Fenfluramin für erwachsene Dravet-Patienten

Einschlusskriterien:

• 1. Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren. 2. Diagnose von DS als Folge einer genetisch bestätigten pathogenen Variante. 3. Patienten, die von der Adult Epilepsy Genetics Clinic im Toronto Western Hospital rekrutiert wurden. Wir akzeptieren auch Überweisungen von anderen akademischen Epilepsiezentren in ganz Ontario, die an unser Programm verwiesen werden, wodurch dies zu einer Studie an einem einzigen Standort wird.

  4. Mindestens 4 Krampfanfälle pro Monat zu Beginn der Studie, obwohl sie mindestens ein Jahr lang mit mindestens zwei verschiedenen Antiepileptika (gleichzeitig oder nacheinander verabreicht) behandelt wurden.

  5. Mindestens 4 Krampfanfälle pro Monat während der prospektiven Baseline-Phase (4 Wochen).

  6. Kann eine schriftliche Einverständniserklärung vorlegen, die vom Betreuer des Studienteilnehmers unterzeichnet wurde, bevor er an der Studie teilnimmt oder sich Studienverfahren unterzieht.

  7. Die Betreuer des Teilnehmers sollten in der Lage sein, Anfälle aufzuzeichnen und unerwünschte Ereignisse während der gesamten Dauer der Studie zu melden.

  8. Keine Hinweise auf Nichteinhaltung der laufenden ASM-Therapie. 9. Stabile Dosis(en) der gleichen ASMs für einen Monat vor dem Screening. 10. Wenn der Teilnehmer einen Vagusnervstimulator oder Tiefenhirnstimulator hat, muss dieser mindestens sechs Monate vor der Rekrutierung implantiert worden sein. Stimulatorparameter dürfen mindestens einen Monat vor dem Screening und danach während der Studie nicht geändert werden. Die Verwendung von Magneten ist zulässig, muss jedoch während der gesamten Studie dokumentiert werden.

  11. Die Betreuer des Patienten stimmen zu, dass der Patient 1 Monat vor der Studie oder außerhalb der Studie keine Cannabinoide oder andere Prüfsubstanzen einnehmen wird.

  12. Die Pflegekräfte des Patienten stimmen zu, dass dem Patienten Blutproben entnommen und für Tests aufbewahrt werden.

  13. Plant, für die Dauer des Prozesses im Land zu bleiben. 14. Kann zum ersten persönlichen Besuch mit den Studienärzten und zu einem örtlichen Labor zur Blutentnahme (Lifelabs) zum Studienzentrum reisen.

  15. Die Pflegekraft des Patienten hat Zugang zu Telefon, Computer und Internet, um die Studienfragebögen auszufüllen.

  16. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP) und Männer müssen eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden. Frauen, die kein gebärfähiges Potenzial haben, d. h. nach der Menopause, müssen diesen Zustand in ihrer Krankengeschichte erfassen lassen. Eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung umfasst Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung (z. Kondom für den Mann, Kondom für die Frau, Portiokappe, Diaphragma, Verhütungsschwamm), Intrauterinpessaren für mindestens 3 Monate, chirurgische Sterilisation oder geeignete Barrieremethoden (z. B. Diaphragma und Schaum). Die Anwendung oraler Kontrazeptiva in Kombination mit einer anderen Methode (z. B. einer spermiziden Creme) ist akzeptabel. Bei Teilnehmern, die nicht sexuell aktiv sind, ist Abstinenz eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung.

Ausschlusskriterien:

• 1. Teilnahme an einer Studie, die die Verabreichung einer Prüfsubstanz innerhalb eines Monats nach dem ersten Termin umfasst.

  2. Nachweis einer klinisch signifikanten nichtepileptischen Erkrankung (Herz-, Atemwegs-, Magen-Darm-, Leber-, hämatologische oder Nierenerkrankung usw.), die nach Ansicht der Prüfärzte die Sicherheit des Patienten oder die Studiendurchführung beeinträchtigen könnte.

  3. Pulmonale Hypertonie (systolischer Druck > 35 mmHg) 4. Herz-Kreislauf- oder zerebrovaskuläre Erkrankung 5. Aktuelle oder vergangene kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankung, wie z zentral wirkende Appetitzügler, Monoaminoxidase-Hemmer oder andere zentral wirkende Mittel mit Serotonin-antagonistischen oder agonistischen Eigenschaften.

  7. Aktuelles oder vergangenes Glaukom 8. Überempfindlichkeit gegen FEN oder einen der Hilfsstoffe in der Studienmedikation 9. Verwendung von CBD-Öl 10. Schwangere und/oder stillende Frauen sind von dieser Studie ausgeschlossen. Sexuell aktive Frauen müssen beim ersten persönlichen Besuch einen negativen Schwangerschaftsurintest haben.