Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Экопипам в таблетках для изучения синдрома Туретта у детей, подростков и взрослых (D1AMOND)

20 мая 2026 г. обновлено: Emalex Biosciences Inc.

Многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное исследование отмены для оценки безопасности и сохранения эффективности экопипама у детей, подростков и взрослых с синдромом Туретта

Это многоцентровое исследование фазы 3 оценивает сохранение эффективности, безопасности и переносимости таблеток экопипама у детей, подростков и взрослых при лечении синдрома Туретта (ТД). Исследование включает открытый период, за которым следует двойной слепой, плацебо-контролируемый, рандомизированный период отмены.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

После 28-дневного периода скрининга и исходного визита подходящие субъекты будут включены в открытый период стабилизации, состоящий из 4-недельной фазы титрования для достижения целевой равновесной дозы 1,8 мг/кг/день экопипама (2 мг /кг/день экопипама HCl) с последующей 8-недельной открытой поддерживающей фазой. Пациенты, ответившие на лечение экопипамом, будут рандомизированы для приема экопипама в дозе 1,8 мг/кг/день (2 мг/кг/день экопипама гидрохлорида) или плацебо в соотношении 1:1 и войдут в период двойного слепого рандомизированного отказа (R/WD) на 12-й неделе. . В течение 12-недельного периода R / WD любой субъект, отвечающий критериям рецидива, будет исключен из слепого исследуемого лекарства и пройдены оценки в конце исследования, включая контрольные визиты по безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

216

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1680
        • Kalimat Medical Center_Sofia
      • Varna, Болгария, 9020
        • DCC Mladost-M Varna
    • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, Болгария, 4004
        • Center Spectar-Plovdiv
    • Sofia-Grad
      • Sofia, Sofia-Grad, Болгария, 1360
        • ASMP-IP- d-r Kayryakova
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1021
        • Vadaskert Gyermek- es Ifjusagpszichiatriai Korhaz es Szakambulancia
      • Budapest, Венгрия, 1146
        • Bethesda Childrens Hospital(Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórháza)
    • Csongrád megye
      • Szeged, Csongrád megye, Венгрия, 6725
        • Szegedi Tudomanyegyetem Altalanos Orvostudomanyi Kar Gyermek
  • Германия
      • Mannheim, Германия, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit, Mannheim
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, 80336
        • Psychiatric Clinic of Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Германия, 30625
        • Department of Psychiatry, Socialpsychiatry and Psychotherapy, Hannover Medical School
  • Дания
      • Herlev, Дания, 02730
        • Borne og Ungeafdelingen
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Seville, Испания, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena Unidad de Investigacion Neurologia
    • Madrid
      • Alcorcón, Madrid, Испания, 28922
        • Hospital Universitario Fundacion Alcorcon HUFA
      • Madrid, Madrid, Испания, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Madrid, Испания, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Испания, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Sevilla
      • Seville, Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío, C/Antonio Maura Montaner, s/n, edificio IBiS
  • Италия
      • Catania, Италия, 95123
        • Azienda Ospedaliera Vittorio Emanuele Policlinico // Azienda Ospedaliera Policlinico San Marco
      • Genova, Италия, 16148
        • Ospedale Pediatrico Istituto Giannina Gaslini di Genova
    • LC
      • Bosisio Parini, LC, Италия, 23842
        • Istituto Di Ricovero E Cura A Carattere Scientifico IRCCS Eugenio Medea
    • Milano
      • Milan, Milano, Италия, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Италия, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
    • RM
      • Roma, RM, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Канада, L1Z 0M1
        • The Kids Clinic Inc
  • Польша
      • Krakow, Польша, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Poland
      • Poznan, Poland, Польша, 61-731
        • Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k.
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Польша, 80-542
        • Gdanskie Centrum Zdrowia Sp z o.o.
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Польша, 42-123
        • Wielospecjalistyczna Poradnia Lekarska Synapsis
    • Woj. Malopolskie
      • Krakow, Woj. Malopolskie, Польша, 31-503
        • Wojewdzki Specjalistyczny Szpital Dziecicy im. sw. Ludwika w Krakowie
  • Румыния
      • Dorobanți, Румыния, 41914
        • Spitalul Clinic de Psihiatrie Prof Dr Al. Obregia Bucureti
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Adolescents
    • Belgrad
      • Belgrade, Belgrad, Сербия, 11120
        • Institute of Mental Health
    • Serbia
      • Niš, Serbia, Сербия, 18000
        • Clinical Centre Nis Center of Mental Health
      • Novi Sad, Serbia, Сербия, 21000
        • Clinical Center Vojvodina
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Соединенные Штаты, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Anaheim, California, Соединенные Штаты, 92805
        • Advanced Research Center
      • Bellflower, California, Соединенные Штаты, 90706
        • CenExel CIT-IE
      • Glendale, California, Соединенные Штаты, 91203
        • Cortica Site Network
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • San Rafael, California, Соединенные Штаты, 94903
        • Cortica Site Network - San Rafael
      • Santa Ana, California, Соединенные Штаты, 92705
        • Syrentis Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Hialeah, Florida, Соединенные Штаты, 33013-3834
        • Research in Miami Inc
      • Jensen Beach, Florida, Соединенные Штаты, 34957
        • Emcrown Clinical Research
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33173
        • Florida International Research Center
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33175
        • Care Research Center
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
        • Medical Research Group of Central Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • APG Research LLC
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • University of South Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609-4181
        • Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33617
        • Jedidiah Clinical Research
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30338
        • Atlanta Behavioral Research, LLC.
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Advanced Discovery Research, Llc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637-1447
        • The University of Chicago Hospitals
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • 1725 W. Harrison St., Suite 755
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46256
        • Josephson-Wallack-Munshower Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • UMass Chan Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • Michigan Clinical Research Institute PC
      • Bloomfield Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48302-1952
        • NeuroBehavioral Medicine Group
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
      • Saint Charles, Missouri, Соединенные Штаты, 63304
        • Midwest Research Group
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68526
        • Alivation Research
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029-6504
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016-5815
        • NYU Child Study Center
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157-0001
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229-3026
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
      • Middleburg Heights, Ohio, Соединенные Штаты, 44130
        • North Star Medical Research, LLC
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29414
        • Coastal Pediatric Research
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203-6502
        • Access Clinical Trials, Inc.
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-7610
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital (TCH)
      • Richmond, Texas, Соединенные Штаты, 77407
        • Perceptive Pharma Research (PPR)
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78249-3539
        • Road Runner Research Ltd.
    • Utah
      • Draper, Utah, Соединенные Штаты, 84020
        • Cedar Clinical Research
    • Washington
      • Everett, Washington, Соединенные Штаты, 98201
        • Core Clinical Research
  • Франция
      • Grenoble, Франция, 38000
        • CHU Grenoble Alpes - Hopital Couple Enfant
      • Paris, Франция, 75019
        • Hôpital Fondation Rothschild
      • Strasbourg, Франция, 67098
        • CHU Strasbourg-Hopital de Hautepierre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • ≥ 6 лет
  • ≥ 18 кг (~ 40 фунтов)
  • Диагноз TD и моторные и вокальные тики, вызывающие нарушение нормальной жизнедеятельности
  • Минимум 20 баллов по шкале YGTSS-R Total Tic Score.
  • Нельзя принимать какие-либо лекарства, используемые для лечения двигательных или голосовых тиков, по крайней мере за 14 дней до исходного уровня.
  • Эффективная контрацепция во время исследования и через 30 дней после приема последней исследуемой дозы для сексуально активных субъектов.

Критерий исключения:

  • Предыдущее воздействие экопипама
  • Определенные аффективные или психические расстройства (например, деменция, биполярное расстройство, шизофрения, большое депрессивное расстройство)
  • Нестабильное нестабильное соматическое заболевание или клинически значимые лабораторные отклонения
  • Риск самоубийства
  • Беременные или кормящие женщины
  • Умеренная и тяжелая почечная недостаточность
  • Печеночная недостаточность
  • Положительный анализ мочи на наркотики
  • Нестабильные дозы препаратов для лечения тревоги, депрессии, синдрома дефицита внимания и гиперактивности
  • Некоторые лекарства, которые могут привести к лекарственным взаимодействиям
  • Недавняя поведенческая терапия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1,8 мг/кг/день экопипама (2 мг/кг/день экопипама гидрохлорида)
Экопипам 11,2, 22,4, 33,6, 44,8, 67,2 и 89,6 мг таблетки (содержащие 12,5, 25, 37,5, 50, 75 и 100 мг экопипама HCl соответственно); целевая доза экопипама 1,8 мг/кг/день (2 мг/кг/день экопипама гидрохлорида); внутрь ежедневно вечером.
Лекарство: Экопипам гидрохлорид
Селективный антагонист дофаминовых рецепторов D1 и D5.
Плацебо Компаратор: Плацебо во время фазы R/WD
Соответствующие таблетки плацебо в период R/WD принимают перорально вечером.
Лекарство: Экопипам гидрохлорид
Селективный антагонист дофаминовых рецепторов D1 и D5.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время от рандомизации до рецидива у участников старше или равного (≥) 6 и младше (<) 18 лет в течение двойного слепого периода с отменой рисперидона
Временное ограничение: От рандомизации на 12 неделе до конца периода двойного слепого исследования R/WD (до 24 недели)
Время до рецидива, определяемое как потеря ≥50% улучшения, достигнутого по Шкале глобальной оценки тиков Йеля – Общий балл тиков (YGTSS-TTS) от исходного уровня до последнего визита в период открытой стабилизации (неделя 12), или начало приема дополнительных лекарств для лечения симптомов синдрома Туретта (СТ), или необходимость госпитализации из-за ухудшения симптомов СТ у участников в возрасте от ≥6 до <18 лет, получавших экопипам, по сравнению с получавшими плацебо в период двойного слепого исследования с выходом/отменой препарата. YGTSS – это оценочная шкала, заполняемая клиницистом, используемая для количественной оценки общей тяжести тиков у участников с СТ, а также конкретных поддоменов: количество тиков, частота, интенсивность, сложность и влияние. Каждый из этих поддоменов оценивался по шкале от 0 до 5 отдельно для моторных и вокальных тиков, а затем суммировался по моторным и вокальным тикам для получения общего балла тиков в диапазоне от 0 до 50. Более высокие баллы соответствовали более тяжелым симптомам.
От рандомизации на 12 неделе до конца периода двойного слепого исследования R/WD (до 24 недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время от рандомизации до рецидива у всех участников в двойном слепом периоде R/WD
Временное ограничение: С момента рандомизации на 12-й неделе до конца периода двойного слепого R/WD (до 24-й недели)
Время от рандомизации (12 неделя) до рецидива, определяемого как потеря ≥50% улучшения, достигнутого по шкале YGTSS-TTS от исходного уровня до последнего визита в период открытой стабилизации (12 неделя), или начало приема дополнительных лекарств для лечения симптомов TD, или необходимость госпитализации из-за ухудшения симптомов TD у всех участников в период двойного слепого исследования R/WD для экопипама по сравнению с плацебо. Шкала YGTSS была клинической оценочной шкалой, заполняемой врачом, используемой для количественной оценки общей тяжести тиков у детей и взрослых с TD, а также специфических поддоменов: количество тиков, частота, интенсивность, сложность и влияние. Каждый из этих поддоменов оценивался по шкале от 0 до 5 баллов отдельно для моторных и вокальных тиков, а затем суммировался по обоим типам тиков для получения общего балла тиков в диапазоне от 0 до 50. Более высокие баллы соответствовали более тяжелым симптомам.
С момента рандомизации на 12-й неделе до конца периода двойного слепого R/WD (до 24-й недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emalex Biosciences Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 февраля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 ноября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 ноября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 ноября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EBS-101-TD-301
  • 2023-503494-38-00 (Ктис)
  • 2022-001961-11 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться