Fækal mikrobiotatransplantation for kronisk granulomatøs sygdom-associeret colitis

Studiebeskrivelse:

Dette er et prospektivt, single-site, enkelt-arm, åbent pilotforsøg til evaluering af brugen af ​​fækal mikrobiotatransplantation (FMT) leveret ved koloskopi som en behandling af kronisk granulomatøs sygdom (CGD)-associeret colitis (AC). Deltagerne vil blive evalueret for ændringer i tarmbetændelse, mikrobiomet og symptomer forbundet med CGD-AC. Det er en hypotese, at FMT vil reducere tarmbetændelse målt ved fækalt calprotectin inden for 1 måned sammenlignet med baseline (præ-FMT); der vil være associerede ændringer i det underliggende afføringsmikrobiom og forbedring af kliniske symptomer.

Primært mål:

For at evaluere ændringen i tarmbetændelse præ-FMT vs post-FMT.

Sekundære mål:

1. For at evaluere ændringen i afføringsmikrobiomet præ-FMT vs post-FMT.
2. At evaluere ændringer i kliniske symptomer før FMT og efter FMT.
3. Foreløbig evaluering af sikkerheden ved FMT i CGD-AC.

Tertiære/udforskende mål:

1. At evaluere andre markører for intestinal og systemisk inflammation før FMT og post-FMT.
2. At evaluere en udvaskningsperiode for gavnlige virkninger af FMT på fækal calprotectin og mikrobiomet.
3. At evaluere effekten af ​​FMT på antibiotikaresistens i CGD-AC.

Primært slutpunkt:

Forskel i fækalt calprotectin før FMT inden for 1 måned efter FMT.

Sekundære endepunkter:

1. Forskelle i alfa-diversitet, beta-diversitet og relativ overflod af taxa før FMT og inden for 1 måned efter FMT. Vurdering af engraftment af donormikrobiom.
2. Forskel i patientrapporteret resultat-2 (PRO-2) før FMT og inden for 1 måned efter FMT.
3. Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er).

Tertiære/udforskende endepunkter:

1. Ændringer i C-reaktivt protein (CRP) og erythrocytsedimentationshastighed (ESR) præ-FMT og post-FMT; ændringer i Simple Endoscopic Score for Crohns sygdom (SES-CD) præ-FMT og post-FMT hos dem, der gennemgår en anden koloskopi; ændringer i magnetisk resonans (MR) enterografi fund hos dem, der gennemgår en anden MR enterografi.
2. Ændringer i fækalt calprotectin og mikrobiomindekser over 6 måneder efter FMT.
3. Ændringer i antibiotikaresistensgener i afføringsmikrobiom præ-FMT og post-FMT.