Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ecopipam-tabletter för att studera Tourettes sjukdom hos barn, ungdomar och vuxna (D1AMOND)

20 maj 2026 uppdaterad av: Emalex Biosciences Inc.

En multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad abstinensstudie för att utvärdera säkerheten och upprätthållandet av effekten av Ecopipam hos barn, ungdomar och vuxna med Tourettes sjukdom

Denna multicenterstudie i fas 3 utvärderar bibehållandet av effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av ecopipam tabletter hos barn, ungdomar och vuxna vid behandling av Tourettes sjukdom (TD). Studien inkluderar en öppen period följt av dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad abstinensperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Efter en 28-dagars screeningperiod och ett baslinjebesök kommer kvalificerade försökspersoner att registreras i den öppna stabiliseringsperioden som består av en 4-veckors titreringsfas för att uppnå en målad steady-state dos på 1,8 mg/kg/dag ekopipam (2 mg) /kg/dag ecopipam HCl) följt av en 8-veckors öppen underhållsfas. De som svarar på ecopipam kommer att randomiseras till ecopipam 1,8 mg/kg/dag (2 mg/kg/dag ecopipam HCl) eller placebo på ett 1:1-sätt och gå in i den dubbelblinda randomiserade uttagsperioden (R/WD) vid vecka 12 . Under den 12 veckor långa R/WD-perioden kommer alla försökspersoner som uppfyller återfallskriterierna att dras tillbaka från blindad studiemedicin och fullständiga slutbedömningar inklusive säkerhetsuppföljningsbesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

216

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Kalimat Medical Center_Sofia
      • Varna, Bulgarien, 9020
        • DCC Mladost-M Varna
    • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, Bulgarien, 4004
        • Center Spectar-Plovdiv
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Bulgarien, 1360
        • ASMP-IP- d-r Kayryakova
  • Danmark
      • Herlev, Danmark, 02730
        • Borne og Ungeafdelingen
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38000
        • CHU Grenoble Alpes - Hopital Couple Enfant
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hôpital Fondation Rothschild
      • Strasbourg, Frankrike, 67098
        • CHU Strasbourg-Hopital de Hautepierre
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Förenta staterna, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Förenta staterna, 92805
        • Advanced Research Center
      • Bellflower, California, Förenta staterna, 90706
        • CenExel CIT-IE
      • Glendale, California, Förenta staterna, 91203
        • Cortica Site Network
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • San Rafael, California, Förenta staterna, 94903
        • Cortica Site Network - San Rafael
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33013-3834
        • Research in Miami Inc
      • Jensen Beach, Florida, Förenta staterna, 34957
        • Emcrown Clinical Research
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
        • Florida International Research Center
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33175
        • Care Research Center
      • Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
        • Medical Research Group of Central Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • APG Research LLC
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33617
        • Jedidiah Clinical Research
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30338
        • Atlanta Behavioral Research, LLC.
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Advanced Discovery Research, Llc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Lurie Children Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • 1725 W. Harrison St., Suite 755
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46256
        • Josephson-Wallack-Munshower Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • UMass Chan Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Förenta staterna, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
      • Saint Charles, Missouri, Förenta staterna, 63304
        • Midwest Research Group
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68526
        • Alivation Research
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016-5815
        • NYU Child Study Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157-0001
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Förenta staterna, 44130
        • North Star Medical Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-7610
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital (TCH)
      • Richmond, Texas, Förenta staterna, 77407
        • Perceptive Pharma Research (PPR)
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Draper, Utah, Förenta staterna, 84020
        • Cedar Clinical Research
    • Washington
      • Everett, Washington, Förenta staterna, 98201
        • Core Clinical Research
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliera Vittorio Emanuele Policlinico // Azienda Ospedaliera Policlinico San Marco
      • Genova, Italien, 16148
        • Ospedale Pediatrico Istituto Giannina Gaslini di Genova
    • LC
      • Bosisio Parini, LC, Italien, 23842
        • Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico IRCCS Eugenio Medea
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italien, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Poland
      • Poznan, Poland, Polen, 61-731
        • Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k.
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polen, 42-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
    • Woj. Malopolskie
      • Krakow, Woj. Malopolskie, Polen, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
  • Rumänien
      • Dorobanți, Rumänien, 41914
        • Spitalul Clinic de Psihiatrie Prof Dr Al. Obregia Bucureti
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Adolescents
    • Belgrad
      • Belgrade, Belgrad, Serbien, 11120
        • Institute of Mental Health
    • Serbia
      • Niš, Serbia, Serbien, 18000
        • Clinical Centre Nis Center of Mental Health
      • Novi Sad, Serbia, Serbien, 21000
        • Clinical Center Vojvodina
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Seville, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena Unidad de Investigacion Neurologia
    • Madrid
      • Alcorcón, Madrid, Spanien, 28922
        • Hospital Universitario Fundacion Alcorcon HUFA
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spanien, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío, C/Antonio Maura Montaner, s/n, edificio IBiS
  • Tyskland
      • Mannheim, Tyskland, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit, Mannheim
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Tyskland, 30625
        • Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1021
        • Vadaskert Gyermek- es Ifjusagpszichiatriai Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Ungern, 1146
        • Bethesda Childrens Hospital(Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza)
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Ungern, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Altalanos Orvostudomanyi Kar Gyermek

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • ≥ 6 års ålder
  • ≥ 18 kg (~ 40 lbs.)
  • TD-diagnos och både motoriska och vokala tics som orsakar funktionsnedsättning med normala rutiner
  • Minsta poäng på 20 på YGTSS-R Total Tic Score
  • Får inte ta några mediciner som används för att behandla motoriska eller vokala tics under minst 14 dagar före Baseline.
  • Effektiv preventivmetod under studien och 30 dagar efter den senaste studiedosen för sexuellt aktiva försökspersoner

Exklusions kriterier:

  • Tidigare exponering för ekopipam
  • Vissa humörstörningar eller psykiatriska störningar (t.ex. demens, bipolär sjukdom, schizofreni, egentlig depression)
  • Instabil instabil medicinsk sjukdom eller kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser
  • Risk för självmord
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Måttlig till svår njurinsufficiens
  • Leverinsufficiens
  • Positiv urindrogskärm
  • Instabila doser för läkemedel för att behandla ångest, depression, Attention Deficit Hyperactivity Disorder
  • Vissa mediciner som skulle leda till läkemedelsinteraktioner
  • Senaste beteendeterapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1,8 mg/kg/dag ecopipam (2 mg/kg/dag ecopipam HCl)
Ecopipam 11,2, 22,4, 33,6, 44,8, 67,2 och 89,6 mg tabletter (innehållande 12,5, 25, 37,5, 50, 75 respektive 100 mg ekopipam HCl); 1,8 mg/kg/dag ekopipam (2 mg/kg/dag ekopipam HCl) måldos; oral administrering dagligen på kvällarna.
Läkemedel: Ecopipam hydroklorid
Selektiv dopamin D1- och D5-receptorantagonist
Placebo-jämförare: Placebo under R/WD-fasen
Matchande placebotabletter under R/WD-perioden tas oralt på kvällen.
Läkemedel: Ecopipam hydroklorid
Selektiv dopamin D1- och D5-receptorantagonist

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid från randomisering till återfall hos deltagare större än och lika med (>=) 6 och mindre än (<) 18 år under den dubbelblinda R/WD
Tidsram: Från randomisering vid vecka 12 till slutet av den dubbelblinda R/WD-perioden (upp till vecka 24)
Tid till återfall definieras som en förlust av ≥50 procent (%) av förbättringen på Yale Global Tic Severity Scale-Total Tic Score (YGTSS-TTS) från baslinjen till det sista besöket under öppen stabiliseringsperiod (vecka 12), eller initiering av ytterligare läkemedel för att behandla symptom på Tourettes syndrom (TD), eller behov av sjukhusvård för försämrade symptom på TD hos deltagare i åldrarna ≥6 till <18 år för ecopipam jämfört med de som fick placebo under den dubbelblinda R/WD-perioden. YGTSS var en klinikerfylld bedömningsskala som användes för att kvantifiera den totala ticsvårigheten hos deltagare med TD samt specifika underdomäner av tic-antal, frekvens, intensitet, komplexitet och inverkan. Var och en av dessa underdomäner poängsattes, på en skala från 0 till 5, separat för motoriska och vokala tics och summerades sedan över både motoriska och vokala tics för att ge ett totalt tic-poäng mellan 0 och 50. Högre poäng representerade mer allvarliga symptom.
Från randomisering vid vecka 12 till slutet av den dubbelblinda R/WD-perioden (upp till vecka 24)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid från randomisering till återfall hos alla deltagare under den dubbelblinda R/WD-perioden
Tidsram: Från randomisering vid vecka 12 till slutet av den dubbelblinda R/WD-perioden (upp till vecka 24)
Tid från randomisering (vecka 12) till återfall definierat som en förlust av ≥ 50 % av förbättringen som upplevts på YGTSS-TTS från baslinjen till det sista besöket i den öppna etableringsperioden (vecka 12), eller initiering av ytterligare läkemedel för att behandla symptom på TD, eller behov av sjukhusvård för försämrade symptom på TD hos alla deltagare under den dubbelblinda R/WD-perioden för ecopipam jämfört med placebo. YGTSS var en klinikerutförd bedömningsskala som användes för att kvantifiera den totala ticsvårigheten hos barn och vuxna med TD samt specifika underdomäner av ticantal, frekvens, intensitet, komplexitet och störning. Var och en av dessa underdomäner poängsattes, på en skala från 0 till 5, separat för motoriska och vokala tics och summerades sedan över både motoriska och vokala tics för att ge ett totalt ticpoäng mellan 0 och 50. Högre poäng representerade svårare symptom.
Från randomisering vid vecka 12 till slutet av den dubbelblinda R/WD-perioden (upp till vecka 24)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emalex Biosciences Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 januari 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

13 januari 2025

Avslutad studie (Faktisk)

4 februari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 november 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2022

Första postat (Faktisk)

14 november 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2026

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EBS-101-TD-301
  • 2023-503494-38-00 (Ctis)
  • 2022-001961-11 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera