Veiligheid en werkzaamheid van autologe transplantatie van iPSC-RPE bij de behandeling van maculadegeneratie
30 juni 2022 bijgewerkt door: Beijing Tongren Hospital
Veiligheid en werkzaamheid van autologe transplantatie van geïnduceerd pluripotent stamcel-afgeleid retinaal pigmentepitheel bij de behandeling van maculaire degeneratie
Dit project beoogt autologe transplantatie uit te voeren van geïnduceerd pluripotent stamcel-afgeleid retinaal pigmentepitheel (iPSC-RPE).
De RPE van klinische kwaliteit zal worden getransplanteerd in de subretinale ruimte om refractaire leeftijdsgebonden maculaire degeneratie te behandelen.
De werkzaamheid en veiligheid van RPE-transplantaties voor de behandeling van maculaire degeneratie zullen worden gecontroleerd en geanalyseerd met resultaten van EDTRS, BCVA, OCT, ERG, microperimetrie en fluoresceïne-angiografie, voor en na de behandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De onderzoekers zullen iPSC-lijnen genereren van gerekruteerde deelnemers en de iPSC differentiëren in RPE.
Autologe iPSC-afgeleide RPE zal in de ogen van de deelnemers worden getransplanteerd door middel van subretinale injecties.
De veiligheid en werkzaamheid zullen nauwlettend worden gevolgd en geanalyseerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
10
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Xiaohui Zhang
- Telefoonnummer: +0086-(010)58265915
- E-mail: zhangxh711@126.com
Studie Locaties
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100730
- Werving
- Beijing Tongren Hospitol,Capital Medical University
-
Contact:
- Zi-Bing Jin, Doctor
- Telefoonnummer: +0086-(010)58265913
- E-mail: jinzibing@foxmail.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
50 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 50-75 jaar;
- Klinische diagnose komt overeen met de definitie van late droge AMD in de leeftijdsgerelateerde oogziektestudie (AREDS), met één of meer >250 um geografische atrofie in de fovea;
- Klinische diagnose is natte LMD, maar geen duidelijke werkzaamheid na conventionele behandeling;
- De BCVA van het doeloog zal 0,05 tot 0,3 zijn;
- Vrijwillig als proefpersoon, geïnformeerde toestemming, regelmatige follow-up op tijd.
Uitsluitingscriteria:
- Eenogige onderwerpen;
- Macula-atrofie veroorzaakt door andere ziekten naast AMD;
- Lijdt aan retinitis pigmentosa, choroïdale retinitis, centrale sereuze choroiditis, diabetische retinopathie of andere retinale vasculaire en degeneratieve ziekten naast AMD;
- Lensopaciteit (beïnvloedt het centrale zicht), glaucoom, uveïtis, netvliesloslating, optische neuropathie en andere oculaire geschiedenissen;
- Andere geschiedenissen van intraoculaire chirurgie naast cataractchirurgie;
- Gecombineerd met ernstige systemische ziekten, zoals hartfalen, leverziekte, nierinsufficiëntie, cor pulmonale, COPD in de voorgaande 12 maanden;
- Gecombineerd met ernstige infectieziekten, zoals HIV, HBV, HCV, syfilis, tuberculose, enz.;
- Abnormale bloedstollingsfunctie of andere laboratoriumtesten;
- Als vrouw en in de vruchtbare leeftijd, zwanger is, borstvoeding geeft of van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek;
- Als het een man is, weiger dan om barrière- en zaaddodende anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek;
- Kwaadaardige tumor en geschiedenis van maligniteit;
- Elke immuundeficiëntie;
- Allergie voor tacrolimus of andere macroliden;
- Elke immuundeficiëntie;
- Gebruik glucocorticoïden, immunosuppressiva of antipsychotica in de afgelopen 3 maanden;
- Gebruik een antistollingsmiddel, of de bloedplaatjesfunctie is nog steeds niet normaal na het stoppen van antibloedplaatjesgeneesmiddelen gedurende 10 dagen;
- Een geschiedenis van verslaving aan alcoholisme of verboden drugs;
- Deelnemen aan andere klinische interventieonderzoeken of andere studiemedicatie krijgen;
- Slechte therapietrouw, moeilijkheden om het onderzoek af te ronden of weigering van geïnformeerde toestemming;
- Enkele andere situaties die de risico's van de proefpersonen kunnen verhogen of klinische onderzoeken kunnen verstoren, zoals psychische stoornissen, cognitieve stoornissen, enz.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deelnemers ontvangen interventie
Deelnemers zullen een autologe transplantatie ondergaan van geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide retinale pigmentepitheelcellen.
|
Autologe transplantatie van iPSC-afgeleide RPE
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: 12 maanden
|
De veiligheid zal worden beoordeeld door ongewenste voorvallen (AE's) die van bijzonder belang zijn met betrekking tot het onderzoeksproduct.
Dit omvat het verkrijgen van informatie over ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) die neurologisch, infectieus, hematologisch of fataal zijn, elke bijwerking waardoor de proefpersoon zich terugtrekt uit het onderzoek, elke nieuwe diagnose van een oculaire of immuungemedieerde aandoening, kanker (ongeacht de voorgeschiedenis), ectopische of proliferatieve celgroei (RPE of niet-RPE) met ongunstige klinische gevolgen, onverwachte, klinisch significante bijwerkingen die mogelijk verband houden met de celtransplantatieprocedure of het onderzoeksproduct (autologe iPSC-RPE), zwangerschap bij een vrouwelijke proefpersoon of de partner van een mannelijke proefpersoon en zwangerschapsuitkomst.
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Veranderingen in gezichtsscherpte worden gemeten met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-grafiek.
|
12 maanden
|
|
Optische coherentietomografie (OCT) beeldvorming
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Het aantal patiënten met ernstige netvliesloslating, netvliesbloeding en cystoïd macula-oedeem, en de verandering in doelbehandelingsgebieden.
|
12 maanden
|
|
Kleur- en autofluorescentiebeeldvorming
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering in doelbehandelingsgebieden.
|
12 maanden
|
|
Fluoresceïne-angiografie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering in doelbehandelingsgebieden.
|
12 maanden
|
|
Fundus autofluorescentie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verandering in doelbehandelingsgebieden.
|
12 maanden
|
|
Microperimetrie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verkennende evaluaties voor de verandering van de gevoeligheid van het netvlies ten opzichte van de basislijn in het interessegebied.
|
12 maanden
|
|
Elektroretinografie (ERG)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Verkennende evaluaties voor de verandering van retinale elektrofysiologische reacties vanaf baseline.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 augustus 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 juli 2026
Studie voltooiing (Verwacht)
1 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 juli 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 juli 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 juni 2022
Laatst geverifieerd
1 maart 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2021-214
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Beschrijving IPD-plan
Gedetailleerd plan zal worden gemaakt op basis van instituutsreglementen en financiersbeleid.
De onderzoekers passen het plan per geval hierop aan.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .