Trasplante de microbiota fecal para colitis asociada a enfermedad granulomatosa crónica

Descripción del estudio:

Este es un ensayo piloto abierto, prospectivo, de un solo brazo y de un solo sitio para evaluar el uso del trasplante de microbiota fecal (FMT) administrado por colonoscopia como tratamiento para la colitis asociada (AC) a la enfermedad granulomatosa crónica (CGD). Los participantes serán evaluados por cambios en la inflamación intestinal, el microbioma y los síntomas asociados con CGD-AC. Se supone que el FMT reducirá la inflamación intestinal medida por la calprotectina fecal dentro de 1 mes en comparación con el valor inicial (pre-FMT); habrá cambios asociados en el microbioma de las heces subyacente y una mejoría en los síntomas clínicos.

Objetivo primario:

Evaluar el cambio en la inflamación intestinal pre-FMT vs post-FMT.

Objetivos secundarios:

1. Evaluar el cambio en el microbioma fecal pre-FMT vs post-FMT.
2. Evaluar los cambios en los síntomas clínicos pre-FMT y post-FMT.
3. Evaluación preliminar de la seguridad de FMT en CGD-AC.

Objetivos terciarios/exploratorios:

1. Evaluar otros marcadores de inflamación intestinal y sistémica pre-FMT y post-FMT.
2. Evaluar un período de lavado para los efectos beneficiosos de FMT sobre la calprotectina fecal y el microbioma.
3. Evaluar el efecto de FMT sobre la resistencia a los antibióticos en CGD-AC.

Variable principal:

Diferencia en calprotectina fecal pre-FMT dentro de 1 mes después de FMT.

Puntos finales secundarios:

1. Diferencias en diversidad alfa, diversidad beta y abundancia relativa de taxones antes de FMT y dentro de 1 mes después de FMT. Evaluación del injerto del microbioma donante.
2. Diferencia en el Resultado 2 informado por el paciente (PRO-2) antes del FMT y dentro de 1 mes después del FMT.
3. Eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET).

Criterios de valoración terciarios/exploratorios:

1. Cambios en la proteína C reactiva (CRP) y la tasa de sedimentación de eritrocitos (ESR) pre-FMT y post-FMT; cambios en la puntuación endoscópica simple para la enfermedad de Crohn (SES-CD) pre-FMT y post-FMT en aquellos que se someten a una segunda colonoscopia; cambios en los hallazgos de la enterografía por resonancia magnética (MR) en aquellos que se someten a una segunda enterografía por MR.
2. Cambios en los índices de microbioma y calprotectina fecal durante 6 meses después del FMT.
3. Cambios en los genes de resistencia a los antibióticos en el microbioma fecal pre-FMT y post-FMT.