD-IBD, moet de dosis gedurende 12 weken stabiel zijn zonder geplande escalatie.
  8. Deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen om ten minste één zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken bij seksuele activiteiten die kunnen leiden tot zwangerschap, vanaf de screening tot het einde van de studiedeelname. Zeer effectieve methoden zijn onder andere een barrière (bijv. condoom, pessarium, pessarium), spiraaltje of hormonale anticonceptie.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Een persoon die aan een van de volgende criteria voldoet, wordt uitgesloten van deelname aan dit onderzoek:

  1. Bewijs van acute GI-infectie, inclusief actieve GI-abcessen.
  2. Aanwezigheid van C difficile-toxinegen in ontlasting, zoals geïdentificeerd door PCR, tijdens de screeningperiode.
  3. Geschiedenis van darmobstructie definitief gerelateerd aan CGD-IBD.
  4. Geschiedenis van fistelvorming CGD-IBD of CGD-IBD intra-abdominale abcessen.
  5. Geschiedenis van CGD-IBD-gerelateerde niet-overdraagbare intestinale vernauwingen.
  6. Geschiedenis van AE's toe te schrijven aan eerdere FMT.
  7. Geschiedenis van significante leverziekte (bijv. Door biopsie bewezen nodulaire regeneratieve hyperplasie), waaronder portale hypertensie of cirrose.
  8. Zwanger of borstvoeding.
  9. Geschiedenis van ernstige voedselallergie.
  10. Elke contra-indicatie voor colonoscopie onder narcose.
  11. Elke aandoening die naar de mening van de onderzoeker een contra-indicatie vormt voor deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ingrijpend
Aangezien dit een onderzoek met één arm is, omvat deze arm alle deelnemers. Deelnemers krijgen fecale microbiota-transplantatie (FMT) toegediend door middel van colonoscopie als behandeling voor chronische granulomateuze ziekte (CGD)-geassocieerde colitis (AC).
Geneesmiddel: MTP 101-LF
Elke eenheid MTP-101-LF bevat ongeveer 35 ml fecaal transplantatieproduct. Deelnemers krijgen via colonoscopie ongeveer 32 ml toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in fecaal calprotectine vóór FMT en binnen 1 maand na FMT.
Tijdsspanne: Binnen 1 maand
Om de verandering in darmontsteking pre-FMT vs post FMT te evalueren
Binnen 1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in PRO-2 vóór FMT en binnen 1 maand na FMT.
Tijdsspanne: Binnen 1 maand
Om de verandering in het ontlastingsmicrobioom pre-FMT versus post-FMT te evalueren.
Binnen 1 maand
Verschillen in alfadiversiteit, bètadiversiteit en relatieve overvloed aan taxa vóór FMT binnen 1 maand na FMT en beoordeling van de implantatie van het donormicrobioom en beoordeling van de implantatie van het donormicrobioom.
Tijdsspanne: Binnen 1 maand
Om de verandering in het ontlastingsmicrobioom pre-FMT versus post-FMT te evalueren.
Binnen 1 maand
Behandeling-opkomende bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot einde studie
Voorlopige evaluatie van de veiligheid van FMT bij CGD-IBD.
Tot einde studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Suchitra K Hourigan, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2024

Laatst geverifieerd

6 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10000809
  • 000809-I

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

.Ruwe, geanonimiseerde gegevens kunnen worden gedeeld als onderdeel van publicatie. Dit kunnen microbioom- en metaboloomgegevens zijn.

IPD-tijdsbestek voor delen

Het exacte tijdsbestek is niet bekend. Wordt voltooid als onderdeel van publicatievereisten.

IPD-toegangscriteria voor delen

Ruwe, geanonimiseerde gegevens kunnen worden gedeeld als onderdeel van de publicatie. Dit kunnen microbioom- en metaboloomgegevens zijn. Er zijn momenteel geen andere plannen om te delen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MTP 101-LF

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren