Fenfluramin pro dospělé pacienty Dravet

Kritéria pro zařazení:

• 1. Muži a ženy ve věku 18 let a starší. 2. Diagnóza DS sekundární ke geneticky potvrzené patogenní variantě. 3. Pacienti přijatí z Genetické kliniky epilepsie dospělých v Toronto Western Hospital. Budeme také přijímat doporučení z jiných akademických epileptických center v celém Ontariu, která jsou odkazována na náš program, takže jde o studii na jednom místě.

  4. Alespoň 4 konvulzivní záchvaty za měsíc na začátku studie, přestože byl léčen alespoň dvěma různými antiepileptiky (podávanými souběžně nebo postupně) po dobu alespoň jednoho roku.

  5. Alespoň 4 konvulzivní záchvaty za měsíc během prospektivní základní fáze (4 týdny).

  6. Schopnost poskytnout písemný souhlas podepsaný pečovatelem účastníka studie před vstupem do studie nebo podstoupením jakýchkoli studijních procedur.

  7. Pečovatelé účastníků by měli být schopni zaznamenávat záchvaty a hlásit nežádoucí příhody po celou dobu trvání studie.

  8. Žádný důkaz o nedodržení probíhající terapie ASM. 9. Stabilní dávka (dávky) stejných ASM po dobu jednoho měsíce před screeningem. 10. Pokud má účastník stimulátor vagového nervu nebo hluboký mozkový stimulátor, musí mu být implantován alespoň šest měsíců před náborem. Parametry stimulátoru se nesmí měnit alespoň jeden měsíc před screeningem nebo poté během studie. Použití magnetu bude povoleno, ale musí být zdokumentováno v průběhu studie.

  11. Ošetřovatelé pacienta souhlasí s tím, že pacient nebude užívat žádné kanabinoidy ani žádnou jinou zkoumanou sloučeninu po dobu 1 měsíce před studií nebo mimo kanabinoidy během studie.

  12. Ošetřovatelé pacienta souhlasí s tím, že pacientovi budou odebrány vzorky krve a uloženy pro testy.

  13. Plánuje zůstat v zemi po dobu trvání soudu. 14. Může cestovat do místa studie za účelem první osobní návštěvy s lékaři studie a do místní laboratoře pro odběr krve (Lifelabs).

  15. Pečovatel o pacienta má přístup k telefonu, počítači a internetu, aby mohl vyplnit studijní dotazníky.

  16. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku (WCBP) a muži musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce. Ženy, které nejsou v plodném věku, tj. po menopauze, musí mít tento stav zachycen ve své anamnéze. Mezi lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce patří bariérové ​​metody antikoncepce (např. mužský kondom, ženský kondom, cervikální čepice, bránice, antikoncepční houba), nitroděložní tělíska na místě po dobu alespoň 3 měsíců, chirurgická sterilizace nebo adekvátní bariérové ​​metody (např. bránice a pěna). Použití perorální antikoncepce v kombinaci s jinou metodou (např. spermicidním krémem) je přijatelné. U účastníků, kteří nejsou sexuálně aktivní, je abstinence přijatelnou formou antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

• 1. Účast na studii zahrnující podávání zkoumané sloučeniny do jednoho měsíce od prvního jmenování.

  2. Důkaz o klinicky významném neepileptickém onemocnění (kardiální, respirační, gastrointestinální, jaterní, hematologické nebo renální onemocnění atd.), které by podle názoru zkoušejících mohlo ovlivnit bezpečnost pacienta nebo provádění studie.

  3. Plicní hypertenze (systolický tlak > 35 mmHg) 4. Kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění 5. Současná nebo minulá anamnéza kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění, jako je srdeční valvulopatie definovaná jako větší než střední a/nebo mírná aortální regurgitace na echokardiogramu 6. Léčba centrálně působící anorektická činidla, inhibitory monoaminooxidázy nebo jiná centrálně působící činidla s antagonistickými nebo agonistickými vlastnostmi serotoninu.

  7. Současný nebo minulý glaukom v anamnéze 8. Hypersenzitivita na FEN nebo na kteroukoli pomocnou látku ve studovaném léku 9. Použití CBD oleje 10. Těhotné a/nebo kojící ženy jsou z této studie vyloučeny. Sexuálně aktivní ženy musí mít negativní těhotenský test při první osobní návštěvě.