Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Weryfikacja epidemiologii i śmiertelności rzadkich chorób na Tajwanie na podstawie rzeczywistych dowodów

31 marca 2023 zaktualizowane przez: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Narodowy Szpital Uniwersytecki Cheng Kung

Niniejsze badanie ma na celu zbadanie podłużnych trendów zachorowalności i występowania wybranych rzadkich chorób związanych z układem mięśniowym i kostnym, tj. rodzinnej polineuropatii amyloidotycznej (FAP), pierwotnej hiperoksalurii, choroby Wilsona, mukowiscydozy, wrodzonej łamliwości kości, porfirii i pierwotnej choroby Pageta oraz analizować wykorzystanie opieki zdrowotnej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba rzadka (RD) oznacza każdą chorobę, która dotyka niewielki procent populacji. Zgodnie z „Ustawą o chorobach rzadkich i lekach sierocych” z 2000 r., choroby rzadkie definiuje się jako występowanie mniej niż 10 000 osób na Tajwanie lub w szczególnych okolicznościach i ogłaszane po przeglądzie przez „Komitet ds. Przeglądu ds. Chorób Rzadkich i Leków Sierocych”. Istnieje wiele różnych przyczyn rzadkich chorób, takich jak czynniki genetyczne i infekcje. Chociaż naukowcy poczynili postępy w uczeniu się, jak diagnozować, leczyć, a nawet zapobiegać różnym rzadkim chorobom, wciąż pozostaje wiele do zrobienia, ponieważ w przypadku większości rzadkich chorób nie ma metod leczenia. Ze względu na niski wskaźnik zachorowalności i mniejszą liczbę osób cierpiących na RD, pacjenci zostali dotknięci ciężką patologią i niedostatecznie rozpoznani, zdiagnozowani i wyleczeni. Jednak rozpowszechnienie, wykorzystanie opieki zdrowotnej i wpływ ekonomiczny rzadkich chorób na podstawie rzeczywistych dowodów są nadal nieznane na świecie, zwłaszcza na Tajwanie. W 2020 roku na Tajwanie oficjalnie uznano 226 chorób za rzadkie choroby i 17 592 pacjentów oraz zatwierdzono 108 leków sierocych i 40 specjalnych składników odżywczych do leczenia tych pacjentów w celu zmniejszenia ich obciążeń finansowych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

5000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Tainan, Tajwan
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rzadkimi chorobami są potwierdzani w tajwańskiej certyfikacji chorób katastroficznych.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z RD zostali zdefiniowani jako co najmniej dwa zapisy dotyczące opieki ambulatoryjnej lub jeden zapis dotyczący hospitalizacji w ciągu jednego roku z rodzinną polineuropatią amyloidotyczną (FAP), wrodzoną łamliwością kości i ostrą porfirią wątrobową w latach 2009-2017.

Kryteria wyłączenia:

  • Przed 2009 rokiem u pacjentów z RD zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), wrodzoną łamliwość kości i ostrą porfirię wątrobową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Rodzinna polineuropatia amyloidotyczna
Pacjenci z rodzinną polineuropatią amyloidotyczną są potwierdzani w zaświadczeniu o chorobie katastroficznej.
Inny: podłużne badanie obserwacyjne
podłużne badanie obserwacyjne
Wrodzonej łamliwości kości
Pacjenci z wrodzoną łamliwością kości są potwierdzani w zaświadczeniu o chorobie katastroficznej.
Inny: podłużne badanie obserwacyjne
podłużne badanie obserwacyjne
(ostra wątrobowa) porfiria
Pacjenci z porfirią (ostrą wątrobową) są potwierdzani w zaświadczeniu o chorobie katastrofalnej.
Inny: podłużne badanie obserwacyjne
podłużne badanie obserwacyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba incydentów
Ramy czasowe: 12 lat
Liczba nowych przypadków, u których zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, wrodzoną łamliwość kości, porfirię i pierwotną chorobę Pageta w czasie obserwacji z tajwańskiej bazy danych National Health Insurance Research Database.
12 lat
Liczba rozpowszechnienia
Ramy czasowe: 12 lat
Liczba uczestników, u których zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, wrodzoną łamliwość kości, porfirię i pierwotną chorobę Pageta w czasie obserwacji z tajwańskiej bazy danych National Health Insurance Research Database.
12 lat
Liczba śmierci
Ramy czasowe: 12 lat
Liczba uczestników, u których zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, wrodzoną łamliwość kości, porfirię i pierwotną chorobę Pageta ze zgonem w czasie obserwacji z Tajwańskiego Narodowego Rejestru Zgonów.
12 lat
Liczba korzystania z opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: 12 lat
Wykorzystanie opieki zdrowotnej z tajwańskiej bazy danych National Health Insurance Research Database u uczestników, u których w czasie obserwacji zdiagnozowano rodzinną polineuropatię amyloidotyczną (FAP), pierwotną hiperoksalurię, chorobę Wilsona, mukowiscydozę, łamaną osteogenezę, porfirię, pierwotną chorobę Pageta.
12 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cheng-Kung University Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Taiwan rare diseases

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na podłużne badanie obserwacyjne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj