Fenfluramina para pacientes adultos con Dravet
Fenfluramina para el tratamiento de la epilepsia refractaria en pacientes adultos con Dravet
Título completo: Fenfluramina para el tratamiento de la epilepsia refractaria en pacientes adultos con Dravet
Título breve: Fenfluramina para pacientes adultos con Dravet
Fase Clínica: Fase III
Tamaño de la muestra: Se incluirá un total de 15 participantes en el estudio.
Población del estudio: Se reclutarán para participar en el estudio pacientes adultos (a partir de los 18 años) con epilepsia resistente a los medicamentos (mantenidos con sus medicamentos actuales, con la excepción del cannabidiol) y síndrome de Dravet genéticamente confirmado.
Período de acumulación: 12 meses Diseño del estudio: Ensayo complementario abierto, no aleatorizado y no controlado en adultos (18 años de edad y mayores) que residen en Ontario, con convulsiones motoras refractarias y que se mantienen con sus medicamentos antiepilépticos existentes, con la excepción del cannabidiol .
Duración del estudio:
• Período de tratamiento: 12 meses Duración del estudio: 28 meses
Agente del estudio/ Intervención/ Procedimiento:
Nombre del fármaco del estudio: fenfluramina (FINTEPLA)
Dosis y frecuencia: a partir de 0,1 mg/kg dos veces al día, máximo 26 mg/día, en pacientes que no toman estiripentol concomitante; a partir de 0,1 mg/kg dos veces al día, máximo de 17 mg/día en pacientes que toman estiripentol concomitante. Todas las dosis se dividen en dos veces al día.
Duración:
Fase inicial: 4 semanas (sin fármaco del estudio) Fase de titulación: 2 semanas (si no toma estiripentol) a 3 semanas (si el paciente toma estiripentol) Fase de tratamiento: 12 semanas Fase de extensión: hasta 38 semanas, para pacientes que menos un 50 % de disminución en la frecuencia de las convulsiones Fase de lavado posterior al ensayo: 2 semanas (si no toma estiripentol) a 3 semanas (si el paciente toma estiripentol)
Ruta de administración:
Oral
Eficacia y seguridad puntos de interés
- Reducción de la frecuencia mensual de crisis convulsivas (MCSF) ≥ 50 %
- Mejora en la función motora
- Mejora en la cognición y el comportamiento
- Mejora en la calidad del sueño
- Mejora en la calidad de vida
- Determinación de la seguridad cardiovascular en adultos
- Análisis de respondedores (≥25 %, ≥75 % o 100 % de reducción en la media de MCSF)
- Período más largo de libertad de convulsiones
- Número de visitas a la sala de emergencias
- Uso de medicación de rescate (número de días en periodos de 28 días)
- Duración de la etapa post-ictal
- Frecuencia de otros tipos de convulsiones
- Cambios en el peso corporal
- Funcionamiento global del paciente antes y después del estudio (Escala de impresiones clínicas globales)
Registro de prueba:
www.ensayosclinicos.gov
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Pacientes masculinos y femeninos mayores de 18 años. 2. Diagnóstico de SD secundario a una variante patógena confirmada genéticamente. 3. Pacientes reclutados de la Clínica de Genética de Epilepsia para Adultos en el Hospital Toronto Western. También aceptaremos referencias de otros centros académicos de epilepsia en todo Ontario y que sean remitidos a nuestro programa, lo que hace que este sea un estudio de un solo sitio.
4. Al menos 4 ataques convulsivos por mes al inicio del estudio, a pesar de haber sido tratado con al menos dos fármacos antiepilépticos diferentes (administrados simultáneamente o secuencialmente) durante al menos un año.
5. Al menos 4 ataques convulsivos por mes durante la fase inicial prospectiva (4 semanas).
6. Capaz de proporcionar un consentimiento por escrito firmado por el cuidador del participante del estudio antes de ingresar al estudio o someterse a cualquier procedimiento del estudio.
7. Los cuidadores del participante deben poder registrar las convulsiones e informar los eventos adversos durante todo el estudio.
8. No hay evidencia de incumplimiento con la terapia ASM en curso. 9. Dosis estables de los mismos ASM durante un mes antes de la selección. 10 Si el participante tiene un estimulador del nervio vago o un estimulador cerebral profundo, debe haber estado implantado durante al menos seis meses antes del reclutamiento. Los parámetros del estimulador no se pueden cambiar durante al menos un mes antes de la selección o posteriormente durante el estudio. Se permitirá el uso de imanes, pero debe documentarse durante todo el estudio.
11. Los cuidadores del paciente acuerdan que el paciente no tomará ningún cannabinoide ni ningún otro compuesto en investigación durante 1 mes antes del estudio o fuera de los cannabinoides durante el estudio.
12. Los cuidadores del paciente acuerdan que se tomarán y almacenarán muestras de sangre del paciente para análisis.
13 Planea permanecer en el país durante la duración del juicio. 14 Puede viajar al sitio del estudio para la visita inicial en persona con los médicos del estudio y a un laboratorio local para la extracción de sangre (Lifelabs).
15. El cuidador del paciente tiene acceso a teléfono, computadora e Internet para completar los cuestionarios del estudio.
16. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil (WCBP, por sus siglas en inglés) y los hombres deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptable. Las mujeres que no están en edad fértil, es decir, posmenopáusicas, deben tener esta condición registrada en su historial médico. Un método anticonceptivo médicamente aceptable incluye métodos anticonceptivos de barrera (p. preservativo masculino, preservativo femenino, capuchón cervical, diafragma, esponja anticonceptiva), dispositivos intrauterinos colocados durante al menos 3 meses, esterilización quirúrgica o métodos de barrera adecuados (p. ej., diafragma y espuma). Es aceptable el uso de anticonceptivos orales en combinación con otro método (p. ej., una crema espermicida). En los participantes que no son sexualmente activos, la abstinencia es una forma aceptable de control de la natalidad.
Criterio de exclusión:
1. Participación en un estudio que involucre la administración de un compuesto en investigación dentro de un mes de la Primera cita.
2. Evidencia de enfermedad no epiléptica clínicamente significativa (enfermedad cardíaca, respiratoria, gastrointestinal, hepática, hematológica o renal, etc.) que, en opinión de los investigadores, podría afectar la seguridad del paciente o la realización del ensayo.
3. Hipertensión pulmonar (presión sistólica >35 mmHg) 4. Enfermedad cardiovascular o cerebrovascular 5. Antecedentes actuales o pasados de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, como valvulopatía cardíaca definida como regurgitación aórtica mayor que moderada y/o leve en el ecocardiograma 6. Tratamiento con agentes anorexígenos de acción central, inhibidores de la monoaminooxidasa u otros agentes de acción central con propiedades antagonistas o agonistas de la serotonina.
7. Historial actual o pasado de glaucoma 8. Hipersensibilidad a FEN o a alguno de los excipientes del medicamento del estudio 9. Uso de aceite de CBD 10. Las mujeres embarazadas y/o lactantes están excluidas de este estudio. Las mujeres sexualmente activas deben tener una prueba de orina de embarazo negativa en la primera visita en persona.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fenfluramina
Fenfluramina, oral,
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FINTEPLA solución oral contiene 2,2 mg/mL de fenfluramina, equivalente a 2,5 mg/mL de la sal clorhidrato. El ingrediente activo, clorhidrato de fenfluramina, se designa químicamente como clorhidrato de N-etil-α-metil-3-(trifluorometil) fenetilamina. El clorhidrato de fenfluramina es un sólido cristalino de color blanco a blanquecino. El pKa de fenfluramina es 10,2. FINTEPLA es una solución transparente e incolora, pH 5.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción de convulsiones
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Comparación de la proporción de participantes con una reducción >50 % en la frecuencia mensual contable de las crisis convulsivas entre el período inicial de 4 semanas (fase de observación) y después de la fase de tratamiento de 12 semanas utilizando un diario de crisis. Comparación de la proporción de participantes con una reducción >50 % en la frecuencia mensual contable de las crisis convulsivas entre el período inicial de 4 semanas (fase de observación) y después de la fase de tratamiento de 12 semanas utilizando un diario de crisis. |
16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 21-5681
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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