Verifiering av epidemiologin och dödligheten av sällsynta sjukdomar i Taiwan med verkliga bevis

En sällsynt sjukdom (RD) betyder alla sjukdomar som drabbar en liten andel av befolkningen. Enligt "Rare Disease and Orphan Drug Act" år 2000 definieras RD som prevalensen av lägre än 10 000 personer i Taiwan, eller med särskilda omständigheter, och tillkännages efter granskning av "Review Committee for Rare Diseases and Orphan Drugs". Det finns många olika orsaker till RD, såsom genetiska och infektioner. Även om forskare har gjort framsteg när det gäller att lära sig att diagnostisera, behandla och till och med förebygga en mängd olika RD, men det finns fortfarande mycket att göra eftersom de flesta sällsynta sjukdomar inte har några behandlingar. På grund av den låga sjuklighetsfrekvensen och färre antal personer som lider av RD, har patienter drabbats av en allvarlig patologi och otillräckligt erkända, diagnostiserade och botade. Prevalens, sjukvårdsanvändning och ekonomiska effekter av sällsynta sjukdomar baserade på verkliga bevis är dock fortfarande okända i världen, särskilt i Taiwan. År 2020 utropades 226 sjukdomar officiellt som RD och 17 592 patienter i Taiwan och godkände 108 särläkemedel och 40 speciella näringsämnen för att behandla dessa patienter för att minska deras ekonomiska börda.