성인 Dravet 환자를 위한 펜플루라민

포함 기준:

• 1. 18세 이상의 남녀 환자. 2. 유전적으로 확인된 병원성 변이에 이차적인 DS의 진단. 3. Toronto Western Hospital의 성인 간질 유전학 클리닉에서 모집된 환자. 우리는 또한 온타리오 전역의 다른 학술 간질 센터로부터 추천을 받고 우리 프로그램에 추천되어 단일 사이트 연구로 만들 것입니다.

  4. 최소 1년 동안 최소 2개의 다른 항경련제(동시에 또는 순차적으로 투여됨)로 치료받았음에도 불구하고 연구 시작 시 매달 최소 4회의 경련성 발작.

  5. 예상 기준선 단계(4주) 동안 매달 최소 4회의 경련성 발작.

  6. 연구에 참여하거나 연구 절차를 진행하기 전에 연구 참가자의 간병인이 서명한 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.

  7. 참가자의 간병인은 전체 연구 기간 동안 발작을 기록하고 부작용을 보고할 수 있어야 합니다.

  8. 진행 중인 ASM 요법에 대한 비순응의 증거 없음. 9. 스크리닝 전 1개월 동안 동일한 ASM의 안정적인 용량(들). 10. 참가자가 미주신경 자극기 또는 뇌심부 자극기를 가지고 있는 경우 모집 전 최소 6개월 동안 이식해야 합니다. 자극기 매개변수는 스크리닝 전 적어도 1개월 동안 또는 그 이후 연구 동안 변경되지 않을 수 있습니다. 자석 사용은 허용되지만 연구 전반에 걸쳐 문서화해야 합니다.

  11. 환자의 간병인은 환자가 연구 전 1개월 동안 또는 연구 중에 칸나비노이드 외부에서 칸나비노이드 또는 기타 조사 화합물을 복용하지 않을 것에 동의합니다.

  12. 환자의 간병인은 분석을 위해 환자가 혈액 샘플을 채취하고 보관하는 데 동의합니다.

  13. 재판 기간 동안 해당 국가에 머물 계획입니다. 14. 연구 의사와 함께 초기 대면 방문을 위해 연구 장소로 이동하고 혈액 수집을 위해 지역 실험실(Lifelabs)로 이동할 수 있습니다.

  15. 환자의 간병인은 연구 설문지를 작성하기 위해 전화, 컴퓨터 및 인터넷에 액세스할 수 있습니다.

  16. 성적으로 활동적인 가임 여성(WCBP) 및 남성은 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 합니다. 가임 가능성이 없는 여성, 즉 폐경 후 여성은 병력에 이 상태가 기록되어 있어야 합니다. 의학적으로 허용되는 피임 방법에는 장벽 피임법(예: 피임법)이 포함됩니다. 남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 자궁경부 캡, 격막, 피임 스펀지), 최소 3개월 동안 자궁 내 장치 삽입, 외과적 멸균 또는 적절한 장벽 방법(예: 격막 및 폼). 경구 피임약을 다른 방법(예: 살정제 크림)과 함께 사용하는 것은 허용됩니다. 성적으로 활발하지 않은 참가자의 경우 금욕은 허용되는 피임 방법입니다.

제외 기준:

• 1. 최초 임명 후 1개월 이내에 조사용 화합물의 투여와 관련된 연구에 참여.

  2. 임상적으로 유의미한 비간질성 질환(심장, 호흡기, 위장관, 간, 혈액 또는 신장 질환 등)의 증거로서 조사관의 의견으로는 환자의 안전 또는 시험 수행에 영향을 미칠 수 있습니다.

  3. 폐고혈압(수축기압>35 mmHg) 4. 심혈관 또는 뇌혈관 질환 5. 심초음파에서 중등도 이상 및/또는 경미한 대동맥판 역류로 정의되는 심장 판막병증과 같은 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 현재 또는 과거력 6. 중추적으로 작용하는 식욕감퇴제, 모노아민 옥시다제 억제제 또는 세로토닌 길항제 또는 효능제 특성을 갖는 기타 중추적으로 작용하는 제제.

  7. 녹내장의 현재 또는 과거 병력 8. FEN 또는 연구 약물의 부형제에 대한 과민성 9. CBD 오일 사용 10. 임산부 및/또는 모유 수유 중인 여성은 이 연구에서 제외됩니다. 성적으로 활동적인 여성은 첫 대면 방문에서 임신 소변 검사에서 음성이어야 합니다.