Seguridad y eficacia del trasplante autólogo de iPSC-RPE en el tratamiento de la degeneración macular
30 de junio de 2022 actualizado por: Beijing Tongren Hospital
Seguridad y eficacia del trasplante autólogo de epitelio pigmentario de la retina derivado de células madre pluripotentes inducidas en el tratamiento de la degeneración macular
Este proyecto pretende realizar un trasplante autólogo de epitelio pigmentario de la retina derivado de células madre pluripotentes inducidas (iPSC-RPE).
El RPE de grado clínico se trasplantará al espacio subretiniano para tratar la degeneración macular relacionada con la edad refractaria.
La eficacia y seguridad de los trasplantes de RPE para tratar la degeneración macular se controlarán y analizarán con los resultados de EDTRS, BCVA, OCT, ERG, microperimetría y angiografía con fluoresceína, antes y después del tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores generarán líneas iPSC a partir de participantes reclutados y diferenciarán el iPSC en RPE.
El RPE derivado de iPSC autólogo se trasplantará a los ojos de los participantes mediante inyecciones subretinianas.
La seguridad y la eficacia serán monitoreadas y analizadas de cerca.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
10
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaohui Zhang
- Número de teléfono: +0086-(010)58265915
- Correo electrónico: zhangxh711@126.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Reclutamiento
- Beijing Tongren Hospitol,Capital Medical University
-
Contacto:
- Zi-Bing Jin, Doctor
- Número de teléfono: +0086-(010)58265913
- Correo electrónico: jinzibing@foxmail.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
50 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- 50-75 años de edad;
- El diagnóstico clínico es compatible con la definición de AMD seca tardía en el estudio de enfermedades oculares relacionadas con la edad (AREDS), con una o más atrofias geográficas >250 um en la fóvea;
- El diagnóstico clínico es DMRE húmeda, pero sin eficacia evidente después del tratamiento convencional;
- La BCVA del ojo objetivo será de 0,05 a 0,3;
- Voluntarios como sujetos de prueba, consentimiento informado, seguimiento regular a tiempo.
Criterio de exclusión:
- Sujetos tuertos;
- Atrofia macular causada por otras enfermedades además de AMD;
- Sufre de retinitis pigmentosa, retinitis coroidea, coroiditis serosa central, retinopatía diabética u otras enfermedades vasculares y degenerativas de la retina además de AMD;
- Opacidades del cristalino (que afectan la visión central), glaucoma, uveítis, desprendimiento de retina, neuropatía óptica y otros antecedentes oculares;
- Otros antecedentes de cirugía intraocular además de cirugía de cataratas;
- Combinado con enfermedades sistémicas graves, como insuficiencia cardíaca, enfermedad hepática, insuficiencia renal, cor pulmonale, EPOC en los 12 meses anteriores;
- Combinado con enfermedades infecciosas graves, como VIH, VHB, VHC, sífilis, tuberculosis, etc.;
- Función de coagulación sanguínea anormal u otras pruebas de laboratorio;
- Si es mujer y en edad fértil, está embarazada, amamantando o planea quedar embarazada durante el estudio;
- Si es hombre, negarse a usar anticonceptivos de barrera y espermicidas durante el estudio;
- Tumor maligno y antecedentes de malignidad;
- Cualquier inmunodeficiencia;
- Alergia al tacrolimus u otros macrólidos;
- Cualquier inmunodeficiencia;
- Usa glucocorticoides, medicamentos inmunosupresores o medicamentos antipsicóticos en los 3 meses anteriores;
- Use anticoagulantes, o la función plaquetaria aún no se restablece a la normalidad después de suspender los medicamentos antiplaquetarios durante 10 días;
- Antecedentes de adicción al alcoholismo o drogas prohibidas;
- Estar participando en otros ensayos clínicos de intervención o recibiendo otros medicamentos del estudio;
- Cumplimiento deficiente, dificultad para completar el estudio o negativa al consentimiento informado;
- Algunas otras situaciones que pueden aumentar los riesgos de los sujetos o interferir con los ensayos clínicos, como trastornos mentales, disfunción cognitiva, etc.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Participantes que reciben intervención
Los participantes recibirán un trasplante autólogo de epitelios pigmentarios de la retina derivados de células madre pluripotentes inducidas.
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Trasplante autólogo de RPE derivado de iPSC
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medida de seguridad
Periodo de tiempo: 12 meses
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La seguridad será evaluada por Eventos Adversos (EA) de especial interés en relación con el producto en investigación.
Esto incluirá la obtención de información sobre eventos adversos graves (SAEs, por sus siglas en inglés) que sean neurológicos, infecciosos, hematológicos o fatales, cualquier evento adverso que haga que el sujeto se retire del estudio, cualquier diagnóstico nuevo de un trastorno ocular o inmunomediado, cáncer (independientemente de historia previa), crecimiento celular ectópico o proliferativo (RPE o no RPE) con consecuencias clínicas adversas, EA inesperado clínicamente significativo posiblemente relacionado con el procedimiento de trasplante de células o el producto en investigación (iPSC-RPE autólogo), embarazo en un sujeto femenino o la pareja de un sujeto masculino y el resultado del embarazo.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 12 meses
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El cambio en la agudeza visual se medirá mediante el gráfico del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
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12 meses
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Imágenes de tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: 12 meses
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El número de pacientes con desprendimiento de retina grave, hemorragia retiniana y edema macular cistoide, y el cambio en las áreas de tratamiento objetivo.
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12 meses
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Imagen de color y autofluorescencia
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en las áreas de tratamiento objetivo.
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12 meses
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Angiografía con fluoresceína
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en las áreas de tratamiento objetivo.
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12 meses
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Autofluorescencia del fondo de ojo
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en las áreas de tratamiento objetivo.
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12 meses
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Microperimetría
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluaciones exploratorias para el cambio de la sensibilidad retiniana desde el inicio en la región de interés.
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12 meses
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Electrorretinografía (ERG)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Evaluaciones exploratorias para el cambio de las respuestas electrofisiológicas de la retina desde el inicio.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de agosto de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
1 de julio de 2026
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
6 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de julio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2022
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2021-214
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
Se hará un plan detallado basado en las regulaciones del instituto y las políticas del financiador.
Los investigadores ajustarán el plan caso por caso en consecuencia.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .