Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ruxolitinib T-sejtes nagy szemcsés limfocitás leukémia kezelésére

2026. február 6. frissítette: Jonathan Brammer

A ruxolitinib hatékonyságát értékelő II. fázisú vizsgálat T-sejtes nagy szemcsés limfocitás leukémiában (T-LGLL) szenvedő betegeknél

Ez a II. fázisú vizsgálat azt vizsgálja, hogy a ruxolitinib csökkenti-e a daganatok számát T-sejtes nagy szemcsés limfocita leukémiában szenvedő betegeknél. A ruxolitinib megállíthatja a rákos sejtek növekedését azáltal, hogy blokkolja a sejtnövekedéshez szükséges egyes enzimeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES FELADAT:

I. Határozza meg a ruxolitinib általános válaszarányát (ORR) T-sejtes nagy granuláris limfocitás leukémiában (T-LGLL) szenvedő betegeknél a korábbi kontrollokhoz képest.

MÁSODLAGOS CÉLKITŰZÉSEK:

I. A ruxolitinib általános válaszarányának (teljes válasz [CR] és részleges válasz [PR]) meghatározása T-LGLL-ben szenvedő betegekben.

II. A ruxolitinibre adott válasz időtartama. III. Leukémiamentes túlélés. IV. A 4 hónapos PR-ról a CR-re 8 és 12 hónapban való átalakulás aránya (teljes ruxolitinib-dózis mellett).

V. A molekuláris remisszió sebessége (T-sejt receptor [TCR] clearance, STAT3 mutáció clearance) 4, 8, 12 hónapban.

VI. III/IV. fokozatú toxicitás előfordulása (teljes ruxolitinib dózis mellett). VII. Életminőség az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet (EORTC) Életminőség-kérdőív (QLQ)-Core 30 (C30), Egészségügyi Felmérési Kérdőív- Fogyatékossági Index (HAQDi), Rövid Forma (SF)-36 kérdőív alapján a kiinduláskor , 5 hónap, 1 év kezelés után.

FELTÁRÁSI CÉL:

I. Az objektív haszon (OB) aránya 4 hónapos korban olyan betegként definiálva, akinek javult a cytopeniája, transzfúziós függése, de nem érte el a PR-t.

VÁZLAT:

A betegek ruxolitinibet orálisan (PO) kapnak naponta kétszer (BID) az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként ismétlődnek 12 hónapon keresztül, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A választ (CR vagy PR) elérő betegek további 12 hónapig kaphatnak ruxolitinibet, legfeljebb 24 hónapig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Toborzás
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alison Moskowitz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Toborzás
        • Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Kutatásvezető:
          • Jonathan Brammer, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 éves vagy idősebb
  • A T-LGLL diagnózisa a következőképpen definiálható: CD3+CD8+ sejtpopuláció > 650/mm^3 vagy CD3+CD8+CD57+ populáció > 500/mm^3 és klonális T-sejt receptor jelenléte (a diagnózistól számított 1 hónapon belül). Megjegyzés: Az MDS-szerű T-LGLL-ben szenvedő betegek bevonhatók PI-jóváhagyással még akkor is, ha a CD3+CD8+ sejtpopuláció < 650/mm^3, bár +TCR szükséges. A Natural-Killer (NK) LGL szintén megengedett, feltéve, hogy van egy olyan klonális NK-sejt populáció, ahol > 500 sejt/mm^3
  • Kezeletlen T-LGLL
  • A frontvonal terápia legalább egy vonala sikertelen volt; legalább 14 napig vagy 5 felezési időre ki kell hagynia a kezelést, attól függően, hogy melyik a hosszabb

  • T-LGLL kezelést igényel (egy vagy több szükséges)

    • Tünetekkel járó vérszegénység < 10 g/dl hemoglobinnal
    • Transzfúziófüggő vérszegénység
    • Neutropénia abszolút neutrofilszámmal (ANC) < 500/mm^3
    • Neutropénia, melynek ANC < 1500/mm^3, visszatérő fertőzésekkel
  • Thrombocytaszám > 50 x 10^9/l
  • A szérum kreatinin = a normálérték felső határának 2-szerese (ULN)
  • Összes bilirubin = < 1,5 x ULN (Gilbert-szindrómás betegek, akiknél a bilirubin > 1,5 x ULN megengedett)
  • Aszpartát aminotranszferáz (AST) és alanin aminotranszferáz (ALT) = < 1,5 x ULN
  • Keleti kooperatív onkológiai csoport (ECOG) teljesítménystátusza =< 2
  • A nemzőképes férfiaknak és nőknek meg kell állapodniuk abban, hogy a vizsgálat időtartama alatt betartják az elfogadott születésszabályozási módszereket. A női alany vagy posztmenopauzában van, vagy műtétileg sterilizált, vagy hajlandó elfogadható fogamzásgátlási módszert (azaz hormonális fogamzásgátlót, méhen belüli eszközt, spermiciddel ellátott rekeszizom, spermiciddel óvszert vagy absztinencia) alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt. A férfi alany vállalja, hogy a vizsgálat időtartama alatt elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaz
  • Képes a tájékozott beleegyezést aláírni

Kizárási kritériumok:

  • Az abszolút neutrofilszám (ANC) kevesebb, mint 100/mm^3
  • Aktív fertőzés, amely folyamatos antimikrobiális kezelést igényel. A humán immundeficiencia vírussal (HIV), pozitív hepatitis B felületi antigénnel vagy hepatitis C antitesttel rendelkező betegek kizárásra kerülnek.
  • Egyidejű immunszuppresszív terápia (prednizon vagy azzal egyenértékű 20 mg-ig megengedett a T-LGL-tünetek kezelésére, de el kell választani a vizsgálati gyógyszer kezdetétől számított egy hónapon belül). A stabil, krónikus prednizon =< 10 mg-os reumatológiai/autoimmun betegségekben szenvedő betegek mentesülnek e követelmény alól. Beiratkozhatnak a tanulmányba
  • Aktív, egyidejű rosszindulatú daganat, kivéve, ha a vezető kutató (PI) úgy ítéli meg, hogy a T-LGLL-hez kapcsolódik. Korai stádiumú bőrrák, prosztatarák, aktív terápia nélkül engedélyezett
  • Pozitív terhességi teszt
  • Thrombocytaszám < 50 000/uL
  • Instabil angina vagy miokardiális infarktus az elmúlt 2 hónapban
  • Krónikus obstruktív tüdőbetegség vagy más intersticiális tüdőbetegség aktív exacerbációban
  • A szérum alanin-transzamináz (ALT), aszpartát-transzamináz (AST), összbilirubin vagy alkalikus foszfatáz szintje > 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) (kivéve, ha Gilbert-kórt dokumentál)
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) < 30 ml/perc/1,73 m^2 a Modification of Diet in Renal Disease (MDRD) egyenlet segítségével

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (ruxolitinib)
A betegek PO BID ruxolitinibet kapnak az 1-28. napon. A ciklusok 28 naponként ismétlődnek 12 hónapon keresztül, a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában. A választ (CR vagy PR) elérő betegek további 12 hónapig kaphatnak ruxolitinibet, legfeljebb 24 hónapig.
Drog: Ruxolitinib
Adott PO
Más nevek:
  • Jakafi
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Orális JAK-inhibitor INCB18424

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános válaszadási arány (ORR)
Időkeret: Akár 12 hónapig
Az ORR-t a terápiára reagáló betegek aránya osztva az értékelhető betegek teljes számával. Értékelhető betegnek minősül az a beteg, aki legalább négy hónapos ruxolitinib-kezelésben részesült. Az összes értékelhető beteget bevonják a vizsgálat ORR-jének kiszámításába, a megfelelő 95%-os binomiális konfidencia intervallumokkal (CI-k) együtt (feltételezve, hogy a reagáló betegek száma binomiális eloszlású). További eredmények, beleértve a 4 hónapos PR-ról a CR-re való konverziót 8 és 12 hónapos korban teljes dózisú ruxolitinib mellett, valamint a molekuláris remisszió sebességét (TCR-clearance, STAT3-mutáció-clearance) 4, 8 és 12 hónapos korban, teljes dózisú ruxolitinib mellett. 95%-os binomiális CI-vel arányosan jelentették.
Akár 12 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Akár 12 hónapig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket összességében és toxicitási fokozatonként kell jelenteni.
Akár 12 hónapig
Leukémia-mentes túlélés (LFS)
Időkeret: Az első választól a betegség progressziójáig, haláláig vagy cenzúra (ha él és betegségmentes a követés végén), legfeljebb 12 hónapig értékelve
A rendszer Kaplan Meier-görbéket generál, és jelenti a medián LFS-t és a 95%-os CI-t.
Az első választól a betegség progressziójáig, haláláig vagy cenzúra (ha él és betegségmentes a követés végén), legfeljebb 12 hónapig értékelve
Beteg életminőség (QOL) EORTC
Időkeret: Akár 12 hónapig
Az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet (EORTC) életminőség-kérdőívére adott válaszok alapján értékelik kiinduláskor, 5 hónapos és 1 éves vizsgálat után. A QOL változásait az alapvonal és az 5 hónap, a kiindulási érték és az 1 év, valamint az 5 hónap és az 1 év közötti pontszámok különbségeiből számítják ki minden egyes beteg esetében. Azon betegek arányát, akiknél javult a QOL-pontszám az időpontok között, össze kell hasonlítani a reagáló és a nem reagáló betegek, a reumatológiai betegségben szenvedő és nem szenvedő betegek, valamint az objektív előnyökkel rendelkezőnek minősített és az objektív előnyt nem mutató betegek között. . A betegek életminőségének átlagos változásai az időpontok között szintén jelentésre kerülnek.
Akár 12 hónapig
Beteg életminőség (QOL) QLQ-C30
Időkeret: Akár 12 hónapig
Az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet (EORTC) életminőségi kérdőívére adott válaszok alapján értékelik – Core 30 a kiinduláskor, 5 hónap és 1 év a vizsgálat során. A QOL változásait az alapvonal és az 5 hónap, a kiindulási érték és az 1 év, valamint az 5 hónap és az 1 év közötti pontszámok különbségeiből számítják ki minden egyes beteg esetében. Azon betegek arányát, akiknél javult a QOL-pontszám az időpontok között, össze kell hasonlítani a reagáló és a nem reagáló betegek, a reumatológiai betegségben szenvedő és nem szenvedő betegek, valamint az objektív előnyökkel rendelkezőnek minősített és az objektív előnyt nem mutató betegek között. . A betegek életminőségének átlagos változásai az időpontok között szintén jelentésre kerülnek.
Akár 12 hónapig
Beteg életminőség (QOL) HAQDi
Időkeret: Akár 12 hónapig
Az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet (EORTC) életminőség-kérdőív-egészségfelmérő kérdőív-fogyatékossági index kérdőíveire adott válaszok alapján fogják értékelni a vizsgálat kezdetén, 5 hónapja és 1 éve a vizsgálat során. A QOL változásait az alapvonal és az 5 hónap, a kiindulási érték és az 1 év, valamint az 5 hónap és az 1 év közötti pontszámok különbségeiből számítják ki minden egyes beteg esetében. Azon betegek arányát, akiknél javult a QOL-pontszám az időpontok között, össze kell hasonlítani a reagáló és a nem reagáló betegek, a reumatológiai betegségben szenvedő és nem szenvedő betegek, valamint az objektív előnyökkel rendelkezőnek minősített és az objektív előnyt nem mutató betegek között. . A betegek életminőségének átlagos változásai az időpontok között szintén jelentésre kerülnek.
Akár 12 hónapig
Beteg életminősége (QOL) SF-36
Időkeret: Akár 12 hónapig
Az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet (EORTC) életminőségi kérdőívére adott válaszok alapján értékelik – a 36-os rövid űrlapot, amelyet a vizsgálat kezdetén, 5 hónap és 1 év után adnak meg. A QOL változásait az alapvonal és az 5 hónap, a kiindulási érték és az 1 év, valamint az 5 hónap és az 1 év közötti pontszámok különbségeiből számítják ki minden egyes beteg esetében. Azon betegek arányát, akiknél javult a QOL-pontszám az időpontok között, össze kell hasonlítani a reagáló és a nem reagáló betegek, a reumatológiai betegségben szenvedő és nem szenvedő betegek, valamint az objektív előnyökkel rendelkezőnek minősített és az objektív előnyt nem mutató betegek között. . A betegek életminőségének átlagos változásai az időpontok között szintén jelentésre kerülnek.
Akár 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jonathan Brammer

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jonathan Brammer, MD, Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. május 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. július 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. április 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 20.

Első közzététel (Tényleges)

2022. október 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. február 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 6.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OSU-21336
  • NCI-2022-02385 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel