Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ruxolitinib pro léčbu T-buněčné velké granulární lymfocytární leukémie

6. února 2026 aktualizováno: Jonathan Brammer

Studie fáze II hodnotící účinnost ruxolitinibu u pacientů s T-buněčnou velkou granulární lymfocytární leukémií (T-LGLL)

Tato studie fáze II testuje, zda ruxolitinib působí na zmenšení nádorů u pacientů s leukémií velkých granulárních lymfocytů T-buněk. Ruxolitinib může zastavit růst rakovinných buněk blokováním některých enzymů potřebných pro růst buněk.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRVNÍ CÍL:

I. Stanovte celkovou míru odpovědi (ORR) ruxolitinibu u pacientů s T-buněčnou velkou granulární lymfocytární leukémií (T-LGLL) ve srovnání s historickými kontrolami.

DRUHÉ CÍLE:

I. Stanovit míru celkové odpovědi (kompletní odpověď [CR] a částečná odpověď [PR]) ruxolitinibu u pacientů s T-LGLL.

II. Doba trvání odpovědi na ruxolitinib. III. Přežití bez leukémie. IV. Míra konverze z PR ve 4 měsících na CR v 8 a 12 měsících (při plné dávce ruxolitinibu).

V. Rychlost molekulární remise (clearance receptoru T-buněk [TCR], clearance mutace STAT3) ve 4, 8, 12 měsících.

VI. Výskyt toxicity stupně III/IV (při plné dávce ruxolitinibu). VII. Kvalita života pomocí dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) (QLQ) – jádro 30 (C30), dotazník pro hodnocení zdraví – index zdravotního postižení (HAQDi), krátký dotazník (SF) – 36 na začátku studie , po 5 měsících, 1 roce léčby.

PRŮZKUMNÝ CÍL:

I. Míra objektivního přínosu (OB) po 4 měsících definovaná jako pacient, u kterého došlo ke zlepšení cytopenií, závislosti na transfuzi, ale nedosáhl PR.

OBRYS:

Pacienti dostávají ruxolitinib perorálně (PO) dvakrát denně (BID) ve dnech 1-28. Cykly se opakují každých 28 dní po dobu 12 měsíců bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti, kteří dosáhnou odpovědi (CR nebo PR), mohou dostávat ruxolitinib dalších 12 měsíců, maximálně po dobu 24 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alison Moskowitz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Brammer, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 nebo starší
  • Diagnóza T-LGLL definovaná jako: populace CD3+CD8+ buněk > 650/mm^3 nebo populace CD3+CD8+CD57+ > 500/mm^3 a přítomnost klonálního receptoru T-buněk (do 1 měsíce od diagnózy). Poznámka: Pacienti s T-LGLL podobnou MDS mohou být zahrnuti se schválením PI, i když je populace buněk CD3+CD8+ < 650/mm^3, i když je vyžadována +TCR. Natural-Killer (NK) LGL je také povolen za předpokladu, že existuje klonální populace NK buněk s > 500 buňkami/mm^3
  • Neléčená T-LGLL
  • Selhala alespoň jedna linie frontové terapie; vysadit léčbu po dobu nejméně 14 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší

  • Vyžadovat léčbu T-LGLL (vyžaduje se jedna nebo více)

    • Symptomatická anémie s hemoglobinem < 10 g/dl
    • Anémie závislá na transfuzi
    • Neutropenie s absolutním počtem neutrofilů (ANC) < 500/mm^3
    • Neutropenie s ANC < 1500/mm^3 s rekurentními infekcemi
  • Počet krevních destiček > 50 x 10^9/l
  • Sérový kreatinin =< 2 x horní hranice normálu (ULN)
  • Celkový bilirubin = < 1,5 x ULN (pacienti s Gilbertovým syndromem s bilirubinem > 1,5 x ULN povoleni)
  • Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) = < 1,5 x ULN
  • Stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG) =< 2
  • Muži a ženy s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s tím, že budou po dobu trvání studie dodržovat uznávané metody kontroly porodnosti. Žena je buď postmenopauzální nebo chirurgicky sterilizovaná nebo je ochotna používat přijatelnou metodu antikoncepce (tj. hormonální antikoncepci, nitroděložní tělísko, bránici se spermicidem, kondom se spermicidem nebo abstinenci) po dobu trvání studie. Mužský subjekt souhlasí s použitím přijatelné metody antikoncepce po dobu trvání studie
  • Schopnost podepsat informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) nižší než 100/mm^3
  • Aktivní infekce vyžadující pokračující antimikrobiální léčbu. Pacienti s virem lidské imunodeficience (HIV), pozitivním povrchovým antigenem hepatitidy B nebo protilátkou proti hepatitidě C budou vyloučeni
  • Souběžná imunosupresivní terapie (prednison nebo ekvivalent až do 20 mg povolený k léčbě příznaků T-LGL, ale musí být vysazen do jednoho měsíce od zahájení zkušebního léku). Pacienti na stabilním, chronickém prednisonu = < 10 mg pro revmatologické/autoimunitní stavy jsou od tohoto požadavku osvobozeni. Mohou se zapsat do studia
  • Aktivní, souběžná malignita, pokud hlavní zkoušející (PI) nepovažuje za související s T-LGLL. Rakovina kůže v časném stadiu, rakovina prostaty, povolená, pokud není aktivní léčba
  • Pozitivní těhotenský test
  • Počet krevních destiček < 50 000/ul
  • Nestabilní angina pectoris nebo infarkt myokardu během posledních 2 měsíců
  • Chronická obstrukční plicní nemoc nebo jiné intersticiální plicní onemocnění při aktivní exacerbaci
  • Sérová alanintransamináza (ALT), aspartáttransamináza (AST), celkový bilirubin nebo alkalická fosfatáza > 1,5 x horní hranice normálu (ULN) (pokud není dokument Gilbertův)
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2 za použití rovnice Modifikace stravy při onemocnění ledvin (MDRD).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (ruxolitinib)
Pacienti dostávají ruxolitinib PO BID ve dnech 1-28. Cykly se opakují každých 28 dní po dobu 12 měsíců bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti, kteří dosáhnou odpovědi (CR nebo PR), mohou dostávat ruxolitinib dalších 12 měsíců, maximálně po dobu 24 měsíců.
Lék: Ruxolitinib
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Jakafi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Orální inhibitor JAK INCB18424

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: Až 12 měsíců
ORR se vypočte jako podíl pacientů, kteří dosáhnou odpovědi na terapii, dělený celkovým počtem hodnotitelných pacientů. Hodnotitelný pacient je definován jako vhodný pacient, který byl léčen ruxolitinibem po dobu nejméně čtyř měsíců. Všichni hodnotitelní pacienti budou zahrnuti do výpočtu ORR pro studii spolu s odpovídajícími 95% binomickými intervaly spolehlivosti (CI) (za předpokladu, že počet pacientů, kteří reagují, je binomicky distribuován). Další výsledky včetně míry konverze z PR ve 4 měsících na CR v 8 a 12 měsících na plné dávce ruxolitinibu a rychlost molekulární remise (clearance TCR, clearance mutace STAT3) ve 4, 8, 12 měsících na plné dávce ruxolitinibu budou také hlášeny jako proporce s 95% binomickými CI.
Až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Až 12 měsíců
Nežádoucí účinky související s léčbou budou hlášeny celkově a podle stupně toxicity.
Až 12 měsíců
Přežití bez leukémie (LFS)
Časové okno: Od první odpovědi do progrese onemocnění, smrti nebo cenzury (pokud je na konci sledování naživu a bez onemocnění), hodnoceno do 12 měsíců
Budou generovány Kaplan Meierovy křivky a budou uvedeny střední hodnoty LFS a 95% CI.
Od první odpovědi do progrese onemocnění, smrti nebo cenzury (pokud je na konci sledování naživu a bez onemocnění), hodnoceno do 12 měsíců
Kvalita života pacienta (QOL) EORTC
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude hodnocena prostřednictvím odpovědí na dotazník kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) na začátku studie, po 5 měsících a po 1 roce studie. Změny v QOL budou vypočítány z rozdílů ve skóre mezi výchozí hodnotou a 5 měsíci, výchozí hodnotou a 1 rokem a 5 měsíců a 1 rokem pro každého pacienta. Podíl pacientů, u kterých došlo ke zlepšení skóre QOL mezi jednotlivými časovými body, bude porovnán mezi reagujícími pacienty a nereagujícími pacienty, pacienty s revmatologickým onemocněním a bez revmatologického onemocnění a mezi pacienty klasifikovanými jako s objektivním přínosem a pacienty, kteří objektivní přínos neměli. . Rovněž budou hlášeny průměrné změny v QOL pacienta mezi časovými body.
Až 12 měsíců
Kvalita života pacienta (QOL) QLQ-C30
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude posouzeno prostřednictvím odpovědí na dotazník kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – jádro 30 podaných na začátku studie, po 5 měsících a po 1 roce studie. Změny v QOL budou vypočítány z rozdílů ve skóre mezi výchozí hodnotou a 5 měsíci, výchozí hodnotou a 1 rokem a 5 měsíců a 1 rokem pro každého pacienta. Podíl pacientů, u kterých došlo ke zlepšení skóre QOL mezi jednotlivými časovými body, bude porovnán mezi reagujícími pacienty a nereagujícími pacienty, pacienty s revmatologickým onemocněním a bez revmatologického onemocnění a mezi pacienty klasifikovanými jako s objektivním přínosem a pacienty, kteří objektivní přínos neměli. . Rovněž budou hlášeny průměrné změny v QOL pacienta mezi časovými body.
Až 12 měsíců
Kvalita života pacienta (QOL) HAQDi
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude posouzeno prostřednictvím odpovědí na dotazníky Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) dotazník kvality života – dotazník pro hodnocení zdraví – index zdravotního postižení poskytnutý na začátku studie, po 5 měsících a po 1 roce studie. Změny v QOL budou vypočítány z rozdílů ve skóre mezi výchozí hodnotou a 5 měsíci, výchozí hodnotou a 1 rokem a 5 měsíců a 1 rokem pro každého pacienta. Podíl pacientů, u kterých došlo ke zlepšení skóre QOL mezi jednotlivými časovými body, bude porovnán mezi reagujícími pacienty a nereagujícími pacienty, pacienty s revmatologickým onemocněním a bez revmatologického onemocnění a mezi pacienty klasifikovanými jako s objektivním přínosem a pacienty, kteří objektivní přínos neměli. . Rovněž budou hlášeny průměrné změny v QOL pacienta mezi časovými body.
Až 12 měsíců
Kvalita života pacienta (QOL) SF-36
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude posouzeno prostřednictvím odpovědí na dotazník kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – krátký formulář – 36 podaný na začátku studie, po 5 měsících a po 1 roce studie. Změny v QOL budou vypočítány z rozdílů ve skóre mezi výchozí hodnotou a 5 měsíci, výchozí hodnotou a 1 rokem a 5 měsíců a 1 rokem pro každého pacienta. Podíl pacientů, u kterých došlo ke zlepšení skóre QOL mezi jednotlivými časovými body, bude porovnán mezi reagujícími pacienty a nereagujícími pacienty, pacienty s revmatologickým onemocněním a bez revmatologického onemocnění a mezi pacienty klasifikovanými jako s objektivním přínosem a pacienty, kteří objektivní přínos neměli. . Rovněž budou hlášeny průměrné změny v QOL pacienta mezi časovými body.
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jonathan Brammer

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jonathan Brammer, MD, Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

24. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OSU-21336
  • NCI-2022-02385 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit