Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ruksolitynib w leczeniu białaczki limfocytowej z dużych ziarnistości komórek T

6 lutego 2026 zaktualizowane przez: Jonathan Brammer

Badanie fazy II oceniające skuteczność ruksolitynibu u pacjentów z wielkoziarnistą białaczką limfocytową z komórek T (T-LGLL)

To badanie fazy II sprawdza, czy ruksolitynib działa w celu zmniejszenia guzów u pacjentów z białaczką z dużych ziarnistych limfocytów T-komórkowych. Ruksolitynib może hamować wzrost komórek nowotworowych poprzez blokowanie niektórych enzymów potrzebnych do wzrostu komórek.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Określ ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) na ruksolitynib u pacjentów z białaczką limfocytową z dużych ziarnistości T-komórkowych (T-LGLL) w porównaniu z historyczną grupą kontrolną.

CELE DODATKOWE:

I. Określenie ogólnego wskaźnika odpowiedzi (odpowiedź całkowita [CR] i odpowiedź częściowa [PR]) na ruksolitynib u pacjentów z T-LGLL.

II. Czas trwania odpowiedzi na ruksolitynib. III. Przeżycie wolne od białaczki. IV. Szybkość konwersji z PR po 4 miesiącach do CR po 8 i 12 miesiącach (przy pełnej dawce ruksolitynibu).

V. Szybkość remisji molekularnej (klirens receptora limfocytów T [TCR], klirens mutacji STAT3) po 4, 8, 12 miesiącach.

VI. Częstość występowania toksyczności stopnia III/IV (przy pełnej dawce ruksolitynibu). VII. Jakość życia przy użyciu Kwestionariusza Jakości Życia (QLQ)-Core 30 (C30) Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów (EORTC), Kwestionariusza Oceny Zdrowia – Indeks Niepełnosprawności (HAQDi), Krótki Formularz (SF)-36 na początku badania , po 5 miesiącach, 1 rok leczenia.

CEL EKSPLORACYJNY:

I. Odsetek obiektywnych korzyści (OB) po 4 miesiącach, zdefiniowany jako pacjent, u którego wystąpiła poprawa cytopenii, uzależnienia od transfuzji, ale nie osiągnięto PR.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują ruksolitynib doustnie (PO) dwa razy dziennie (BID) w dniach 1-28. Cykle powtarzają się co 28 dni przez 12 miesięcy przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci, u których uzyskano odpowiedź (CR lub PR), mogą otrzymywać ruksolitynib przez dodatkowe 12 miesięcy, maksymalnie przez 24 miesiące.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alison Moskowitz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Brammer, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18 lat lub starszy
  • Rozpoznanie T-LGLL definiuje się jako: populacja komórek CD3+CD8+ > 650/mm^3 lub populacja CD3+CD8+CD57+ > 500/mm^3 oraz obecność klonalnego receptora limfocytów T (w ciągu 1 miesiąca od rozpoznania). Uwaga: pacjenci z T-LGLL podobnymi do MDS mogą być włączeni za zgodą PI, nawet jeśli populacja komórek CD3+CD8+ wynosi < 650/mm^3, chociaż wymagany jest +TCR. Natural-Killer (NK) LGL jest również dozwolony, pod warunkiem, że istnieje klonalna populacja komórek NK > 500 komórek/mm^3
  • Nieleczony T-LGLL
  • Nieudana przynajmniej jedna linia terapii pierwszej linii; przerwać leczenie na co najmniej 14 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy

  • Wymagaj leczenia T-LGLL (wymagane jedno lub więcej)

    • Objawowa niedokrwistość z hemoglobiną < 10 g/dl
    • Anemia zależna od transfuzji
    • Neutropenia z bezwzględną liczbą neutrofili (ANC) < 500/mm^3
    • Neutropenia z ANC < 1500/mm^3 z nawracającymi infekcjami
  • Liczba płytek krwi > 50 x 10^9/l
  • Stężenie kreatyniny w surowicy =< 2 x górna granica normy (GGN)
  • Bilirubina całkowita =< 1,5 x GGN (dozwolone u pacjentów z zespołem Gilberta z bilirubiną > 1,5 x GGN)
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) =< 1,5 x GGN
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie przyjętych metod kontroli urodzeń w czasie trwania badania. Pacjentka jest albo po menopauzie, albo wysterylizowana chirurgicznie, albo chce stosować dopuszczalną metodę kontroli urodzeń (tj. hormonalny środek antykoncepcyjny, wkładkę wewnątrzmaciczną, diafragmę ze środkiem plemnikobójczym, prezerwatywę ze środkiem plemnikobójczym lub abstynencję) przez czas trwania badania. Mężczyzna wyraża zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji w czasie trwania badania
  • Możliwość podpisania świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) poniżej 100/mm^3
  • Aktywna infekcja wymagająca ciągłego leczenia przeciwdrobnoustrojowego. Pacjenci z ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), z dodatnim wynikiem antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciw wirusowi zapalenia wątroby typu C zostaną wykluczeni
  • Równoczesna terapia immunosupresyjna (prednizon lub jego odpowiednik w dawce do 20 mg dozwolone w leczeniu objawów T-LGL, ale należy go odstawić w ciągu miesiąca od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem). Pacjenci otrzymujący stabilną, przewlekłą dawkę prednizonu =< 10 mg z powodu chorób reumatologicznych/autoimmunologicznych są zwolnieni z tego wymogu. Mogą zapisać się na studia
  • Aktywny, współistniejący nowotwór złośliwy, chyba że główny badacz (PI) uzna go za związany z T-LGLL. Raki skóry we wczesnym stadium, rak prostaty, dozwolone, jeśli nie stosuje się aktywnej terapii
  • Pozytywny test ciążowy
  • Liczba płytek krwi < 50 000/ul
  • Niestabilna dławica piersiowa lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • Przewlekła obturacyjna choroba płuc lub inna śródmiąższowa choroba płuc w aktywnym zaostrzeniu
  • Transaminaza alaninowa (ALT), transaminaza asparaginianowa (AST), bilirubina całkowita lub fosfataza alkaliczna w surowicy > 1,5 x górna granica normy (GGN) (chyba że dokument Gilberta)
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2 przy użyciu równania modyfikacji diety w chorobach nerek (MDRD).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (ruksolitynib)
Pacjenci otrzymują ruksolitynib PO BID w dniach 1-28. Cykle powtarzają się co 28 dni przez 12 miesięcy przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci, u których uzyskano odpowiedź (CR lub PR), mogą otrzymywać ruksolitynib przez dodatkowe 12 miesięcy, maksymalnie przez 24 miesiące.
Lek: Ruksolitynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Jakifi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Doustny inhibitor JAK INCB18424

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
ORR zostanie obliczony jako odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź na leczenie, podzielony przez całkowitą liczbę pacjentów podlegających ocenie. Pacjent podlegający ocenie jest zdefiniowany jako kwalifikujący się pacjent, który otrzymał co najmniej cztery miesiące terapii ruksolitynibem. Wszyscy oceniani pacjenci zostaną włączeni do obliczania ORR dla badania wraz z odpowiednimi 95% dwumianowymi przedziałami ufności (CI) (przy założeniu, że liczba pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź, ma rozkład dwumianowy). Dodatkowe wyniki, w tym wskaźniki konwersji z PR po 4 miesiącach do CR po 8 i 12 miesiącach przy pełnej dawce ruksolitynibu oraz wskaźnik remisji molekularnej (klirens TCR, klirens mutacji STAT3) po 4, 8, 12 miesiącach po pełnej dawce ruksolitynibu zgłaszane jako proporcje z 95% dwumianowymi przedziałami ufności.
Do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem będą zgłaszane ogólnie i według stopnia toksyczności.
Do 12 miesięcy
Przeżycie wolne od białaczki (LFS)
Ramy czasowe: Od pierwszej odpowiedzi do progresji choroby, śmierci lub cenzurowania (jeśli żywy i wolny od choroby na koniec obserwacji), oceniany do 12 miesięcy
Zostaną wygenerowane krzywe Kaplana Meiera i podane zostaną mediana LFS i 95% CI.
Od pierwszej odpowiedzi do progresji choroby, śmierci lub cenzurowania (jeśli żywy i wolny od choroby na koniec obserwacji), oceniany do 12 miesięcy
Jakość życia pacjenta (QOL) EORTC
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zostanie oceniony na podstawie odpowiedzi na kwestionariusz jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) na początku badania, 5 miesięcy i 1 rok badania. Zmiany w QOL zostaną obliczone na podstawie różnic w wynikach między wartością wyjściową a 5 miesiącami, wartością wyjściową a 1 rokiem oraz 5 miesiącami i 1 rokiem dla każdego pacjenta. Proporcje pacjentów, u których nastąpiła poprawa wyników QOL między punktami czasowymi, zostaną porównane między pacjentami z odpowiedzią a pacjentami bez odpowiedzi, pacjentami z chorobą reumatologiczną i bez niej oraz między pacjentami sklasyfikowanymi jako odnoszący obiektywną korzyść i pacjentami, którzy nie odnieśli obiektywnej korzyści . Zostaną również zgłoszone średnie zmiany QOL pacjenta między punktami czasowymi.
Do 12 miesięcy
Jakość życia pacjenta (QOL) QLQ-C30
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zostanie oceniony na podstawie odpowiedzi na Kwestionariusz Jakości Życia – Rdzeń 30 Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) udzielony na początku badania, 5 miesięcy i 1 rok badania. Zmiany w QOL zostaną obliczone na podstawie różnic w wynikach między wartością wyjściową a 5 miesiącami, wartością wyjściową a 1 rokiem oraz 5 miesiącami i 1 rokiem dla każdego pacjenta. Proporcje pacjentów, u których nastąpiła poprawa wyników QOL między punktami czasowymi, zostaną porównane między pacjentami z odpowiedzią a pacjentami bez odpowiedzi, pacjentami z chorobą reumatologiczną i bez niej oraz między pacjentami sklasyfikowanymi jako odnoszący obiektywną korzyść i pacjentami, którzy nie odnieśli obiektywnej korzyści . Zostaną również zgłoszone średnie zmiany QOL pacjenta między punktami czasowymi.
Do 12 miesięcy
Jakość życia pacjenta (QOL) HAQDi
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zostanie oceniony na podstawie odpowiedzi udzielonych przez Europejską Organizację Badań i Leczenia Raka (EORTC) Kwestionariusz Jakości Życia – Kwestionariusz Oceny Zdrowia – Wskaźnik Niepełnosprawności, udzielonych na początku badania, 5 miesięcy i 1 rok studiów. Zmiany w QOL zostaną obliczone na podstawie różnic w wynikach między wartością wyjściową a 5 miesiącami, wartością wyjściową a 1 rokiem oraz 5 miesiącami i 1 rokiem dla każdego pacjenta. Proporcje pacjentów, u których nastąpiła poprawa wyników QOL między punktami czasowymi, zostaną porównane między pacjentami z odpowiedzią a pacjentami bez odpowiedzi, pacjentami z chorobą reumatologiczną i bez niej oraz między pacjentami sklasyfikowanymi jako odnoszący obiektywną korzyść i pacjentami, którzy nie odnieśli obiektywnej korzyści . Zostaną również zgłoszone średnie zmiany QOL pacjenta między punktami czasowymi.
Do 12 miesięcy
Jakość życia pacjenta (QOL) SF-36
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Zostanie oceniony na podstawie odpowiedzi na Kwestionariusz Jakości Życia – Krótki Formularz – 36 Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) udzielony na początku badania, 5 miesięcy i 1 rok badania. Zmiany w QOL zostaną obliczone na podstawie różnic w wynikach między wartością wyjściową a 5 miesiącami, wartością wyjściową a 1 rokiem oraz 5 miesiącami i 1 rokiem dla każdego pacjenta. Proporcje pacjentów, u których nastąpiła poprawa wyników QOL między punktami czasowymi, zostaną porównane między pacjentami z odpowiedzią a pacjentami bez odpowiedzi, pacjentami z chorobą reumatologiczną i bez niej oraz między pacjentami sklasyfikowanymi jako odnoszący obiektywną korzyść i pacjentami, którzy nie odnieśli obiektywnej korzyści . Zostaną również zgłoszone średnie zmiany QOL pacjenta między punktami czasowymi.
Do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jonathan Brammer

Śledczy

  • Główny śledczy: Jonathan Brammer, MD, Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OSU-21336
  • NCI-2022-02385 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Białaczka z dużych ziarnistych limfocytów T-komórkowych

Badania kliniczne na Ruksolitynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj