Fenfluramiini aikuisille Dravet-potilaille
Fenfluramiini tulenkestävän epilepsian hoitoon aikuisilla Dravet-potilailla
Koko otsikko: Fenfluramiini refraktorisen epilepsian hoitoon aikuisilla Dravet-potilailla
Lyhyt otsikko: Fenfluramiini aikuisille Dravet-potilaille
Kliininen vaihe: Vaihe III
Otoskoko: Yhteensä 15 osallistujaa otetaan mukaan tutkimukseen.
Tutkimuspopulaatio: Tutkimukseen otetaan mukaan aikuispotilaita (18-vuotiaat ja sitä vanhemmat), joilla on lääkeresistentti epilepsia (säilytetään olemassa olevilla lääkkeillä, lukuun ottamatta kannabidiolia) ja geneettisesti vahvistettu Dravetin oireyhtymä.
Kertymäaika: 12 kuukautta Tutkimussuunnitelma: Avoin, ei-satunnaistettu ja kontrolloimaton lisätutkimus aikuisilla (18-vuotiaat ja sitä vanhemmat), jotka asuvat Ontariossa ja joilla on resistenttejä motorisia kohtauksia ja joita ylläpidetään olemassa olevilla epilepsialääkkeillä, lukuun ottamatta kannabidiolia .
Opintojen kesto:
• Hoitojakso: 12 kuukautta Tutkimuksen kesto: 28 kuukautta
Tutkimusagentti/ Interventio/ Menettely:
Tutkimuslääkkeen nimi: fenfluramiini (FINTEPLA)
Annos ja tiheys: alkaen 0,1 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 26 mg/vrk potilailla, jotka eivät käytä samanaikaisesti stiripentolia; alkaen 0,1 mg/kg kahdesti vuorokaudessa, enintään 17 mg/vrk potilailla, jotka käyttävät samanaikaisesti stiripentolia. Kaikki annokset jaetaan kahdesti päivässä.
Kesto:
Lähtövaihe: 4 viikkoa (ei tutkimuslääkettä) Titrausvaihe: 2 viikosta (jos ei käytä stiripentolia) 3 viikkoon (jos potilas käyttää stiripentolia) Hoitovaihe: 12 viikkoa Jatkovaihe: enintään 38 viikkoa potilaille, joilla oli kohtausten esiintymistiheyden väheneminen vähintään 50 % Tutkimuksen jälkeinen pesuvaihe: 2 viikosta (jos ei ota stiripentolia) - 3 viikkoa (jos potilas käyttää stiripentolia)
Antoreitti:
Oraalinen
Tehokkuus- ja turvallisuusnäkökohdat
- Kuukausittainen kouristuskohtaustiheyden (MCSF) väheneminen ≥ 50 %
- Motorisen toiminnan parantaminen
- Kognition ja käyttäytymisen parantaminen
- Unen laadun parantaminen
- Elämänlaadun parantaminen
- Kardiovaskulaarisen turvallisuuden määrittäminen aikuisilla
- Responder-analyysi (≥25 %, ≥75 % tai 100 %:n keskimääräisen MCSF:n lasku)
- Pisin kohtausvapausjakso
- Päivystyskäyntien määrä
- Pelastuslääkkeiden käyttö (päivien lukumäärä 28 päivän jaksoissa)
- Postiktaalin vaiheen kesto
- Muiden kohtausten esiintymistiheys
- Kehon paino muuttuu
- Potilaan globaali toiminta ennen tutkimusta ja sen jälkeen (Clinical Global Impressions Scale)
Kokeilun rekisteröinti:
www.clinicaltrials.gov
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sarah Selvadurai
- Puhelinnumero: 5906 4166035800
- Sähköposti: sarah.selvadurai2@uhn.ca
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Quratulain Zulfiqar Ali, MD
- Puhelinnumero: 5906 4166035800
- Sähköposti: quratulain.zulfiqar_ali@uhn.ca
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Mies- ja naispotilaat vähintään 18-vuotiaat. 2. Geneettisesti vahvistetun patogeenisen variantin sekundaarisen DS:n diagnoosi. 3. Potilaat, jotka on rekrytoitu Toronto Western Hospitalin aikuisten epilepsiagenetiikan klinikalta. Otamme myös vastaan lähetteitä muista Ontarion akateemisista epilepsiakeskuksista, jotka on ohjattu ohjelmaamme, joten tämä tutkimus tehdään yhdessä paikassa.
4. Vähintään 4 kouristuskohtausta kuukaudessa tutkimuksen alussa, vaikka sitä on hoidettu vähintään kahdella eri epilepsialääkkeellä (samanaikaisesti tai peräkkäin) vähintään vuoden ajan.
5. Vähintään 4 kouristuskohtausta kuukaudessa tulevan perusvaiheen aikana (4 viikkoa).
6. Pystyy antamaan tutkimukseen osallistujan hoitajan allekirjoittama kirjallinen suostumus ennen tutkimukseen tuloa tai tutkimustoimenpiteitä.
7. Osallistujan omaishoitajien tulee pystyä kirjaamaan kohtauksia ja raportoimaan haittatapahtumista koko tutkimuksen ajan.
8. Ei näyttöä jatkuvan ASM-hoidon noudattamatta jättämisestä. 9. Vakaat annokset samoja ASM:itä kuukauden ajan ennen seulontaa. 10. Jos osallistujalla on kiertohermostimulaattori tai syväaivostimulaattori, sen on oltava istutettu vähintään kuusi kuukautta ennen värväystä. Stimulaattoriparametreja ei saa muuttaa vähintään kuukauteen ennen seulontaa tai sen jälkeen tutkimuksen aikana. Magneetin käyttö on sallittua, mutta se on dokumentoitava koko tutkimuksen ajan.
11. Potilaan omaishoitajat suostuvat siihen, että potilas ei ota kannabinoideja tai muita tutkittavia yhdisteitä kuukauteen ennen tutkimusta eikä kannabinoideja tutkimuksen aikana.
12. Potilaan hoitajat sopivat, että potilaalta otetaan verinäytteitä ja säilytetään määrityksiä varten.
13. Aikoo jäädä maahan oikeudenkäynnin ajaksi. 14. Voi matkustaa tutkimuspaikalle ensimmäiselle henkilökohtaiselle vierailulle tutkimuslääkäreiden kanssa ja paikalliseen laboratorioon veren keräämistä varten (Lifelabs).
15. Potilaan hoitajalla on käytettävissään puhelin, tietokone ja internet tutkimuskyselyiden täyttämiseksi.
16. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten (WCBP) ja miesten on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Naisilla, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, eli vaihdevuodet jälkeisiä, on kirjattava sairaushistoriaansa. Lääketieteellisesti hyväksyttävä ehkäisymenetelmä sisältää ehkäisymenetelmät (esim. miesten kondomi, naisten kondomi, kohdunkaulan suojus, kalvo, ehkäisysieni), kohdunsisäiset laitteet paikoillaan vähintään 3 kuukautta, kirurginen sterilointi tai sopivat suojamenetelmät (esim. kalvo ja vaahto). Suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden käyttö yhdessä toisen menetelmän (esim. siittiöitä tappavan voiteen) kanssa on hyväksyttävää. Osallistujilla, jotka eivät ole seksuaalisesti aktiivisia, raittius on hyväksyttävä ehkäisymuoto.
Poissulkemiskriteerit:
1. Osallistuminen tutkimukseen, johon kuuluu tutkimusyhdisteen antaminen kuukauden kuluessa ensimmäisestä tapaamisesta.
2. Todisteet kliinisesti merkittävästä ei-epileptisesta sairaudesta (sydän-, hengitystie-, maha-suoli-, maksa-, hematologinen tai munuaissairaus jne.), jotka tutkijoiden mielestä voivat vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai tutkimuksen suorittamiseen.
3. Keuhkoverenpainetauti (systolinen paine > 35 mmHg) 4. Sydän- tai aivoverisuonisairaus 5. Nykyinen tai aiempi sydän- tai aivoverisuonisairaus, kuten sydämen läppäsairaus, joka määritellään sydämen kaikututkimuksessa keskivaikeaksi ja/tai lieväksi aortan regurgitaatioksi 6. Hoito keskushermostoon vaikuttavat ruokahalua lievittävät aineet, monoamiinioksidaasin estäjät tai muut keskushermostoon vaikuttavat aineet, joilla on serotoniiniantagonisti- tai agonistiominaisuuksia.
7. Nykyinen tai aiempi glaukooma 8. Yliherkkyys FEN:lle tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle 9. CBD-öljyn käyttö 10. Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset jätetään tämän tutkimuksen ulkopuolelle. Seksuaalisesti aktiivisilla naisilla tulee olla negatiivinen raskauden virtsatesti ensimmäisellä käynnillä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fenfluramiini
Fenfluramiini, suun kautta,
|
FINTEPLA-oraaliliuos sisältää 2,2 mg/ml fenfluramiinia, mikä vastaa 2,5 mg/ml hydrokloridisuolaa. Vaikuttava aine, fenfluramiinihydrokloridi, on kemiallisesti nimetty N-etyyli-α-metyyli-3-(trifluorimetyyli)fenetyyliamiinihydrokloridiksi. Fenfluramiinihydrokloridi on valkoinen tai luonnonvalkoinen kiteinen kiinteä aine. Fenfluramiinin pKa on 10,2. FINTEPLA on kirkas, väritön liuos, pH 5.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohtausten vähentäminen
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Kohtauspäiväkirjaa käyttäen vertaillaan niiden osallistujien osuutta, joiden kuukausittainen laskettavissa oleva kouristuskohtausten tiheys väheni >50 % 4 viikon perusjakson (havainnointivaihe) ja 12 viikon hoitojakson jälkeen. Kohtauspäiväkirjaa käyttäen vertaillaan niiden osallistujien osuutta, joiden kuukausittainen laskettavissa oleva kouristuskohtausten tiheys väheni >50 % 4 viikon perusjakson (havainnointivaihe) ja 12 viikon hoitojakson jälkeen. |
16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Epilepsia, yleistynyt
- Epileptiset oireyhtymät
- Sairaus
- Epilepsia
- Epilepsia, myokloninen
- Oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Serotoniinin sisäänoton estäjät
- Neurotransmitterien sisäänoton estäjät
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Serotoniinin aineet
- Fenfluramiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21-5681
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .