Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ruxolitinib för behandling av T-cell stor granulär lymfatisk leukemi

6 februari 2026 uppdaterad av: Jonathan Brammer

En fas II-studie som utvärderar effektiviteten av Ruxolitinib hos patienter med T-Cell Large Granular Lymfocytisk Leukemi (T-LGLL)

Denna fas II-studie testar om ruxolitinib fungerar för att krympa tumörer hos patienter med T-cells stora granulära lymfocytleukemi. Ruxolitinib kan stoppa tillväxten av cancerceller genom att blockera några av de enzymer som behövs för celltillväxt.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HUVUDMÅL:

I. Bestäm den totala svarsfrekvensen (ORR) för ruxolitinib hos patienter med T-cells stor granulär lymfatisk leukemi (T-LGLL) jämfört med historiska kontroller.

SEKUNDÄRA MÅL:

I. Att bestämma den totala svarsfrekvensen (komplett respons [CR] och partiell respons [PR]) av ruxolitinib hos patienter med T-LGLL.

II. Varaktighet av svar på ruxolitinib. III. Leukemifri överlevnad. IV. Omvandlingshastighet från PR vid 4 månader till CR vid 8 och 12 månader (vid full ruxolitinibdos).

V. Molekylär remissionshastighet (clearance av T-cellreceptor [TCR], clearance av STAT3-mutationer) efter 4, 8, 12 månader.

VI. Incidens av grad III/IV-toxicitet (vid full ruxolitinibdos). VII. Livskvalitet med hjälp av European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ)-Core 30 (C30), Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQDi), Short Form (SF)-36 frågeformulär vid baslinjen , efter 5 månader, 1 års behandling.

UNDERSÖKANDE MÅL:

I. Objektiv nytta (OB) vid 4 månader definierad som en patient som hade förbättring av sina cytopenier, transfusionsberoende men som inte uppnådde en PR.

ÖVERSIKT:

Patienterna får ruxolitinib oralt (PO) två gånger dagligen (BID) dag 1-28. Cykler upprepas var 28:e dag i 12 månader i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienter som uppnår ett svar (CR eller PR) kan få ytterligare 12 månader med ruxolitinib, under maximalt 24 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alison Moskowitz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Jonathan Brammer, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 år eller äldre
  • Diagnos av T-LGLL definierad som: CD3+CD8+ cellpopulation > 650/mm^3 eller CD3+CD8+CD57+ population > 500/mm^3 och närvaron av en klonal T-cellsreceptor (inom 1 månad efter diagnos). Obs! Patienter med MDS-liknande T-LGLL kan inkluderas med PI-godkännande även om CD3+CD8+-cellpopulationen är < 650/mm^3, även om +TCR krävs. Natural-Killer (NK) LGL är också tillåten, förutsatt att det finns en klonal NK-cellpopulation noterad med > 500 celler/mm^3
  • Obehandlad T-LGLL
  • Misslyckades med minst en linje av frontlinjeterapi; behandling under minst 14 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre

  • Kräv behandling för T-LGLL (en eller flera krävs)

    • Symtomatisk anemi med hemoglobin < 10 g/dL
    • Transfusionsberoende anemi
    • Neutropeni med absolut neutrofilantal (ANC) < 500/mm^3
    • Neutropeni med ANC < 1500/mm^3 med återkommande infektioner
  • Trombocytantal > 50 x 10^9/L
  • Serumkreatinin =< 2 x den övre normalgränsen (ULN)
  • Totalt bilirubin =< 1,5 x ULN (patienter med Gilberts syndrom med bilirubin > 1,5 x ULN tillåtet)
  • Aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) =< 1,5 x ULN
  • Prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2
  • Män och kvinnor med reproduktionspotential måste gå med på att följa accepterade preventivmetoder under hela studien. Kvinnlig patient är antingen postmenopausal eller kirurgiskt steriliserad eller villig att använda en acceptabel preventivmetod (d.v.s. ett hormonellt preventivmedel, intrauterin anordning, diafragma med spermiedödande medel, kondom med spermiedödande medel eller abstinens) under hela studien. Manlig försöksperson samtycker till att använda en acceptabel metod för preventivmedel under hela studien
  • Kan underteckna informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Absolut neutrofilantal (ANC) mindre än 100/mm^3
  • Aktiv infektion som kräver pågående antimikrobiell behandling. Patienter med humant immunbristvirus (HIV), positivt hepatit B-ytantigen eller hepatit C-antikropp kommer att uteslutas
  • Samtidig immunsuppressiv behandling (prednison eller motsvarande upp till 20 mg tillåts för att behandla T-LGL-symtom, men måste avvänjas inom en månad efter påbörjad prövning av läkemedel). Patienter på stabilt, kroniskt prednison =< 10 mg för reumatologiska/autoimmuna tillstånd är undantagna från detta krav. De kan anmäla sig till studien
  • Aktiv, samtidig malignitet såvida den inte bedöms relaterad till T-LGLL av huvudforskaren (PI). Hudcancer i ett tidigt stadium, prostatacancer, tillåtet om det inte behandlas aktivt
  • Positivt graviditetstest
  • Trombocytantal < 50 000/uL
  • Instabil angina eller hjärtinfarkt under de senaste 2 månaderna
  • Kronisk obstruktiv lungsjukdom eller annan interstitiell lungsjukdom vid aktiv exacerbation
  • Serumalanintransaminas (ALT), aspartattransaminas (AST), totalt bilirubin eller alkaliskt fosfatas > 1,5 x övre normalgräns (ULN) (såvida inte Gilberts dokument)
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2 med ekvationen Modification of Diet in Renal Disease (MDRD).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling (ruxolitinib)
Patienterna får ruxolitinib PO BID dag 1-28. Cykler upprepas var 28:e dag i 12 månader i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. Patienter som uppnår ett svar (CR eller PR) kan få ytterligare 12 månader med ruxolitinib, under maximalt 24 månader.
Läkemedel: Ruxolitinib
Givet PO
Andra namn:
  • Jakafi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Oral JAK-hämmare INCB18424

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: Upp till 12 månader
ORR kommer att beräknas som andelen patienter som uppnår ett svar på behandlingen dividerat med det totala antalet utvärderbara patienter. En evaluerbar patient definieras som en kvalificerad patient som har fått minst fyra månaders behandling med ruxolitinib. Alla evaluerbara patienter kommer att inkluderas i beräkningen av ORR för studien tillsammans med motsvarande 95 % binomiala konfidensintervall (CI) (förutsatt att antalet patienter som svarar är binomialt fördelat). Ytterligare resultat, inklusive omvandlingshastigheter från PR efter 4 månader till CR vid 8 och 12 månader på full dos ruxolitinib, och hastighet av molekylär remission (TCR-clearance, STAT3-mutationsclearance) vid 4, 8, 12 månader på full dos ruxolitinib kommer också att vara rapporterade som proportioner med 95% binomial CI.
Upp till 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Upp till 12 månader
Biverkningar som uppstår vid behandling kommer att rapporteras totalt och efter toxicitetsgrad.
Upp till 12 månader
Leukemifri överlevnad (LFS)
Tidsram: Från första svar till sjukdomsprogression, död eller censurering (om levande och sjukdomsfri i slutet av uppföljningen), bedömd upp till 12 månader
Kaplan Meier-kurvor kommer att genereras och median LFS och 95 % CI kommer att rapporteras.
Från första svar till sjukdomsprogression, död eller censurering (om levande och sjukdomsfri i slutet av uppföljningen), bedömd upp till 12 månader
Patienternas livskvalitet (QOL) EORTC
Tidsram: Upp till 12 månader
Kommer att bedömas via svar till European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) frågeformulär för livskvalitet vid baslinjen, 5 månader och 1 år på studien. Förändringar i QOL kommer att beräknas från skillnaderna i poäng mellan baslinje och 5 månader, baslinje och 1 år, och 5 månader och 1 år, för varje patient. Andelen patienter som hade förbättring i QOL-poäng mellan tidpunkter kommer att jämföras mellan svarande patienter och icke-svarande patienter, patienter med och utan reumatologisk sjukdom, och mellan patienter som klassificerats som att ha en objektiv fördel och patienter som inte hade en objektiv fördel . Medelförändringar i patientens QOL mellan tidpunkter kommer också att rapporteras.
Upp till 12 månader
Patienternas livskvalitet (QOL) QLQ-C30
Tidsram: Upp till 12 månader
Kommer att bedömas via svar till European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 som ges vid baslinjen, 5 månader och 1 år på studien. Förändringar i QOL kommer att beräknas från skillnaderna i poäng mellan baslinje och 5 månader, baslinje och 1 år, och 5 månader och 1 år, för varje patient. Andelen patienter som hade förbättring i QOL-poäng mellan tidpunkter kommer att jämföras mellan svarande patienter och icke-svarande patienter, patienter med och utan reumatologisk sjukdom, och mellan patienter som klassificerats som att ha en objektiv fördel och patienter som inte hade en objektiv fördel . Medelförändringar i patientens QOL mellan tidpunkter kommer också att rapporteras.
Upp till 12 månader
Patienternas livskvalitet (QOL) HAQDi
Tidsram: Upp till 12 månader
Kommer att bedömas via svar till European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) frågeformulär för livskvalitet, frågeformulär för hälsobedömning och funktionshinderindex som ges vid baslinjen, 5 månader och 1 år på studien. Förändringar i QOL kommer att beräknas från skillnaderna i poäng mellan baslinje och 5 månader, baslinje och 1 år, och 5 månader och 1 år, för varje patient. Andelen patienter som hade förbättring i QOL-poäng mellan tidpunkter kommer att jämföras mellan svarande patienter och icke-svarande patienter, patienter med och utan reumatologisk sjukdom, och mellan patienter som klassificerats som att ha en objektiv fördel och patienter som inte hade en objektiv fördel . Medelförändringar i patientens QOL mellan tidpunkter kommer också att rapporteras.
Upp till 12 månader
Patienternas livskvalitet (QOL) SF-36
Tidsram: Upp till 12 månader
Kommer att bedömas via svar till European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Short Form-36 som ges vid baslinjen, 5 månader och 1 år på studien. Förändringar i QOL kommer att beräknas från skillnaderna i poäng mellan baslinje och 5 månader, baslinje och 1 år, och 5 månader och 1 år, för varje patient. Andelen patienter som hade förbättring i QOL-poäng mellan tidpunkter kommer att jämföras mellan svarande patienter och icke-svarande patienter, patienter med och utan reumatologisk sjukdom, och mellan patienter som klassificerats som att ha en objektiv fördel och patienter som inte hade en objektiv fördel . Medelförändringar i patientens QOL mellan tidpunkter kommer också att rapporteras.
Upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jonathan Brammer

Utredare

  • Huvudutredare: Jonathan Brammer, MD, Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 april 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

24 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OSU-21336
  • NCI-2022-02385 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera