Transplante de Microbiota Fecal para Colite Associada à Doença Granulomatosa Crônica
Um estudo piloto de transplante de microbiota fecal para colite crônica associada à doença granulomatosa
Fundo:
A doença granulomatosa crônica (DGC) enfraquece as defesas do organismo contra os germes. A CGD também pode danificar o cólon. Pode causar inflamação (colite) que interrompe as boas bactérias. Colocar bactérias boas das fezes do doador no intestino de uma pessoa com DGC (chamado transplante de microbiota fecal ou FMT) pode ajudar.
Objetivo:
Para ver se o FMT pode reduzir a inflamação no cólon.
Elegibilidade:
Pessoas de 10 a 60 anos com DGC e colite, e os tratamentos que experimentaram não estão ajudando ou têm efeitos colaterais.
Projeto:
Os participantes terão uma visita de triagem de telessaúde. Eles terão uma revisão de prontuário médico e histórico médico. Eles coletarão amostras de fezes em casa e as enviarão ao NIH.
Os participantes ficarão no hospital NIH por 3-5 dias. Todos os dias, eles terão o seguinte:
Exame físico
Histórico médico e revisão de medicamentos
Inquéritos sobre a CGD e como afeta a sua vida
Exames de sangue, fezes e urina
Os participantes farão uma colonoscopia. Eles serão sedados. Um tubo longo e flexível será inserido em seu reto. O tubo entregará o material FMT ao cólon. Pequenas amostras de tecido intestinal serão coletadas.
Os participantes podem ter uma ressonância magnética opcional do trato digestivo.
Os participantes terão 9 visitas de telessaúde de acompanhamento ao longo de 6 meses. Eles serão questionados sobre seus sintomas e efeitos colaterais. Eles preencherão pesquisas curtas. Eles coletarão amostras de fezes e urina em casa. Até 2 visitas podem ser feitas pessoalmente. Nessas visitas, eles podem ter a opção de fazer uma ressonância magnética e outra colonoscopia para obter mais amostras de tecido.
A participação durará de 6 a 7 meses.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Descrição do estudo:
Este é um estudo piloto prospectivo, de um único local, de braço único e aberto para avaliar o uso do transplante de microbiota fecal (FMT) administrado por colonoscopia como tratamento para colite (AC) associada à doença granulomatosa crônica (CGD). Os participantes serão avaliados quanto a alterações na inflamação intestinal, no microbioma e nos sintomas associados à CGD-AC. Supõe-se que o FMT reduzirá a inflamação intestinal medida pela calprotectina fecal em 1 mês em comparação com a linha de base (pré-FMT); haverá alterações associadas no microbioma fecal subjacente e melhora nos sintomas clínicos.
Objetivo primário:
Avaliar a mudança na inflamação intestinal pré-FMT vs pós-FMT.
Objetivos Secundários:
- Avaliar a mudança no microbioma fecal pré-FMT vs pós-FMT.
- Avaliar mudanças nos sintomas clínicos pré-FMT e pós-FMT.
- Avaliação preliminar da segurança do FMT na CGD-AC.
Objetivos terciários/exploratórios:
- Avaliar outros marcadores de inflamação intestinal e sistêmica pré-FMT e pós-FMT.
- Avaliar um período de washout para efeitos benéficos do FMT na calprotectina fecal e no microbioma.
- Avaliar o efeito do FMT na resistência a antibióticos na CGD-AC.
Ponto final primário:
Diferença na calprotectina fecal pré-FMT dentro de 1 mês pós-FMT.
Pontos finais secundários:
- Diferenças na diversidade alfa, diversidade beta e abundância relativa de táxons pré-FMT e 1 mês após o FMT. Avaliação do enxerto do microbioma doador.
- Diferença no Resultado Relatado pelo Paciente-2 (PRO-2) pré-FMT e 1 mês após o FMT.
- Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs).
Pontos finais terciários/exploratórios:
- Alterações na proteína C reativa (PCR) e velocidade de hemossedimentação (VHS) pré-FMT e pós-FMT; alterações no Escore Endoscópico Simples para Doença de Crohn (SES-CD) pré-FMT e pós-FMT naqueles que se submetem a uma segunda colonoscopia; alterações nos achados da enterografia por ressonância magnética (RM) naqueles que se submetem a uma segunda enterografia por RM.
- Alterações nos índices de calprotectina fecal e microbioma ao longo de 6 meses pós-FMT.
- Alterações nos genes de resistência a antibióticos no microbioma fecal pré-FMT e pós-FMT.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Suchitra K Hourigan, M.D.
- Número de telefone: (240) 627-3995
- E-mail: suchitra.hourigan@nih.gov
Locais de estudo
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contato:
- For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
- Número de telefone: TTY dial 711 800-411-1222
- E-mail: ccopr@nih.gov
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Para ser elegível para participar deste estudo, um indivíduo deve atender a todos os seguintes critérios:
- Idade >=10 a <=60 anos.
- Capaz de fornecer consentimento informado (para idades >=18 anos) ou tem um pai ou tutor que pode fornecer consentimento informado em seu nome (para idades <18 anos).
- Ter diagnósticos anteriores confirmados de CGD e CGD-AC (ou CGD-IBD com evidência de colite na colonoscopia).
- Nível fecal de calprotectina >=200 microgramas/g.
- Nenhuma mudança planejada no regime de antibióticos sistêmicos para DGC por 1 mês antes do FMT.
- Nenhum escalonamento planejado no tratamento de CGD-IBD por 1 mês anterior ao FMT.
- Se estiver tomando anticorpos monoclonais para CGD-IBD, a dose deve ser estável por 12 semanas sem escalonamento planejado.
- As participantes que podem engravidar devem concordar em usar pelo menos um método contraceptivo altamente eficaz ao se envolver em atividades sexuais que possam resultar em gravidez, começando na triagem até o final da participação no estudo. Os métodos altamente eficazes incluem uma barreira (por exemplo, preservativo, diafragma, capuz cervical), dispositivo intrauterino ou contracepção hormonal.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Um indivíduo que atender a qualquer um dos seguintes critérios será excluído da participação neste estudo:
- Evidência de infecção GI aguda, incluindo abscessos GI ativos.
- Presença do gene da toxina C difficile nas fezes, identificado por PCR, no período de triagem.
- História de obstrução intestinal definitivamente relacionada à CGD-DII.
- História de abscessos intra-abdominais CGD-IBD ou CGD-IBD.
- História de estenoses intestinais não transversíveis relacionadas à CGD-IBD.
- Histórico de EAs atribuíveis a FMT anterior.
- História de doença hepática significativa (por exemplo, hiperplasia nodular regenerativa comprovada por biópsia), incluindo hipertensão portal ou cirrose.
- Grávida ou amamentando.
- História de alergia alimentar grave.
- Qualquer contra-indicação para fazer colonoscopia sob anestesia.
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, contraindique a participação neste estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Intervencional
Como este é um estudo de braço único, este braço inclui todos os participantes.
Os participantes receberão transplante de microbiota fecal (FMT) entregue por colonoscopia como tratamento para colite (CA) associada à doença granulomatosa crônica (CGD).
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Cada unidade de MTP-101-LF contém aproximadamente 35 mL de produto para transplante fecal.
Os participantes receberão aproximadamente 32 mL por colonoscopia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diferença na calprotectina fecal antes do FMT e 1 mês após o FMT.
Prazo: Dentro de 1 mês
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Avaliar a mudança na inflamação intestinal pré-FMT vs pós-FMT
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Dentro de 1 mês
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diferença no PRO-2 pré-FMT e dentro de 1 mês pós-FMT.
Prazo: Dentro de 1 mês
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Para avaliar a mudança no microbioma das fezes pré-FMT vs pós-FMT.
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Dentro de 1 mês
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Diferenças na diversidade alfa, diversidade beta e abundância relativa de táxons pré-FMT dentro de 1 mês pós-FMT e avaliação do enxerto do microbioma do doador e avaliação do enxerto do microbioma do doador.
Prazo: Dentro de 1 mês
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Para avaliar a mudança no microbioma das fezes pré-FMT vs pós-TMF.
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Dentro de 1 mês
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Eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até o final do estudo
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Avaliação preliminar da segurança do FMT na CGD-IBD.
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Até o final do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Suchitra K Hourigan, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 10000809
- 000809-I
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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