Fenfluramin felnőtt Dravet betegek számára

Bevételi kritériumok:

• 1. 18 éves és idősebb férfi és női betegek. 2. Egy genetikailag igazolt patogén variáns szekunder DS diagnózisa. 3. A Toronto Western Hospital Felnőtt Epilepszia Genetikai Klinikájáról toborzott betegek. Elfogadjuk az Ontario-szerte lévő más akadémiai epilepszia-központok beutalóit is, amelyeket programunkhoz utalnak, így ez egy egyetlen helyszíni vizsgálat.

  4. A vizsgálat kezdetén havonta legalább 4 görcsroham, annak ellenére, hogy legalább két különböző antiepileptikus gyógyszerrel kezelték (egyidejűleg vagy egymást követően) legalább egy évig.

  5. Legalább 4 görcsroham havonta a leendő alapfázisban (4 hét).

  6. Képes a vizsgálatban részt vevő gondozója által aláírt írásos beleegyezést adni a vizsgálatba való belépés vagy bármilyen vizsgálati eljárás előtt.

  7. A résztvevő gondozóinak képesnek kell lenniük a rohamok rögzítésére és a nemkívánatos események jelentésére a vizsgálat teljes időtartama alatt.

  8. Nincs bizonyíték a folyamatban lévő ASM-terápia be nem tartására. 9. Ugyanazon ASM-ek stabil dózisa(i) a szűrés előtt egy hónapig. 10. Ha a résztvevő vagális idegstimulátorral vagy mélyagy-stimulátorral rendelkezik, azt legalább hat hónapig be kell ültetni a toborzás előtt. A stimulátor paraméterei a szűrés előtt legalább egy hónapig, illetve azt követően a vizsgálat során nem módosíthatók. A mágnes használata megengedett, de a vizsgálat során dokumentálni kell.

  11. A páciens gondozói beleegyeznek abba, hogy a páciens a vizsgálat előtt 1 hónapig, illetve a vizsgálat alatt semmilyen kannabinoidot vagy más vizsgált vegyületet nem szed.

  12. A beteg gondozói beleegyeznek abba, hogy a betegtől vérmintát vesznek és tárolnak a vizsgálatokhoz.

  13. Azt tervezi, hogy a tárgyalás idejére az országban marad. 14. Elutazhat a vizsgálat helyszínére a vizsgálati orvosokkal való első személyes látogatás céljából, valamint egy helyi laboratóriumba vérvétel céljából (Lifelabs).

  15. A beteg gondozója telefonhoz, számítógéphez és internethez fér hozzá a vizsgálati kérdőívek kitöltéséhez.

  16. A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek és férfiaknak orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk. A nem fogamzóképes korú, azaz posztmenopauzás nők esetében ezt az állapotot fel kell tüntetni a kórtörténetükben. A fogamzásgátlás orvosilag elfogadható módszerei közé tartoznak a fogamzásgátlás gátlási módszerei (pl. férfi óvszer, női óvszer, nyaksapka, membrán, fogamzásgátló szivacs), méhen belüli eszközök legalább 3 hónapig, műtéti sterilizálás vagy megfelelő védőmódszerek (pl. rekeszizom és hab). Az orális fogamzásgátlók más módszerrel (például spermicid krémmel) kombinációban történő alkalmazása elfogadható. A nem szexuálisan aktív résztvevőknél az absztinencia a fogamzásgátlás elfogadható formája.

Kizárási kritériumok:

• 1. Részvétel egy vizsgálatban, amelyben egy vizsgálati vegyületet adnak be az első időponttól számított egy hónapon belül.

  2. Klinikailag jelentős nem epilepsziás betegség (szív-, légúti, gyomor-bélrendszeri, máj-, hematológiai vagy vesebetegség stb.) bizonyítéka, amely a vizsgálók véleménye szerint befolyásolhatja a beteg biztonságát vagy a vizsgálat lefolytatását.

  3. Pulmonalis hypertonia (szisztolés nyomás > 35 Hgmm) 4. Cardiovascularis vagy cerebrovascularis betegség 5. Jelenlegi vagy múltbeli cardiovascularis vagy cerebrovascularis betegség, mint például szívbillentyű-valvulopathia, amelyet az echocardiogramon mérsékeltnél nagyobb és/vagy enyhe aorta regurgitációként határoztak meg. 6. Kezelés centrálisan ható anorektikus szerek, monoamin-oxidáz inhibitorok vagy más, szerotonin antagonista vagy agonista tulajdonságokkal rendelkező, központilag ható szerek.

  7. Jelenlegi vagy múltbeli glaukóma 8. FEN-nel vagy a vizsgálati gyógyszer bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység 9. CBD-olaj használata 10. A terhes és/vagy szoptató nőket kizárták ebből a vizsgálatból. A szexuálisan aktív nőknek negatív terhességi vizeletvizsgálattal kell rendelkezniük az első személyes látogatáskor.