Trapianto di microbiota fecale per colite associata a malattia granulomatosa cronica

Descrizione dello studio:

Si tratta di uno studio pilota prospettico, a sito singolo, a braccio singolo e in aperto per valutare l'uso del trapianto di microbiota fecale (FMT) somministrato mediante colonscopia come trattamento per la colite (AC) associata a malattia granulomatosa cronica (CGD). I partecipanti saranno valutati per i cambiamenti nell'infiammazione intestinale, nel microbioma e nei sintomi associati a CGD-AC. Si ipotizza che l'FMT riduca l'infiammazione intestinale misurata dalla calprotectina fecale entro 1 mese rispetto al basale (pre-FMT); ci saranno cambiamenti associati nel microbioma delle feci sottostante e miglioramento dei sintomi clinici.

Obiettivo primario:

Per valutare il cambiamento nell'infiammazione intestinale pre-FMT vs post-FMT.

Obiettivi secondari:

1. Per valutare il cambiamento nel microbioma delle feci pre-FMT vs post-FMT.
2. Per valutare i cambiamenti nei sintomi clinici pre-FMT e post-FMT.
3. Valutazione preliminare della sicurezza di FMT in CGD-AC.

Obiettivi terziari/esplorativi:

1. Valutare altri marcatori di infiammazione intestinale e sistemica pre-FMT e post-FMT.
2. Valutare un periodo di washout per gli effetti benefici dell'FMT sulla calprotectina fecale e sul microbioma.
3. Valutare l'effetto dell'FMT sulla resistenza agli antibiotici nella CGD-AC.

Endpoint primario:

Differenza nella calprotectina fecale pre-FMT entro 1 mese post-FMT.

Endpoint secondari:

1. Differenze nella diversità alfa, nella diversità beta e nell'abbondanza relativa di taxa pre-FMT ed entro 1 mese post-FMT. Valutazione dell'attecchimento del microbioma del donatore.
2. Differenza nell'esito riferito dal paziente-2 (PRO-2) pre-FMT ed entro 1 mese post-FMT.
3. Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).

Endpoint terziari/esplorativi:

1. Cambiamenti nella proteina C-reattiva (PCR) e nella velocità di eritrosedimentazione (VES) pre-FMT e post-FMT; cambiamenti nel punteggio endoscopico semplice per la malattia di Crohn (SES-CD) pre-FMT e post-FMT in coloro che si sottopongono a una seconda colonscopia; cambiamenti nei risultati dell'enterografia a risonanza magnetica (RM) in coloro che si sottopongono a una seconda enterografia RM.
2. Cambiamenti nella calprotectina fecale e negli indici del microbioma oltre 6 mesi post-FMT.
3. Cambiamenti nei geni di resistenza agli antibiotici nel microbioma delle feci pre-FMT e post-FMT.