Фенфлурамин для взрослых пациентов Драве

Критерии включения:

• 1. Пациенты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше. 2. Диагноз СД на фоне генетически подтвержденного патогенного варианта. 3. Пациенты, набранные из Клиники генетики эпилепсии взрослых в Западной больнице Торонто. Мы также будем принимать направления из других академических центров эпилепсии в Онтарио, направленных в нашу программу, что делает это исследование единым центром.

  4. Не менее 4 судорожных припадков в месяц в начале исследования, несмотря на лечение не менее чем двумя различными противоэпилептическими препаратами (одновременно или последовательно) в течение не менее одного года.

  5. Не менее 4 судорожных припадков в месяц в течение проспективной исходной фазы (4 недели).

  6. Способность предоставить письменное согласие, подписанное лицом, осуществляющим уход за участником исследования, до начала исследования или прохождения каких-либо процедур исследования.

  7. Лица, осуществляющие уход за участником, должны иметь возможность записывать приступы и сообщать о нежелательных явлениях на протяжении всего исследования.

  8. Нет данных о несоблюдении режима терапии АСМ. 9. Стабильная(ые) доза(и) тех же АСМ в течение одного месяца до скрининга. 10. Если у участника есть стимулятор блуждающего нерва или стимулятор глубокого мозга, он должен быть имплантирован как минимум за шесть месяцев до набора. Параметры стимулятора нельзя изменять как минимум за один месяц до скрининга или после него во время исследования. Использование магнита будет разрешено, но должно быть задокументировано на протяжении всего исследования.

  11. Опекуны пациента соглашаются с тем, что пациент не будет принимать какие-либо каннабиноиды или любые другие исследуемые соединения в течение 1 месяца до исследования или вне каннабиноидов во время исследования.

  12. Опекуны пациента соглашаются с тем, что у пациента будут взяты образцы крови и сохранены для анализов.

  13. Планирует остаться в стране на время судебного разбирательства. 14. Может приехать в исследовательский центр для первоначального личного визита к врачам-исследователям и в местную лабораторию для сбора крови (Lifelabs).

  15. Опекун пациента имеет доступ к телефону, компьютеру и Интернету для заполнения анкет исследования.

  16. Сексуально активные женщины с детородным потенциалом (WCBP) и мужчины должны использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью. Женщины, не имеющие детородного потенциала, то есть находящиеся в постменопаузе, должны иметь это состояние в истории болезни. Медицински приемлемый метод контроля рождаемости включает барьерные методы контрацепции (например, мужской презерватив, женский презерватив, цервикальный колпачок, диафрагма, противозачаточная губка), внутриматочные спирали в течение не менее 3 месяцев, хирургическая стерилизация или адекватные барьерные методы (например, диафрагма и пена). Допустимо использование оральных контрацептивов в сочетании с другим методом (например, спермицидным кремом). Для участников, которые не ведут половую жизнь, воздержание является приемлемой формой контроля над рождаемостью.

Критерий исключения:

• 1. Участие в исследовании, предусматривающем введение исследуемого соединения в течение одного месяца после Первого назначения.

  2. Доказательства клинически значимого неэпилептического заболевания (сердечного, респираторного, желудочно-кишечного, печеночного, гематологического или почечного заболевания и т. д.), которое, по мнению исследователей, может повлиять на безопасность пациента или на проведение исследования.

  3. Легочная гипертензия (систолическое давление>35 мм рт. ст.) 4. Сердечно-сосудистые или цереброваскулярные заболевания 5. Сердечно-сосудистые или цереброваскулярные заболевания в настоящем или прошлом, такие как вальвулопатия сердца, определяемая как более чем умеренная и/или легкая аортальная регургитация на эхокардиограмме 6. Лечение с помощью аноректические средства центрального действия, ингибиторы моноаминоксидазы или другие средства центрального действия, обладающие свойствами антагониста или агониста серотонина.

  7. Текущая или прошлая история глаукомы 8. Гиперчувствительность к FEN или любому из вспомогательных веществ в исследуемом препарате 9. Использование масла CBD 10. Беременные и/или кормящие женщины исключены из этого исследования. Сексуально активные женщины должны иметь отрицательный результат анализа мочи на беременность при первом личном посещении.