Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проверка эпидемиологии и смертности от редких заболеваний на Тайване на основе реальных данных

31 марта 2023 г. обновлено: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Госпиталь Национального университета Ченг Кунг

Это исследование направлено на изучение продольных тенденций заболеваемости и распространенности отдельных редких заболеваний, связанных с мышцами и костями, таких как семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия и первичная болезнь Педжета, а также анализ использования медицинских услуг.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Редкое заболевание (RD) означает любое заболевание, поражающее небольшой процент населения. Согласно «Закону о редких заболеваниях и орфанных препаратах» от 2000 г., RD ​​определяется как распространенность менее 10 000 человек на Тайване или при особых обстоятельствах и объявляется после рассмотрения «Комитетом по рассмотрению редких заболеваний и орфанных лекарств». Существует множество различных причин RD, таких как генетические и инфекционные. Хотя исследователи добились прогресса в изучении того, как диагностировать, лечить и даже предотвращать различные РЗ, многое еще предстоит сделать, потому что большинство редких заболеваний не поддаются лечению. Из-за низкой заболеваемости и меньшего числа людей, страдающих РЗ, больные страдают тяжелой патологией и недостаточно распознаются, диагностируются и лечатся. Однако распространенность, использование в здравоохранении и экономические последствия редких заболеваний, основанные на реальных данных, до сих пор неизвестны в мире, особенно на Тайване. В 2020 году на Тайване было официально объявлено 226 заболеваний и 17 592 пациента, а также одобрено 108 орфанных препаратов и 40 специальных питательных веществ для лечения этих пациентов с целью снижения их финансового бремени.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

5000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Тайвань
      • Tainan, Тайвань
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с редкими заболеваниями подтверждены тайваньской сертификацией катастрофических заболеваний.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с RD были определены как минимум две амбулаторные записи или одна запись стационарного лечения в течение одного года с семейной амилоидотической полинейропатией (FAP), несовершенным остеогенезом и острой печеночной порфирией в период с 2009 по 2017 год.

Критерий исключения:

  • До 2009 года у пациентов с РЗ диагностировали семейную амилоидотическую полинейропатию (САП), несовершенный остеогенез и острую печеночную порфирию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Семейная амилоидотическая полиневропатия
Пациенты с семейной амилоидотической полинейропатией подтверждаются сертификатом катастрофического заболевания.
Другой: продольное обсервационное исследование
продольное обсервационное исследование
Несовершенный остеогенез
Пациенты с несовершенным остеогенезом подтверждаются сертификатом катастрофического заболевания.
Другой: продольное обсервационное исследование
продольное обсервационное исследование
(острая печеночная) порфирия
Пациенты с (острой печеночной) порфирией подтверждаются сертификатом катастрофического заболевания.
Другой: продольное обсервационное исследование
продольное обсервационное исследование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество случаев
Временное ограничение: 12 лет
Число новых случаев было диагностировано с семейной амилоидотической полинейропатией (FAP), первичной гипероксалурией, болезнью Вильсона, кистозным фиброзом, несовершенным остеогенезом, порфирией и первичной болезнью Педжета во время наблюдения из Тайваньской национальной базы данных исследований медицинского страхования.
12 лет
Количество распространенности
Временное ограничение: 12 лет
Количество участников, у которых были диагностированы семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия и первичная болезнь Педжета во время наблюдения из Тайваньской национальной базы данных исследований в области медицинского страхования.
12 лет
Количество смертей
Временное ограничение: 12 лет
Количество участников, у которых были диагностированы семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия и первичная болезнь Педжета со смертью во время наблюдения из Тайваньского национального реестра смерти.
12 лет
Количество обращений за медицинской помощью
Временное ограничение: 12 лет
Использование медицинской помощи из Тайваньской национальной базы данных исследований медицинского страхования у участников, у которых во время наблюдения были диагностированы семейная амилоидотическая полинейропатия (САП), первичная гипероксалурия, болезнь Вильсона, кистозный фиброз, несовершенный остеогенез, порфирия, первичная болезнь Педжета.
12 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Cheng-Kung University Hospital

Следователи

  • Директор по исследованиям: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 апреля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Taiwan rare diseases

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования продольное обсервационное исследование

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Netherlands

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться