用于成人 Dravet 患者的芬氟拉明

纳入标准：

• 1. 18岁及以上的男女患者。 2.继发于基因确认的致病变异的DS的诊断。 3. 从多伦多西部医院成人癫痫遗传学门诊招募的患者。 我们还将接受来自安大略省其他学术性癫痫中心的转介，这些转介被转介到我们的项目，使这是一个单一的站点研究。

  4. 在研究开始时每月至少有 4 次惊厥性发作，尽管已经用至少两种不同的抗癫痫药物（同时或依次给予）治疗至少一年。

  5. 在预期的基线阶段（4 周）期间每月至少有 4 次惊厥发作。

  6. 在进入研究或进行任何研究程序之前，能够提供由研究参与者的照顾者签署的书面同意书。

  7. 参与者的护理人员应该能够在整个研究期间记录癫痫发作和报告不良事件。

  8. 没有证据表明不遵守正在进行的 ASM 治疗。 9. 筛选前一个月稳定剂量的相同 ASM。 10. 如果参与者有迷走神经刺激器或深部脑刺激器，则必须在招募前至少植入六个月。 刺激器参数在筛选前至少一个月内或之后的研究期间不得更改。 允许使用磁铁，但必须在整个研究过程中记录在案。

  11. 患者的护理人员同意患者在研究前 1 个月或研究期间不服用任何大麻素或任何其他研究化合物。

  12. 患者的护理人员同意采集并储存患者的血样用于化验。

  13. 计划在审判期间留在该国。 14. 可以前往研究地点与研究医生进行首次面对面访问，并可以前往当地实验室进行血液采集（Lifelabs）。

  15. 患者的护理人员可以使用电话、计算机和互联网来完成研究问卷。

  16. 有生育能力的性活跃女性 (WCBP) 和男性必须使用医学上可接受的节育方法。 没有生育潜力的妇女，即绝经后妇女，必须在其病史中记录这种情况。 医学上可接受的节育方法包括屏障避孕方法（例如 男用避孕套、女用避孕套、宫颈帽、隔膜、避孕海绵）、放置至少 3 个月的宫内节育器、手术绝育或适当的屏障方法（例如隔膜和泡沫）。 口服避孕药与另一种方法（例如，杀精子霜）结合使用是可以接受的。 对于性生活不活跃的参与者，禁欲是一种可接受的节育方式。

排除标准：

• 1. 在首次任命后一个月内参与一项涉及研究化合物给药的研究。

  2.研究者认为可能影响患者安全或试验进行的具有临床意义的非癫痫性疾病（心脏、呼吸系统、胃肠道、肝脏、血液或肾脏疾病等）的证据。

  3. 肺动脉高压（收缩压>35 mmHg） 4. 心血管或脑血管疾病 5. 目前或既往有心血管或脑血管疾病病史，例如心脏瓣膜病定义为超声心动图上大于中度和/或轻度主动脉瓣反流 6. 治疗中枢作用的厌食剂、单胺氧化酶抑制剂或其他具有血清素拮抗剂或激动剂特性的中枢作用剂。

  7. 当前或过去的青光眼病史 8. 对 FEN 或研究药物中的任何赋形剂过敏 9. 使用 CBD 油 10. 孕妇和/或哺乳期妇女被排除在本研究之外。 性活跃的女性在第一次亲自就诊时必须进行阴性妊娠尿检。