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Verificação da epidemiologia e mortalidade de doenças raras em Taiwan com evidências do mundo real

31 de março de 2023 atualizado por: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Hospital Universitário Nacional Cheng Kung

Este estudo tem como objetivo explorar as tendências longitudinais de incidência e prevalência de doenças raras musculares e ósseas selecionadas, ou seja, Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Hiperoxalúria Primária, Doença de Wilson, Fibrose Cística, Osteogênese Imperfeita, Porfiria e Doença Primária de Paget, e analisar a utilização de cuidados de saúde.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Uma doença rara (DR) significa qualquer doença que afeta uma pequena porcentagem da população. De acordo com a "Lei de Doenças Raras e Medicamentos Órfãos" de 2000, a DR é definida como a prevalência de menos de 10.000 pessoas em Taiwan, ou com circunstâncias especiais, e anunciada após revisão pelo "Comitê de Revisão de Doenças Raras e Medicamentos Órfãos". Existem muitas causas diferentes de DR, como genética e infecção. Embora os pesquisadores tenham feito progressos no aprendizado de como diagnosticar, tratar e até mesmo prevenir uma variedade de DR, ainda há muito a fazer porque a maioria das doenças raras não tem tratamento. Devido à baixa taxa de morbidade e ao menor número de pessoas que sofrem de DR, os pacientes têm sido afetados por uma patologia grave e insuficientemente reconhecida, diagnosticada e curada. No entanto, prevalência, utilização de cuidados de saúde e impactos econômicos de doenças raras com base em evidências do mundo real ainda são desconhecidos no mundo, especialmente em Taiwan. Em 2020, havia 226 doenças oficialmente proclamadas como DR e 17.592 pacientes em Taiwan, e 108 medicamentos órfãos e 40 nutrientes especiais aprovados para o tratamento desses pacientes para reduzir seus encargos financeiros.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

5000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes com doenças raras são validados na certificação de doenças catastróficas de Taiwan.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes DR foram definidos como pelo menos dois registros de atendimento ambulatorial ou um registro de internação em um ano com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Osteogênese imperfeita e Porfiria Hepática Aguda entre 2009 e 2017.

Critério de exclusão:

  • Os pacientes com DR foram diagnosticados com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Osteogênese imperfeita e Porfiria Hepática Aguda antes de 2009.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Polineuropatia Amiloidótica Familiar
Os pacientes com Polineuropatia Amiloidótica Familiar são validados na certificação de doença catastrófica.
Outro: estudo observacional longitudinal
estudo observacional longitudinal
Osteogênese imperfeita
Os pacientes de Osteogenesis imperfecta são validados na certificação de doença catastrófica.
Outro: estudo observacional longitudinal
estudo observacional longitudinal
(Hepática Aguda) Porfiria
Os pacientes com porfiria (hepática aguda) são validados na certificação de doença catastrófica.
Outro: estudo observacional longitudinal
estudo observacional longitudinal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de incidências
Prazo: 12 anos
O número de novos casos diagnosticados com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria e doença primária de Paget durante o período de observação do banco de dados de pesquisa de seguro de saúde nacional de Taiwan.
12 anos
Número de prevalência
Prazo: 12 anos
O número de participantes que foram diagnosticados com Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria e doença primária de Paget durante o tempo de observação do banco de dados de pesquisa de seguro de saúde nacional de Taiwan.
12 anos
Número de mortes
Prazo: 12 anos
O número de participantes que tiveram diagnóstico de Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria e doença primária de Paget com morte durante o tempo de observação do Registro Nacional de Óbitos de Taiwan.
12 anos
Número de utilização de cuidados de saúde
Prazo: 12 anos
O uso de cuidados de saúde do Banco de Dados Nacional de Pesquisa de Seguros de Saúde de Taiwan em participantes que tiveram diagnóstico de Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), hiperoxalúria primária, doença de Wilson, fibrose cística, osteogênese imperfeita, porfiria, doença primária de Paget durante o tempo de observação.
12 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cheng-Kung University Hospital

Investigadores

  • Diretor de estudo: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

31 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

30 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de maio de 2022

Primeira postagem (Real)

10 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Taiwan rare diseases

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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