Fenfluramin för vuxna Dravet-patienter

Inklusionskriterier:

• 1. Manliga och kvinnliga patienter 18 år och äldre. 2. Diagnos av DS sekundärt till en genetiskt bekräftad patogen variant. 3. Patienter rekryterade från Adult Epilepsy Genetics Clinic vid Toronto Western Hospital. Vi kommer också att acceptera remisser från andra akademiska epilepsicenter över hela Ontario och som hänvisas till vårt program, vilket gör detta till en enda platsstudie.

  4. Minst 4 krampanfall per månad i början av studien, trots att ha behandlats med minst två olika antiepileptika (givna samtidigt eller sekventiellt) i minst ett år.

  5. Minst 4 konvulsiva anfall per månad under den prospektiva baslinjefasen (4 veckor).

  6. Kunna ge skriftligt samtycke undertecknat av studiedeltagarens vårdgivare innan de går in i studien eller genomgår några studieprocedurer.

  7. Deltagarens vårdgivare bör kunna registrera anfall och rapportera biverkningar under hela studiens varaktighet.

  8. Inga bevis på bristande efterlevnad av pågående ASM-terapi. 9. Stabila doser av samma ASM under en månad före screening. 10. Om deltagaren har en vagusnervstimulator eller djup hjärnstimulator måste den ha implanterats i minst sex månader före rekryteringen. Stimulatorparametrarna får inte ändras förrän minst en månad före screening eller därefter under studien. Magnetanvändning är tillåten men måste dokumenteras under hela studien.

  11. Patientens vårdgivare samtycker till att patienten inte kommer att ta några cannabinoider eller någon annan undersökningssubstans under 1 månad före studien eller externa cannabinoider under studien.

  12. Patientens vårdgivare är överens om att patienten kommer att ta blodprover och förvara dem för analyser.

  13. Planerar att stanna i landet under rättegången. 14. Kan resa till studieplatsen för det första personliga besöket med studieläkarna och till ett lokalt labb för blodinsamling (Lifelabs).

  15. Patientens vårdgivare har tillgång till telefon, dator och internet för att fylla i studieenkäterna.

  16. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder (WCBP) och män måste använda en medicinskt acceptabel preventivmetod. Kvinnor som inte är fertila, det vill säga efter klimakteriet, måste få detta tillstånd i sin medicinska historia. En medicinskt godtagbar metod för preventivmedel inkluderar barriärmetoder för preventivmedel (t.ex. manlig kondom, kvinnlig kondom, halshatt, diafragma, preventivsvamp), intrauterina enheter på plats i minst 3 månader, kirurgisk sterilisering eller adekvata barriärmetoder (t.ex. diafragma och skum). Användning av orala preventivmedel i kombination med en annan metod (t.ex. en spermiedödande kräm) är acceptabel. Hos deltagare som inte är sexuellt aktiva är abstinens en acceptabel form av preventivmedel.

Exklusions kriterier:

• 1. Deltagande i en studie som involverar administrering av en undersökningssubstans inom en månad efter första besöket.

  2. Bevis på kliniskt signifikant icke-epileptisk sjukdom (hjärt-, andnings-, gastrointestinal, lever-, hematologisk eller njursjukdom, etc.) som enligt utredarnas uppfattning skulle kunna påverka patientens säkerhet eller försöksuppförande.

  3. Pulmonell hypertoni (systoliskt tryck>35 mmHg) 4. Kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom 5. Aktuell eller tidigare historia av kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom, såsom hjärtklaffpati definierad som mer än måttlig och/eller mild aortauppstötning på ekokardiogram 6. Behandling centralt verkande anorektiska medel, monoaminoxidashämmare eller andra centralt verkande medel med serotoninantagonist- eller agonistegenskaper.

  7. Nuvarande eller tidigare historia av glaukom 8. Överkänslighet mot FEN eller något av hjälpämnena i studiemedicinen 9. Användning av CBD-olja 10. Gravida och/eller ammande kvinnor är exkluderade från denna studie. Sexuellt aktiva kvinnor måste ha negativt graviditetsurintest vid första personliga besök.