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Überprüfung der Epidemiologie und Sterblichkeit seltener Krankheiten in Taiwan mit realen Beweisen

31. März 2023 aktualisiert von: Chih-Hsing Wu, National Cheng-Kung University Hospital

Nationales Universitätskrankenhaus Cheng Kung

Diese Studie zielt darauf ab, die longitudinalen Inzidenz- und Prävalenztrends ausgewählter muskulärer und knochenbezogener seltener Krankheiten zu untersuchen, d. h. familiäre amyloidotische Polyneuropathie (FAP), primäre Hyperoxalurie, Morbus Wilson, zystische Fibrose, Osteogenesis imperfecta, Porphyrie und primäre Paget-Krankheit und Analysieren Sie die Inanspruchnahme des Gesundheitswesens.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine seltene Krankheit (RD) ist jede Krankheit, die einen kleinen Prozentsatz der Bevölkerung betrifft. Gemäß dem „Rare Disease and Orphan Drug Act“ aus dem Jahr 2000 wird RD als die Prävalenz von weniger als 10.000 Menschen in Taiwan oder mit besonderen Umständen definiert und nach Überprüfung durch das „Review Committee for Rare Diseases and Orphan Drugs“ bekannt gegeben. Es gibt viele verschiedene Ursachen für RD, wie Genetik und Infektion. Obwohl die Forscher Fortschritte bei der Diagnose, Behandlung und sogar Vorbeugung einer Vielzahl von seltenen Krankheiten gemacht haben, gibt es noch viel zu tun, da es für die meisten seltenen Krankheiten keine Behandlung gibt. Aufgrund der niedrigen Morbiditätsrate und der geringeren Anzahl von Menschen, die an RD leiden, sind Patienten von einer schweren Pathologie betroffen und werden unzureichend erkannt, diagnostiziert und geheilt. Prävalenz, Inanspruchnahme des Gesundheitswesens und wirtschaftliche Auswirkungen seltener Krankheiten auf der Grundlage realer Beweise sind jedoch weltweit noch unbekannt, insbesondere in Taiwan. Im Jahr 2020 gab es in Taiwan 226 Krankheiten, die offiziell als RD ausgerufen wurden, und 17.592 Patienten, und es wurden 108 Arzneimittel für seltene Leiden und 40 spezielle Nährstoffe für die Behandlung dieser Patienten zugelassen, um ihre finanzielle Belastung zu verringern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

5000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan
        • Department of Family Medicine, National Cheng Kung Univ Hosp

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten mit seltenen Krankheiten werden in der Taiwan-Zertifizierung für katastrophale Krankheiten validiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die RD-Patienten wurden als mindestens zwei ambulante Behandlungen oder eine stationäre Behandlung in einem Jahr mit familiärer amyloidotischer Polyneuropathie (FAP), Osteogenesis imperfecta und akuter hepatischer Porphyrie zwischen 2009 und 2017 definiert.

Ausschlusskriterien:

  • Bei den RD-Patienten wurde vor 2009 familiäre amyloidotische Polyneuropathie (FAP), Osteogenesis imperfecta und akute hepatische Porphyrie diagnostiziert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Familiäre amyloidotische Polyneuropathie
Die Patienten mit Familiärer Amyloidotischer Polyneuropathie werden in der Zertifizierung für katastrophale Krankheiten validiert.
Sonstiges: Längsschnittbeobachtungsstudie
Längsschnittbeobachtungsstudie
Osteogenesis imperfecta
Die Patienten mit Osteogenesis imperfecta werden in der Zertifizierung für katastrophale Krankheiten validiert.
Sonstiges: Längsschnittbeobachtungsstudie
Längsschnittbeobachtungsstudie
(Akute hepatische) Porphyrie
Die Patienten mit (akuter hepatischer) Porphyrie werden in der Zertifizierung für katastrophale Krankheiten validiert.
Sonstiges: Längsschnittbeobachtungsstudie
Längsschnittbeobachtungsstudie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Vorfälle
Zeitfenster: 12 Jahre
Die Zahl der neuen Fälle, bei denen während der Beobachtungszeit von Taiwans National Health Insurance Research Database familiäre amyloidotische Polyneuropathie (FAP), primäre Hyperoxalurie, Morbus Wilson, zystische Fibrose, Osteogenesis imperfecta, Porphyrie und primäre Paget-Krankheit diagnostiziert wurden.
12 Jahre
Zahl der Prävalenz
Zeitfenster: 12 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen während der Beobachtungszeit familiäre amyloidotische Polyneuropathie (FAP), primäre Hyperoxalurie, Morbus Wilson, zystische Fibrose, Osteogenesis imperfecta, Porphyrie und primäre Paget-Krankheit diagnostiziert wurden, aus Taiwans National Health Insurance Research Database.
12 Jahre
Zahl der Todesfälle
Zeitfenster: 12 Jahre
Die Anzahl der Teilnehmer, bei denen familiäre amyloidotische Polyneuropathie (FAP), primäre Hyperoxalurie, Morbus Wilson, zystische Fibrose, Osteogenesis imperfecta, Porphyrie und primäre Paget-Krankheit mit Todesfolge während des Beobachtungszeitraums von Taiwans Nationalem Sterberegister diagnostiziert wurden.
12 Jahre
Anzahl der Inanspruchnahmen des Gesundheitswesens
Zeitfenster: 12 Jahre
Die Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung aus Taiwans National Health Insurance Research Database bei Teilnehmern, bei denen während der Beobachtungszeit familiäre amyloidotische Polyneuropathie (FAP), primäre Hyperoxalurie, Morbus Wilson, zystische Fibrose, Osteogenesis imperfecta, Porphyrie, primäre Paget-Krankheit diagnostiziert wurden.
12 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cheng-Kung University Hospital

Ermittler

  • Studienleiter: Chih-Hsing Wu, MD, National Cheng Kung University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Taiwan rare diseases

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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