Bedömning av behandling med laparoskopisk fenestrering eller aspirationsskleroterapi för stora symtomatiska levercystor (ATLAS)

Motivering: Patienter med stora levercystor (>5 cm) kan utveckla symtom på grund av utvidgning av Glissons kapsel och/eller kompression på andra bukorgan. Ofta rapporterade symtom inkluderar buksmärtor, tidig mättnad, illamående och dyspné. Dessa symtom kan fångas i det sjukdomsspecifika Polycystic Liver Disease Questionnaire (PLD-Q), ett validerat instrument. Behandlingen av symtomatiska levercystor syftar till att förbättra symtom och livskvalitet genom att minska cystorvolymen. Det finns två tillgängliga procedurer för att behandla symtomatiska levercystor: perkutan aspirationsskleroterapi och laparoskopisk fenestrering.

Vid aspirationsskleroterapi evakueras vätska från levercystan och därefter exponeras cystslemhinnan för ett skleroserande medel under en begränsad tidsperiod. Skleroterapi orsakar tillfälligt återfall av cystavätska efter dränering, men resulterar därefter i en stadig minskning av cystavolymen hos majoriteten av patienterna.

Vid laparoskopisk fenestration exponeras levern genom laparoskopisk kirurgi. I detta förfarande punkteras cystan och dräneras följt av resektion av extrahepatisk cystvägg.

Säkerheten och effekten av aspirationsskleroterapi och laparoskopisk fenestrering har undersökts i två nya systematiska översikter. Ingen tydlig slutsats kunde dras på grund av den retrospektiva studiedesignen i de allra flesta av studierna och heterogeniteten bland dessa. En randomiserad kontrollerad studie är motiverad för att identifiera möjliga skillnader i säkerhet och effekt vid aspirationsskleroterapi och laparoskopisk fenestrering.

Hypotes: Forskarna förväntar sig att patienter som behandlas med laparoskopisk fenestrering ska ha bättre kliniskt resultat; dvs en lägre PLD-Q-poäng jämfört med aspirationsskleroterapi, mätt 4 veckor efter ingreppet. Utredarna förväntar sig att denna skillnad kommer att bli mindre med tiden (efter 6 och 12 månader), med förlust av statistisk signifikans.

Mål: Huvudsyftet är att jämföra laparoskopisk fenestration och aspirationsskleroterapi hos patienter med stora symtomatiska levercystor på patientrapporterade resultat. Denna information kan användas för att bedöma kostnadseffektiviteten i båda behandlingarna.

Studiedesign: En prospektiv, randomiserad klinisk överlägsenhetsstudie där patienter kommer att randomiseras 1:1 till en av behandlingsarmarna. Patienterna kommer att följas i 1 år.

Studiepopulation: Alla patienter ≥18 år som diagnostiserats med en dominant, enkel levercysta (>5 cm i diameter), som är symtomatiska (PLD-Q-poäng ≥20) och har indikation för behandling (både aspirationsskleroterapi och laparoskopisk fenestrering) ) är lämpliga att inkluderas i denna studie. Endast patienter som är kvalificerade för båda behandlingarna kan inkluderas i denna studie. I synnerhet kommer patienter med multipla cystor (>20 cystor på >1,5 cm) att uteslutas eftersom operation leder till fler komplikationer hos dessa patienter.

Intervention: Patienterna kommer att slumpmässigt fördelas till antingen aspirationsskleroterapi eller laparoskopisk fenestrering. Båda procedurerna utförs enligt standard Radboudumc-protokoll. Aspirationsskleroterapi består av ultraljudsledd, perkutant dränering av cystan med efterföljande sklerosering med etanol. Laparoskopisk fenestration består av standard buklaparoskopi där den/de stora cystan/cystorna dräneras och tas bort.

Huvudstudieparametrar: Huvudstudieparametern är PLD-Q-poängen 4 veckor efter behandling. Sekundära parametrar är bland annat: PLD-Q-poäng vid baslinjen, 6 månader och 12 månader; levervolym (CT) vid baslinjen och 4 veckor; cystavolym (ultraljud) vid baslinjen, 4 veckor, 6 månader och 12 månader; komplikationer enligt Clavien-Dindo; antagningslängd, återfalls- och återinterventionsfrekvens.