Fysisk aktivitet vid pediatrisk pulmonell hypertoni (iTONE)

Pediatrisk pulmonell hypertoni (PH) är en sällsynt sjukdom som drabbar 2-16 per miljon barn. Utan behandling leder lungkärlsjukdom till högerkammars hjärtsvikt och död. Överlevnaden har förbättrats med farmakologiska framsteg, men 5-års överlevnad från diagnos är fortfarande bara cirka 75 %. Även med ökad överlevnad är pediatrisk PH en allvarlig, kronisk sjukdom med fysiska och psykosociala belastningar som påverkar livskvaliteten för barn och familjer. Träningsintolerans är nästan universell och påverkar livskvaliteten negativt. Även om träningsfysiologi är komplex, är underskott i skelettmuskel och dysfunktion viktiga faktorer förknippade med träningsintolerans hos vuxna med PH. Sammandragningen av skelettmuskelpumpen hjälper till att öka pulmonellt blodflöde vid initieringen av upprätt träning i den normala cirkulationen. Låg skelettmuskelmassa och muskeldysfunktion kan försämra denna mekanism i PH. Utredare har tidigare visat låg skelettmuskelmassa i samband med sämre träningsprestanda hos barn med PH och identifierade detta som ett interventionsmål. Eftersom barn med PH ägnar sig åt mindre måttlig och kraftig fysisk aktivitet jämfört med friska jämnåriga, antar vi att ökad fysisk aktivitet kan öka skelettmuskelmassan och leda till förbättrad träningsprestanda.

Nyligen genomförda försök har visat förbättrad träningsprestanda och funktionsklass hos vuxna med PH som genomför föreskriven träning. Pediatriska data är begränsade till en enda liten studie där träningsprestanda förbättrades efter ett 16-veckors träningsprogram hemma. Den interventionen inkluderade inte skelettmuskelbedömning, bärbara aktivitetsmonitorer eller specificerad beteendeteori, vilket det nuvarande förslaget gör. Egenskaperna för det optimala PH-träningsprogrammet är inte tydliga eftersom tidigare studier ofta misslyckades med att ge tillräckliga detaljer för att möjliggöra reproducerbarhet. De flesta program har varit sjukhusbaserade, några med ytterligare komponenter hemma. Varaktigheten har varierat från 4-15 veckor. Programmen har inkluderat aerob träning, motstånd och andningsträning. Patientföljsamhet har bedömts inkonsekvent. Även om bärbara aktivitetsmonitorer har använts för att bedöma dagliga aktiviteter för PH-patienter, har de inte använts i PH-träningsprogram. Hos ungdomar måste praktiska problem med utvecklingsskillnader, tillgång till lokaler eller utrustning och föräldrarnas tidsåtgång övervägas, och hemprogram kan vara avgörande för att undvika missade skola och arbete.

Nyare tekniska framsteg möjliggör fjärrövervakning av fysisk aktivitet i hemmet. Bärbara accelerometersensorer med trådlös överföringskapacitet gör att vi kan mäta relevanta slutpunkter från en patients dagliga liv. I den här studien kommer deltagarna att genomgå baslinjebedömning av muskelmassa och styrka, 6 minuters promenadteststräcka och livskvalitet innan ett 16-veckors träningsprogram för hemmabruk, berikat med mobil hälsoteknologi. Utredarna kommer att använda en handledsburen accelerometer parad med en anpassad mobil enhetsapplikation på en smart enhet för att mäta aktivitet, hämta dagliga nedladdningar och engagera patienter för att främja följsamhet. Bedömning av muskelmassa och styrka, 6 minuters gångteststräcka och livskvalitet kommer att upprepas efter interventionen. Denna realtidsövervakning av följsamhet och feedback till patienten representerar grundläggande förändringar i PH-behandlingsparadigm som avsevärt kan förbättra effektiviteten.