Trapianto di microbiota fecale per colite associata a malattia granulomatosa cronica
Uno studio pilota sul trapianto di microbiota fecale per la colite associata a malattia granulomatosa cronica
Sfondo:
La malattia granulomatosa cronica (CGD) indebolisce le difese dell'organismo contro i germi. La CGD può anche danneggiare il colon. Può causare infiammazione (colite) che distrugge i batteri buoni. Il posizionamento di batteri buoni dalle feci del donatore nell'intestino di una persona con CGD (chiamato trapianto di microbiota fecale o FMT) può aiutare.
Obbiettivo:
Per vedere se FMT può ridurre l'infiammazione nel colon.
Eleggibilità:
Persone di età compresa tra 10 e 60 anni che hanno CGD e colite e i trattamenti che hanno provato non stanno aiutando o hanno effetti collaterali.
Progetto:
I partecipanti effettueranno una visita di screening di telemedicina. Avranno una revisione della cartella clinica e la storia medica. Raccoglieranno campioni di feci a casa e li spediranno al NIH.
I partecipanti rimarranno presso l'ospedale NIH per 3-5 giorni. Ogni giorno avranno:
Esame fisico
Storia medica e revisione della medicina
Sondaggi sulla CGD e su come influisce sulla loro vita
Esami del sangue, delle feci e delle urine
I partecipanti avranno una colonscopia. Saranno sedati. Un tubo lungo e flessibile verrà inserito nel loro retto. Il tubo consegnerà il materiale FMT al loro colon. Verranno raccolti piccoli campioni di tessuto intestinale.
I partecipanti possono avere una risonanza magnetica opzionale del tratto digestivo.
I partecipanti avranno 9 visite di telemedicina di follow-up nell'arco di 6 mesi. Saranno interrogati sui loro sintomi ed effetti collaterali. Compileranno brevi sondaggi. Raccoglieranno campioni di feci e urine a casa. Si possono effettuare fino a 2 visite di persona. A queste visite, possono avere la possibilità di sottoporsi a una risonanza magnetica e un'altra colonscopia per ottenere più campioni di tessuto.
La partecipazione durerà 6-7 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Descrizione dello studio:
Si tratta di uno studio pilota prospettico, a sito singolo, a braccio singolo e in aperto per valutare l'uso del trapianto di microbiota fecale (FMT) somministrato mediante colonscopia come trattamento per la colite (AC) associata a malattia granulomatosa cronica (CGD). I partecipanti saranno valutati per i cambiamenti nell'infiammazione intestinale, nel microbioma e nei sintomi associati a CGD-AC. Si ipotizza che l'FMT riduca l'infiammazione intestinale misurata dalla calprotectina fecale entro 1 mese rispetto al basale (pre-FMT); ci saranno cambiamenti associati nel microbioma delle feci sottostante e miglioramento dei sintomi clinici.
Obiettivo primario:
Per valutare il cambiamento nell'infiammazione intestinale pre-FMT vs post-FMT.
Obiettivi secondari:
- Per valutare il cambiamento nel microbioma delle feci pre-FMT vs post-FMT.
- Per valutare i cambiamenti nei sintomi clinici pre-FMT e post-FMT.
- Valutazione preliminare della sicurezza di FMT in CGD-AC.
Obiettivi terziari/esplorativi:
- Valutare altri marcatori di infiammazione intestinale e sistemica pre-FMT e post-FMT.
- Valutare un periodo di washout per gli effetti benefici dell'FMT sulla calprotectina fecale e sul microbioma.
- Valutare l'effetto dell'FMT sulla resistenza agli antibiotici nella CGD-AC.
Endpoint primario:
Differenza nella calprotectina fecale pre-FMT entro 1 mese post-FMT.
Endpoint secondari:
- Differenze nella diversità alfa, nella diversità beta e nell'abbondanza relativa di taxa pre-FMT ed entro 1 mese post-FMT. Valutazione dell'attecchimento del microbioma del donatore.
- Differenza nell'esito riferito dal paziente-2 (PRO-2) pre-FMT ed entro 1 mese post-FMT.
- Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
Endpoint terziari/esplorativi:
- Cambiamenti nella proteina C-reattiva (PCR) e nella velocità di eritrosedimentazione (VES) pre-FMT e post-FMT; cambiamenti nel punteggio endoscopico semplice per la malattia di Crohn (SES-CD) pre-FMT e post-FMT in coloro che si sottopongono a una seconda colonscopia; cambiamenti nei risultati dell'enterografia a risonanza magnetica (RM) in coloro che si sottopongono a una seconda enterografia RM.
- Cambiamenti nella calprotectina fecale e negli indici del microbioma oltre 6 mesi post-FMT.
- Cambiamenti nei geni di resistenza agli antibiotici nel microbioma delle feci pre-FMT e post-FMT.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Suchitra K Hourigan, M.D.
- Numero di telefono: (240) 627-3995
- Email: suchitra.hourigan@nih.gov
Luoghi di studio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contatto:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Numero di telefono: TTY dial 711 800-411-1222
- Email: ccopr@nih.gov
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:
- Età >=10 a <=60 anni.
- In grado di fornire il consenso informato (per età >=18 anni) o avere un genitore o tutore che può fornire il consenso informato per loro conto (per età <18 anni).
- Avere diagnosi precedenti confermate di CGD e CGD-AC (o CGD-IBD con evidenza di colite alla colonscopia).
- Livello di calprotectina fecale >=200 microgrammi/g.
- Nessun cambiamento pianificato nel regime antibiotico sistemico per CGD per 1 mese precedente FMT.
- Nessuna escalation pianificata nel trattamento CGD-IBD per 1 mese prima dell'FMT.
- Se si assumono anticorpi monoclonali per CGD-IBD, la dose deve essere stabile per 12 settimane senza aumento programmato.
- Le partecipanti che possono rimanere incinte devono accettare di utilizzare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace quando intraprendono attività sessuali che possono portare a una gravidanza, a partire dallo screening fino alla fine della partecipazione allo studio. Metodi altamente efficaci includono una barriera (p. es., preservativo, diaframma, cappuccio cervicale), dispositivo intrauterino o contraccezione ormonale.
CRITERI DI ESCLUSIONE:
Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:
- Evidenza di infezione gastrointestinale acuta, inclusi ascessi gastrointestinali attivi.
- Presenza del gene della tossina C difficile nelle feci, come identificato dalla PCR, durante il periodo di screening.
- Storia di ostruzione intestinale definitivamente correlata a CGD-IBD.
- Storia di ascessi intra-addominali CGD-IBD o CGD-IBD fistolizzanti.
- Storia di stenosi intestinali non trasversali correlate a CGD-IBD.
- Storia di eventi avversi attribuibili a precedente FMT.
- Anamnesi di malattia epatica significativa (p. es., iperplasia rigenerativa nodulare comprovata da biopsia), inclusa ipertensione portale o cirrosi.
- Incinta o allattamento.
- Storia di grave allergia alimentare.
- Qualsiasi controindicazione alla colonscopia in anestesia.
- Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, controindica la partecipazione a questo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Interventistico
Poiché si tratta di uno studio a braccio singolo, questo braccio include tutti i partecipanti.
I partecipanti riceveranno il trapianto di microbiota fecale (FMT) consegnato dalla colonscopia come trattamento per la colite (AC) associata alla malattia granulomatosa cronica (CGD).
|
Ciascuna unità di MTP-101-LF contiene circa 35 ml di prodotto del trapianto fecale.
I partecipanti riceveranno circa 32 ml tramite colonscopia.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Differenza nella calprotectina fecale pre FMT ed entro 1 mese dopo FMT.
Lasso di tempo: Entro 1 mese
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Per valutare il cambiamento nell'infiammazione intestinale pre-FMT vs post FMT
|
Entro 1 mese
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Differenza tra PRO-2 pre-FMT ed entro 1 mese post-FMT.
Lasso di tempo: Entro 1 mese
|
Valutare il cambiamento nel microbioma delle feci pre-FMT rispetto a post-FMT.
|
Entro 1 mese
|
|
Differenze nella diversità alfa, diversità beta e abbondanza relativa dei taxa pre-FMT entro 1 mese post-FMT e valutazione dell'attecchimento del microbioma del donatore e valutazione dell'attecchimento del microbioma del donatore.
Lasso di tempo: Entro 1 mese
|
Valutare il cambiamento nel microbioma delle feci pre-FMT rispetto a post FMT.
|
Entro 1 mese
|
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Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla fine degli studi
|
Valutazione preliminare della sicurezza dell'FMT nella CGD-IBD.
|
Fino alla fine degli studi
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Suchitra K Hourigan, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 10000809
- 000809-I
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