A tajvani ritka betegségek epidemiológiájának és mortalitásának igazolása valós bizonyítékokkal
2023. március 31. frissítette: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital
Nemzeti Cheng Kung Egyetemi Kórház
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy feltárja a kiválasztott ritka izom- és csontbetegségek, azaz a családi amiloidotikus polineuropathia (FAP), az elsődleges hyperoxaluria, a Wilson-kór, a cisztás fibrózis, az Osteogenesis imperfecta, a porphyria és az elsődleges Paget-betegség longitudinális incidenciáját és prevalenciáját. elemzi az egészségügyi ellátás igénybevételét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A ritka betegség (RD) minden olyan betegséget jelent, amely a lakosság kis százalékát érinti.
A 2000-ben elfogadott "Ritka Betegségekről és Ritka Betegségek Gyógyszereiről szóló Törvény" szerint a ritka betegségeket a 10 000-nél alacsonyabb tajvani vagy különleges körülmények között élő ember előfordulásaként határozzák meg, és a "Ritka Betegségek és Ritka Gyógyszerek Felülvizsgáló Bizottsága" által végzett felülvizsgálat után jelentették be.
Az RD-nek számos különböző oka van, például genetikai és fertőzési eredetű.
Bár a kutatók előrehaladást értek el a különféle RD diagnosztizálásának, kezelésének, sőt megelőzésének megtanulása terén, de még mindig sok a tennivaló, mivel a legtöbb ritka betegségnek nincs kezelési módja.
Az alacsony megbetegedési arány és az RD-ben szenvedők kevesebb száma miatt a betegeket súlyos patológia érintette, és nem ismerik fel, diagnosztizálják és gyógyítják őket kellőképpen.
A ritka betegségek prevalenciája, egészségügyi felhasználása és gazdasági hatásai azonban valós bizonyítékok alapján még mindig ismeretlenek a világon, különösen Tajvanon.
2020-ban 226 betegséget nyilvánítottak hivatalosan RD-nek és 17 592 beteget Tajvanon, és 108 ritka betegségek gyógyszerét és 40 speciális tápanyagot hagytak jóvá ezeknek a betegeknek az anyagi terheinek csökkentése érdekében.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
5000
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Tainan, Tajvan
- Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A ritka betegségben szenvedőket a tajvani katasztrofális betegség tanúsítványa érvényesíti.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A RD betegeket legalább két ambuláns gondozási vagy egy fekvőbeteg-feljegyzésként határozták meg egy év alatt, családi amiloidotikus polineuropátiával (FAP), Osteogenesis imperfectával és akut hepatikus porphyriával 2009 és 2017 között.
Kizárási kritériumok:
- A RD betegeknél 2009 előtt familiáris amiloidotikus polineuropátiát (FAP), Osteogenesis imperfectát és akut hepatikus porfíriát diagnosztizáltak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Családi amiloidotikus polyneuropathia
A családi amiloidotikus polineuropátiában szenvedő betegek katasztrofális betegség tanúsítványban részesülnek.
|
longitudinális megfigyeléses vizsgálat
|
|
Osteogenesis imperfecta
Az Osteogenesis imperfecta betegek katasztrofális betegség tanúsítványban vannak érvényesítve.
|
longitudinális megfigyeléses vizsgálat
|
|
(Akut máj) Porphyria
Az (akut hepatikus) porphyria-betegek katasztrofális betegség tanúsítványban vannak érvényesítve.
|
longitudinális megfigyeléses vizsgálat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az előfordulások száma
Időkeret: 12 év
|
A tajvani Nemzeti Egészségbiztosítási Kutatási Adatbázisból származó megfigyelések ideje alatt a családos amiloidotikus polineuropathiával (FAP), elsődleges hiperoxaluriával, Wilson-kórral, cisztás fibrózissal, Osteogenesis imperfectával, porfíriával és primer Paget-kórral diagnosztizált új esetek száma volt.
|
12 év
|
|
Prevalencia száma
Időkeret: 12 év
|
Azon résztvevők száma, akiknél familiáris amiloidotikus polineuropathiát (FAP), elsődleges hiperoxaluriát, Wilson-kórt, cisztás fibrózist, Osteogenesis imperfectát, porfíriát és primer Paget-kórt diagnosztizáltak a tajvani Nemzeti Egészségbiztosítási Kutatási Adatbázisból származó megfigyelés idején.
|
12 év
|
|
A halálozások száma
Időkeret: 12 év
|
Azon résztvevők száma, akiknél familiáris amiloidotikus polineuropathiát (FAP), elsődleges hiperoxaluriát, Wilson-kórt, cisztás fibrózist, Osteogenesis imperfectát, porfíriát és primer Paget-kórt diagnosztizáltak a tajvani nemzeti halálozási nyilvántartásból származó megfigyelés idején.
|
12 év
|
|
Egészségügyi igénybevételek száma
Időkeret: 12 év
|
A tajvani Nemzeti Egészségbiztosítási Kutatási Adatbázis egészségügyi felhasználása azoknál a résztvevőknél, akiknél a megfigyelés ideje alatt családi amiloidotikus polineuropátiát (FAP), primer hyperoxaluria, Wilson-kór, cisztás fibrózis, Osteogenesis imperfecta, porphyria, primer Paget-kór diagnosztizáltak.
|
12 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. december 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. december 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. április 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. május 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. május 4.
Első közzététel (Tényleges)
2022. május 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. április 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 31.
Utolsó ellenőrzés
2023. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Taiwan rare diseases
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .