실제 증거를 통한 대만의 희귀 질환의 역학 및 사망률 검증
2023년 3월 31일 업데이트: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital
국립청궁대학병원
이 연구는 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP), 원발성 고산소뇨증, 윌슨병, 낭포성 섬유증, 골형성 부전증, 포르피린증, 원발성 파제트병과 같은 선택된 근육 및 뼈 관련 희귀 질환의 종단적 발병률 및 유병률 경향을 탐색하는 것을 목표로 합니다. 의료 이용을 분석합니다.
연구 개요
상세 설명
희귀 질환(RD)은 인구의 적은 비율에 영향을 미치는 모든 질병을 의미합니다.
2000년 제정된 "희귀질환 및 희귀의약품법"에 따르면 RD는 대만의 유병률이 1만 명 미만이거나 특별한 사정이 있는 경우로 정의돼 '희귀질환 및 희귀의약품 심의위원회'의 심의를 거쳐 발표된다.
유전 및 감염과 같은 RD의 다양한 원인이 있습니다.
연구자들은 다양한 RD를 진단, 치료 및 예방하는 방법을 배우는 데 진전을 이루었지만 대부분의 희귀 질환에는 치료법이 없기 때문에 여전히 할 일이 많습니다.
이환율이 낮고 RD로 고통받는 사람의 수가 적기 때문에 환자는 심각한 병리학의 영향을 받아 불충분하게 인식, 진단 및 치료되었습니다.
그러나 실제 증거에 기반한 희귀 질환의 유병률, 의료 이용 및 경제적 영향은 세계, 특히 대만에서 아직 알려지지 않았습니다.
2020년 대만에서 RD로 공식 선포된 질병은 226개, 환자는 17,592명이었고, 이들 환자를 치료하기 위해 108개의 희귀 의약품과 40개의 특수 영양소를 승인하여 재정적 부담을 줄였습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
5000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tainan, 대만
- Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
희귀 질환 환자는 대만 치명적인 질병 인증에서 검증됩니다.
설명
포함 기준:
- RD 환자는 2009년에서 2017년 사이에 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP), 골형성 부전증, 급성 간성 포르피린증으로 1년에 최소 2개의 외래 치료 기록 또는 1개의 입원 기록으로 정의되었습니다.
제외 기준:
- RD 환자는 2009년 이전에 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP), 골형성부전증 및 급성 간성 포르피린증으로 진단되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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가족성 아밀로이드성 다발신경병증
가족성 아밀로이드성 다발신경병증 환자는 치명적인 질병 인증에서 검증됩니다.
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종단 관찰 연구
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골형성 부전증
골형성부전증 환자는 치명적인 질병 인증에서 검증됩니다.
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종단 관찰 연구
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(급성 간) 포르피린증
(급성 간) 포르피린증 환자는 치명적인 질병 인증에서 확인됩니다.
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종단 관찰 연구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발생 횟수
기간: 12 년
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가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP), 원발성 고산소뇨증, 윌슨병, 낭포성 섬유증, 골형성 부전증, 포르피린증 및 원발성 파제트병으로 진단된 새로운 사례의 수는 대만의 국민 건강 보험 연구 데이터베이스에서 관찰한 기간 동안 발생했습니다.
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12 년
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유행의 수
기간: 12 년
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대만의 National Health Insurance Research Database에서 관찰한 기간 동안 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP), 원발성 고산소뇨증, 윌슨병, 낭포성 섬유증, 골형성 부전증, 포르피린증 및 원발성 파제트병으로 진단받은 참가자 수.
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12 년
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사망자 수
기간: 12 년
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가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP), 원발성 고산소뇨증, 윌슨병, 낭포성 섬유증, 골형성 부전증, 포르피린증 및 원발성 파제트병으로 진단받은 참가자의 수는 대만 국가 사망 등록소에서 관찰한 기간 동안 사망했습니다.
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12 년
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건강관리 이용 횟수
기간: 12 년
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관찰 기간 동안 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP), 원발성 고산소뇨증, 윌슨병, 낭포성 섬유증, 골형성 부전증, 포르피린증, 원발성 파제트병으로 진단받은 참가자의 대만 국민 건강 보험 연구 데이터베이스의 건강 관리 사용.
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12 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 9일
기본 완료 (실제)
2021년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 4일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 31일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
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희귀병에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
종단 관찰 연구에 대한 임상 시험
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