Fenfluramine pour les patients adultes Dravet

Critère d'intégration:

• 1. Patients masculins et féminins âgés de 18 ans et plus. 2. Diagnostic de SD secondaire à une variante pathogène génétiquement confirmée. 3. Patients recrutés à la Adult Epilepsy Genetics Clinic du Toronto Western Hospital. Nous accepterons également les références d'autres centres universitaires d'épilepsie à travers l'Ontario et qui sont référées à notre programme, ce qui en fait une étude à site unique.

  4. Au moins 4 crises convulsives par mois au début de l'étude, malgré le fait d'avoir été traité avec au moins deux antiépileptiques différents (administrés simultanément ou séquentiellement) pendant au moins un an.

  5. Au moins 4 crises convulsives par mois pendant la phase de référence prospective (4 semaines).

  6. Capable de fournir un consentement écrit signé par le soignant du participant à l'étude avant d'entrer dans l'étude ou de subir toute procédure d'étude.

  7. Les soignants du participant doivent être en mesure d'enregistrer les crises et de signaler les événements indésirables pendant toute la durée de l'étude.

  8. Aucune preuve de non-observance du traitement ASM en cours. 9. Dose(s) stable(s) des mêmes ASM pendant un mois avant le dépistage. dix. Si le participant a un stimulateur du nerf vague ou un stimulateur cérébral profond, il doit avoir été implanté pendant au moins six mois avant le recrutement. Les paramètres du stimulateur ne peuvent pas être modifiés pendant au moins un mois avant le dépistage ou par la suite pendant l'étude. L'utilisation d'aimants sera autorisée mais devra être documentée tout au long de l'étude.

  11. Les soignants du patient conviennent que le patient ne prendra aucun cannabinoïde ou tout autre composé expérimental pendant 1 mois avant l'étude ou en dehors des cannabinoïdes pendant l'étude.

  12. Les soignants du patient acceptent que le patient fasse prélever et conserver des échantillons de sang pour les analyses.

  13. Envisage de rester dans le pays pendant la durée du procès. 14. Peut se rendre sur le site de l'étude pour la première visite en personne avec les médecins de l'étude et dans un laboratoire local pour la collecte de sang (Lifelabs).

  15. Le soignant du patient a accès au téléphone, à l'ordinateur et à Internet pour remplir les questionnaires de l'étude.

  16. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer (WCBP) et les hommes doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable. Les femmes qui ne sont pas en âge de procréer, c'est-à-dire post-ménopausées, doivent avoir cette condition inscrite dans leurs antécédents médicaux. Une méthode de contraception médicalement acceptable comprend les méthodes contraceptives barrières (par ex. préservatif masculin, préservatif féminin, cape cervicale, diaphragme, éponge contraceptive), dispositifs intra-utérins en place depuis au moins 3 mois, stérilisation chirurgicale ou méthodes de barrière adéquates (par exemple, diaphragme et mousse). L'utilisation de contraceptifs oraux en combinaison avec une autre méthode (par exemple, une crème spermicide) est acceptable. Chez les participants qui ne sont pas sexuellement actifs, l'abstinence est une forme acceptable de contrôle des naissances.

Critère d'exclusion:

• 1. Participation à une étude impliquant l'administration d'un composé expérimental dans le mois suivant le premier rendez-vous.

  2. Preuve d'une maladie non épileptique cliniquement significative (maladie cardiaque, respiratoire, gastro-intestinale, hépatique, hématologique ou rénale, etc.) qui, de l'avis des investigateurs, pourrait affecter la sécurité du patient ou la conduite de l'essai.

  3. Hypertension pulmonaire (pression systolique> 35 mmHg) 4. Maladie cardiovasculaire ou cérébrovasculaire 5. Antécédents actuels ou passés de maladie cardiovasculaire ou cérébrovasculaire, telle qu'une valvulopathie cardiaque définie comme une régurgitation aortique supérieure à modérée et/ou légère à l'échocardiogramme 6. Traitement par agents anorexigènes à action centrale, inhibiteurs de la monoamine oxydase ou autres agents à action centrale ayant des propriétés antagonistes ou agonistes de la sérotonine.

  7. Antécédents actuels ou passés de glaucome 8. Hypersensibilité au FEN ou à l'un des excipients du médicament à l'étude 9. Utilisation d'huile de CBD 10. Les femmes enceintes et/ou allaitantes sont exclues de cette étude. Les femmes sexuellement actives doivent avoir un test d'urine de grossesse négatif lors de la première visite en personne.