Fenfluramina para pacientes adultos Dravet
Fenfluramina para o Tratamento da Epilepsia Refratária em Pacientes Dravet Adultos
Título completo: Fenfluramina para o tratamento da epilepsia refratária em pacientes adultos com Dravet
Título curto: Fenfluramina para pacientes adultos de Dravet
Fase clínica: Fase III
Tamanho da amostra: Um total de 15 participantes será incluído no estudo.
População do estudo: Pacientes adultos (18 anos ou mais) com epilepsia resistente a medicamentos (mantidos com os medicamentos existentes, com exceção do canabidiol) e síndrome de Dravet geneticamente confirmada serão recrutados para participar do estudo.
Período de acúmulo: 12 meses Desenho do estudo: ensaio clínico complementar aberto, não randomizado e não controlado em adultos (18 anos de idade ou mais) residentes em Ontário, com convulsões motoras refratárias e mantidos com os medicamentos antiepilépticos existentes, com exceção do canabidiol .
Duração do estudo:
• Período de tratamento: 12 meses Duração do estudo: 28 meses
Agente de estudo/intervenção/procedimento:
Nome do medicamento do estudo: fenfluramina (FINTEPLA)
Dose e frequência: começando com 0,1 mg/kg duas vezes ao dia, máximo 26 mg/dia, em pacientes que não tomam estiripentol concomitantemente; começando com 0,1 mg/kg duas vezes ao dia, máximo de 17 mg/dia em pacientes tomando estiripentol concomitantemente. Todas as doses são divididas em duas vezes ao dia.
Duração:
Fase inicial: 4 semanas (sem medicamento do estudo) Fase de titulação: 2 semanas (se não estiver tomando estiripentol) a 3 semanas (se o paciente estiver tomando estiripentol) Fase de tratamento: 12 semanas Fase de extensão: até 38 semanas, para pacientes que tiveram pelo menos pelo menos uma diminuição de 50% na frequência de convulsões Fase de washout pós-ensaio: 2 semanas (se não estiver tomando estiripentol) a 3 semanas (se o paciente estiver tomando estiripentol)
Via de administração:
Oral
Eficácia e segurança pontos de interesse
- Redução mensal da frequência de crises convulsivas (MCSF) ≥ 50%
- Melhora na função motora
- Melhoria na Cognição e Comportamento
- Melhoria na Qualidade do Sono
- Melhora na Qualidade de vida
- Determinação da segurança cardiovascular em adultos
- Análise de resposta (≥25%, ≥75%, ou 100% de redução no MCSF médio)
- Período mais longo de liberdade convulsiva
- Número de atendimentos de emergência
- Uso de medicação de resgate (número de dias em períodos de 28 dias)
- Duração do estágio pós-ictal
- Frequência de outros tipos de convulsão
- Mudanças de peso corporal
- Funcionamento global do paciente antes e depois do estudo (Escala de impressões globais clínicas)
Registro de teste:
www.clinicaltrials.gov
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
1. Pacientes do sexo masculino e feminino com idade igual ou superior a 18 anos. 2. Diagnóstico de SD secundária a uma variante patogênica geneticamente confirmada. 3. Pacientes recrutados da Clínica de Genética de Epilepsia de Adultos do Toronto Western Hospital. Também aceitaremos encaminhamentos de outros centros acadêmicos de epilepsia em Ontário e que forem encaminhados ao nosso programa, tornando este estudo em um único local.
4. Pelo menos 4 crises convulsivas por mês no início do estudo, apesar de ter sido tratado com pelo menos duas drogas antiepilépticas diferentes (administradas concomitante ou sequencialmente) por pelo menos um ano.
5. Pelo menos 4 crises convulsivas por mês durante a fase inicial prospectiva (4 semanas).
6. Capaz de fornecer consentimento por escrito assinado pelo cuidador do participante do estudo antes de entrar no estudo ou passar por qualquer procedimento do estudo.
7. Os cuidadores do participante devem ser capazes de registrar convulsões e relatar eventos adversos durante todo o estudo.
8. Nenhuma evidência de não adesão à terapia ASM em andamento. 9. Dose(s) estável(is) dos mesmos ASMs por um mês antes da triagem. 10. Se o participante tiver um estimulador de nervo vago ou estimulador cerebral profundo, ele deve ter sido implantado por pelo menos seis meses antes do recrutamento. Os parâmetros do estimulador não podem ser alterados por pelo menos um mês antes da triagem ou posteriormente durante o estudo. O uso do ímã será permitido, mas deve ser documentado durante todo o estudo.
11. Os cuidadores do paciente concordam que o paciente não tomará canabinóides ou qualquer outro composto experimental por 1 mês antes do estudo ou canabinóides externos durante o estudo.
12. Os cuidadores do paciente concordam que amostras de sangue do paciente serão coletadas e armazenadas para análises.
13. Está planejando ficar no país durante o julgamento. 14. Pode viajar para o local do estudo para a visita pessoal inicial com os médicos do estudo e para um laboratório local para coleta de sangue (Lifelabs).
15. O cuidador do paciente tem acesso a telefone, computador e internet para preencher os questionários do estudo.
16. Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (WCBP) e homens devem usar um método de controle de natalidade clinicamente aceitável. As mulheres que não têm potencial para engravidar, ou seja, pós-menopausa, devem ter essa condição registrada em seu histórico médico. Um método de controle de natalidade clinicamente aceitável inclui métodos contraceptivos de barreira (p. preservativo masculino, preservativo feminino, capuz cervical, diafragma, esponja anticoncepcional), dispositivos intrauterinos colocados por pelo menos 3 meses, esterilização cirúrgica ou métodos de barreira adequados (por exemplo, diafragma e espuma). O uso de contraceptivos orais em combinação com outro método (por exemplo, um creme espermicida) é aceitável. Em participantes que não são sexualmente ativos, a abstinência é uma forma aceitável de controle de natalidade.
Critério de exclusão:
1. Participação em um estudo envolvendo a administração de um composto experimental dentro de um mês da Primeira consulta.
2. Evidência de doença não epiléptica clinicamente significativa (doença cardíaca, respiratória, gastrointestinal, hepática, hematológica ou renal, etc.) que, na opinião dos investigadores, possa afetar a segurança do paciente ou a conduta do estudo.
3. Hipertensão pulmonar (pressão sistólica >35 mmHg) 4. Doença cardiovascular ou cerebrovascular 5. História atual ou pregressa de doença cardiovascular ou cerebrovascular, como valvulopatia cardíaca definida como regurgitação aórtica maior que moderada e/ou leve no ecocardiograma 6. Tratamento com agentes anorexígenos de ação central, inibidores da monoamina oxidase ou outros agentes de ação central com propriedades antagonistas ou agonistas da serotonina.
7. Histórico atual ou passado de glaucoma 8. Hipersensibilidade ao FEN ou a qualquer um dos excipientes da medicação em estudo 9. Uso de óleo CBD 10. Mulheres grávidas e/ou lactantes são excluídas deste estudo. Mulheres sexualmente ativas devem ter teste de urina de gravidez negativo na primeira visita pessoal.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fenfluramina
Fenfluramina, oral,
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FINTEPLA solução oral contém 2,2 mg/mL de fenfluramina, equivalente a 2,5 mg/mL do sal cloridrato. O ingrediente ativo, cloridrato de fenfluramina, é designado quimicamente como cloridrato de N-etil-α-metil-3-(trifluorometil)fenetilamina. O cloridrato de fenfluramina é um sólido cristalino branco a esbranquiçado. O pKa da fenfluramina é 10,2. FINTEPLA é uma solução límpida e incolor, pH 5.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução de convulsões
Prazo: 16 semanas
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Comparando a proporção de participantes com redução > 50% na frequência mensal de crises convulsivas contáveis entre o período basal de 4 semanas (fase de observação) e após a fase de tratamento de 12 semanas usando o diário de crises. Comparando a proporção de participantes com redução > 50% na frequência mensal de crises convulsivas contáveis entre o período basal de 4 semanas (fase de observação) e após a fase de tratamento de 12 semanas usando o diário de crises. |
16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 21-5681
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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