Säkerhet och effektivitet av autolog transplantation av iPSC-RPE vid behandling av makuladegeneration
30 juni 2022 uppdaterad av: Beijing Tongren Hospital
Säkerhet och effektivitet av autolog transplantation av inducerad pluripotent stamcellshärledd retinalt pigmentepitel vid behandling av makuladegeneration
Detta projekt avser att utföra autolog transplantation av inducerat pluripotent stamcellshärlett retinalt pigmentepitel (iPSC-RPE).
RPE av klinisk kvalitet kommer att transplanteras till subretinalt utrymme för att behandla refraktär åldersrelaterad makuladegeneration.
Effekten och säkerheten för RPE-transplantationer för att behandla makuladegeneration kommer att övervakas och analyseras med resultat från EDTRS, BCVA, OCT, ERG, mikroperimetri och fluoresceinangiografi, före och efter behandlingen.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Utredarna kommer att generera iPSC-linjer från rekryterade deltagare och differentiera iPSC till RPE.
Autolog iPSC-härledd RPE kommer att transplanteras i deltagarnas ögon genom subretinala injektioner.
Säkerheten och effekten kommer att övervakas noggrant och analyseras.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
10
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Xiaohui Zhang
- Telefonnummer: +0086-(010)58265915
- E-post: zhangxh711@126.com
Studieorter
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100730
- Rekrytering
- Beijing Tongren Hospitol,Capital Medical University
-
Kontakt:
- Zi-Bing Jin, Doctor
- Telefonnummer: +0086-(010)58265913
- E-post: jinzibing@foxmail.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
50 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 50-75 år;
- Klinisk diagnos överensstämmer med definitionen av sen torr AMD i den åldersrelaterade ögonsjukdomsstudien (AREDS), med en eller flera >250 um geografisk atrofi i fovea;
- Klinisk diagnos är våt AMD, men ingen uppenbar effekt efter konventionell behandling;
- BCVA för målögat kommer att vara 0,05 till 0,3;
- Frivillig som försökspersoner, informerat samtycke, regelbunden uppföljning i tid.
Exklusions kriterier:
- Enögda ämnen;
- Makulaatrofi orsakad av andra sjukdomar utöver AMD;
- Lider av retinitis pigmentosa, koroidal retinit, central serös koroidit, diabetisk retinopati eller andra retinala vaskulära och degenerativa sjukdomar förutom AMD;
- Linsgenomskinlighet (påverkar det centrala synet), glaukom, uveit, näthinneavlossning, optisk neuropati och andra ögonhistorier;
- Andra intraokulära operationshistorier förutom kataraktkirurgi;
- Kombinerat med allvarliga systemiska sjukdomar, såsom hjärtsvikt, leversjukdom, njurinsufficiens, cor pulmonale, KOL under de senaste 12 månaderna;
- Kombinerat med allvarliga infektionssjukdomar, såsom HIV, HBV, HCV, syfilis, tuberkulos, etc;
- Onormal blodkoagulationsfunktion eller andra laboratorietester;
- Om kvinna och fertil ålder, gravid, ammar eller planerar att bli gravid genom studien;
- Om man är man, vägra att använda barriär- och spermiedödande preventivmedel under studien;
- Malign tumör och historia av malignitet;
- Eventuell immunbrist;
- Allergi mot takrolimus eller andra makrolider;
- Eventuell immunbrist;
- Använd glukokortikoider, immunsuppressiva läkemedel eller antipsykotiska läkemedel under de senaste 3 månaderna;
- Använd antikoagulantia, annars har trombocytfunktionen fortfarande inte återställts till det normala efter att ha stoppat trombocytdämpande läkemedel i 10 dagar;
- En historia av beroende av alkoholism eller förbjudna droger;
- Delta i andra kliniska interventionsprövningar eller få andra studiemediciner;
- Dålig efterlevnad, svårigheter att slutföra studien eller vägran till informerat samtycke;
- Vissa andra situationer som kan öka riskerna för försökspersonerna eller störa kliniska prövningar, såsom psykiska störningar, kognitiv dysfunktion, etc.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Deltagare som får intervention
Deltagarna kommer att få autolog transplantation av inducerade pluripotenta stamcellshärledda retinala pigmentepitel.
|
Autolog transplantation av iPSC-härledd RPE
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhetsåtgärd
Tidsram: 12 månader
|
Säkerheten kommer att bedömas av negativa händelser (AE) av särskilt intresse med avseende på undersökningsprodukten.
Detta kommer att innefatta information om allvarliga biverkningar (SAE) som är neurologiska, infektiösa, hematologiska eller dödliga, alla biverkningar som får försökspersonen att dra sig ur studien, varje ny diagnos av en okulär eller immunförmedlad störning, cancer (oberoende av tidigare historia), ektopisk eller proliferativ celltillväxt (RPE eller icke-RPE) med negativa kliniska konsekvenser, oväntade, kliniskt signifikanta biverkningar möjligen relaterat till celltransplantationsproceduren eller undersökningsprodukten (autolog iPSC-RPE), graviditet hos en kvinnlig patient eller partner till en manlig försöksperson och graviditetsresultat.
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA)
Tidsram: 12 månader
|
Förändring i synskärpa kommer att mätas med tidig behandling av diabetesretinopatistudien (ETDRS).
|
12 månader
|
|
Optisk koherenstomografi (OCT) avbildning
Tidsram: 12 månader
|
Antalet patienter med allvarlig näthinneavlossning, näthinneblödning och cystoid makulaödem och förändringar i målbehandlingsområden.
|
12 månader
|
|
Färg- och autofluorescensavbildning
Tidsram: 12 månader
|
Förändring av målbehandlingsområden.
|
12 månader
|
|
Fluorescein angiografi
Tidsram: 12 månader
|
Förändring av målbehandlingsområden.
|
12 månader
|
|
Fundus autofluorescens
Tidsram: 12 månader
|
Förändring av målbehandlingsområden.
|
12 månader
|
|
Mikroperimetri
Tidsram: 12 månader
|
Explorativa utvärderingar för förändringen av retinal känslighet från baslinjen i området av intresse.
|
12 månader
|
|
Elektroretinografi (ERG)
Tidsram: 12 månader
|
Explorativa utvärderingar för förändring av retinala elektrofysiologiska svar från baslinjen.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
1 augusti 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
1 juli 2026
Avslutad studie (Förväntat)
1 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 juni 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2022
Första postat (Faktisk)
6 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 juli 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2022
Senast verifierad
1 mars 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2021-214
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
IPD-planbeskrivning
En detaljerad plan kommer att göras utifrån institutets bestämmelser och finansiärpolicyer.
Utredarna kommer att anpassa planen från fall till fall.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .