Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib til behandling af T-celle stor granulær lymfatisk leukæmi

30. januar 2024 opdateret af: John Reneau

Et fase II-studie, der evaluerer effektiviteten af ​​Ruxolitinib hos patienter med T-Cell Large Granular Lymfocytisk Leukæmi (T-LGLL)

Dette fase II-forsøg tester, om ruxolitinib virker på at formindske tumorer hos patienter med T-celle stor granulær lymfocytleukæmi. Ruxolitinib kan stoppe væksten af ​​kræftceller ved at blokere nogle af de enzymer, der er nødvendige for cellevækst.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆR MÅL:

I. Bestem den samlede responsrate (ORR) af ruxolitinib hos patienter med T-celle stor granulær lymfatisk leukæmi (T-LGLL) sammenlignet med historiske kontroller.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At bestemme den samlede responsrate (komplet respons [CR] og delvis respons [PR]) af ruxolitinib hos patienter med T-LGLL.

II. Varighed af respons på ruxolitinib. III. Leukæmi-fri overlevelse. IV. Konverteringshastighed fra PR efter 4 måneder til CR ved 8 og 12 måneder (ved fuld ruxolitinib-dosis).

V. Molekylær remissionshastighed (T-cellereceptor [TCR] clearance, STAT3 mutationsclearance) efter 4, 8, 12 måneder.

VI. Forekomst af grad III/IV toksicitet (ved fuld ruxolitinib-dosis). VII. Livskvalitet ved hjælp af European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire (QLQ)-Core 30 (C30), Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQDi), Short Form (SF)-36 spørgeskema ved baseline , efter 5 måneder, 1 års behandling.

UNDERSØGENDE MÅL:

I. Objektiv fordel (OB) rate efter 4 måneder defineret som en patient, der havde bedring i deres cytopenier, transfusionsafhængighed, men som ikke opnåede en PR.

OMRIDS:

Patienterne får ruxolitinib oralt (PO) to gange dagligt (BID) på dag 1-28. Cykler gentages hver 28. dag i 12 måneder i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter, der opnår et respons (CR eller PR), kan modtage yderligere 12 måneder med ruxolitinib i maksimalt 24 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alison Moskowitz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Reneau, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 eller ældre
  • Diagnose af T-LGLL defineret som: CD3+CD8+ cellepopulation > 650/mm^3 eller CD3+CD8+CD57+ population > 500/mm^3 og tilstedeværelsen af ​​en klonal T-cellereceptor (inden for 1 måned efter diagnosen). Bemærk: Patienter med MDS-lignende T-LGLL kan inkluderes med PI-godkendelse, selvom CD3+CD8+-cellepopulationen er < 650/mm^3, selvom +TCR er påkrævet. Natural-Killer (NK) LGL er også tilladt, forudsat at der er en klonal NK-cellepopulation noteret med > 500 celler/mm^3
  • Ubehandlet T-LGLL
  • Mislykkedes mindst én linje i frontlinjeterapi; fra behandling i mindst 14 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst

  • Kræv behandling for T-LGLL (en eller flere påkrævet)

    • Symptomatisk anæmi med hæmoglobin < 10 g/dL
    • Transfusionsafhængig anæmi
    • Neutropeni med absolut neutrofiltal (ANC) < 500/mm^3
    • Neutropeni med ANC < 1500/mm^3 med tilbagevendende infektioner
  • Blodpladeantal > 50 x 10^9/L
  • Serumkreatinin =< 2 x den øvre normalgrænse (ULN)
  • Total bilirubin =< 1,5 x ULN (patienter med Gilberts syndrom med bilirubin > 1,5 x ULN tilladt)
  • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) =< 1,5 x ULN
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus =< 2
  • Mænd og kvinder med reproduktionspotentiale skal acceptere at følge accepterede præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed. Kvindelig forsøgsperson er enten postmenopausal eller kirurgisk steriliseret eller villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode (dvs. et hormonelt præventionsmiddel, intrauterin anordning, diafragma med spermicid, kondom med spermicid eller afholdenhed) under undersøgelsens varighed. Manden accepterer at bruge en acceptabel præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
  • Kan underskrive informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Absolut neutrofiltal (ANC) mindre end 100/mm^3
  • Aktiv infektion, der kræver løbende antimikrobiel behandling. Patienter med humant immundefektvirus (HIV), positivt hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C antistof vil blive udelukket
  • Samtidig immunsuppressiv behandling (prednison eller tilsvarende op til 20 mg tilladt til behandling af T-LGL-symptomer, men skal fravænnes inden for en måned efter påbegyndelse af forsøg med lægemiddel). Patienter på stabil, kronisk prednison =< 10 mg for reumatologiske/autoimmune tilstande er undtaget fra dette krav. De kan tilmelde sig studiet
  • Aktiv, samtidig malignitet, medmindre den vurderes relateret til T-LGLL af principal investigator (PI). Hudkræft i tidligt stadie, prostatacancer, tilladt, hvis der ikke er under aktiv terapi
  • Positiv graviditetstest
  • Blodpladetal < 50.000/uL
  • Ustabil angina eller myokardieinfarkt inden for de seneste 2 måneder
  • Kronisk obstruktiv lungesygdom eller anden interstitiel lungesygdom i aktiv eksacerbation
  • Serumalanintransaminase (ALT), aspartattransaminase (AST), total bilirubin eller alkalisk fosfatase > 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) (medmindre Gilberts dokumenter er dokumenteret)
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m^2 ved hjælp af MDRD-ligningen (Modification of Diet in Renal Disease).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (ruxolitinib)
Patienter får ruxolitinib PO BID på dag 1-28. Cykler gentages hver 28. dag i 12 måneder i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienter, der opnår et respons (CR eller PR), kan modtage yderligere 12 måneder med ruxolitinib i maksimalt 24 måneder.
Medicin: Ruxolitinib
Givet PO
Andre navne:
  • Jakafi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Oral JAK-hæmmer INCB18424

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: Op til 12 måneder
ORR vil blive beregnet som andelen af ​​patienter, der opnår et respons på behandlingen divideret med det samlede antal evaluerbare patienter. En evaluerbar patient er defineret som en kvalificeret patient, der har modtaget mindst fire måneders behandling med ruxolitinib. Alle evaluerbare patienter vil blive inkluderet i beregningen af ​​ORR for undersøgelsen sammen med tilsvarende 95 % binomiale konfidensintervaller (CI'er) (forudsat at antallet af patienter, der reagerer, er binomalt fordelt). Yderligere resultater, herunder konverteringsrater fra PR efter 4 måneder til CR efter 8 og 12 måneder på fuld dosis ruxolitinib, og hastigheden af ​​molekylær remission (TCR-clearance, STAT3-mutationsclearance) efter 4, 8, 12 måneder på fuld dosis ruxolitinib vil også være rapporteret som proportioner med 95% binomiale CI'er.
Op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Op til 12 måneder
Behandlingsudspringende bivirkninger vil blive rapporteret samlet og efter toksicitetsgrad.
Op til 12 måneder
Leukæmi-fri overlevelse (LFS)
Tidsramme: Fra første respons til sygdomsprogression, død eller censurering (hvis levende og sygdomsfri ved slutningen af ​​opfølgningen), vurderet i op til 12 måneder
Kaplan Meier-kurver vil blive genereret, og median LFS og 95 % CI vil blive rapporteret.
Fra første respons til sygdomsprogression, død eller censurering (hvis levende og sygdomsfri ved slutningen af ​​opfølgningen), vurderet i op til 12 måneder
Patient-livskvalitet (QOL) EORTC
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vil blive vurderet via svar til European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) livskvalitetsspørgeskema ved baseline, 5 måneder og 1 år på studiet. Ændringer i QOL vil blive beregnet ud fra forskellene i score mellem baseline og 5 måneder, baseline og 1 år, og 5 måneder og 1 år, for hver patient. Andelene af patienter, der havde en forbedring i QOL-score mellem tidspunkter, vil blive sammenlignet mellem responderende patienter og ikke-responderende patienter, patienter med og uden reumatologisk sygdom og mellem patienter klassificeret som havende en objektiv fordel og patienter, der ikke havde en objektiv fordel. . Gennemsnitlige ændringer i patientens QOL mellem tidspunkter vil også blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Patient-livskvalitet (QOL) QLQ-C30
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vil blive vurderet via svar til European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 givet ved baseline, 5 måneder og 1 år på studiet. Ændringer i QOL vil blive beregnet ud fra forskellene i score mellem baseline og 5 måneder, baseline og 1 år, og 5 måneder og 1 år, for hver patient. Andelene af patienter, der havde en forbedring i QOL-score mellem tidspunkter, vil blive sammenlignet mellem responderende patienter og ikke-responderende patienter, patienter med og uden reumatologisk sygdom og mellem patienter klassificeret som havende en objektiv fordel og patienter, der ikke havde en objektiv fordel. . Gennemsnitlige ændringer i patientens QOL mellem tidspunkter vil også blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Patient-livskvalitet (QOL) HAQDi
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vil blive vurderet via svar til European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) livskvalitetsspørgeskema-sundhedsvurderingsspørgeskema-spørgeskemaer til handicapindeks givet ved baseline, 5 måneder og 1 år på studiet. Ændringer i QOL vil blive beregnet ud fra forskellene i score mellem baseline og 5 måneder, baseline og 1 år, og 5 måneder og 1 år, for hver patient. Andelene af patienter, der havde en forbedring i QOL-score mellem tidspunkter, vil blive sammenlignet mellem responderende patienter og ikke-responderende patienter, patienter med og uden reumatologisk sygdom og mellem patienter klassificeret som havende en objektiv fordel og patienter, der ikke havde en objektiv fordel. . Gennemsnitlige ændringer i patientens QOL mellem tidspunkter vil også blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Patient-livskvalitet (QOL) SF-36
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vil blive vurderet via svar til European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Short Form-36 givet ved baseline, 5 måneder og 1 år på studiet. Ændringer i QOL vil blive beregnet ud fra forskellene i score mellem baseline og 5 måneder, baseline og 1 år, og 5 måneder og 1 år, for hver patient. Andelene af patienter, der havde en forbedring i QOL-score mellem tidspunkter, vil blive sammenlignet mellem responderende patienter og ikke-responderende patienter, patienter med og uden reumatologisk sygdom og mellem patienter klassificeret som havende en objektiv fordel og patienter, der ikke havde en objektiv fordel. . Gennemsnitlige ændringer i patientens QOL mellem tidspunkter vil også blive rapporteret.
Op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

John Reneau

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Reneau, MD, Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

24. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

31. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OSU-21336
  • NCI-2022-02385 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner