Biomarkörvalidering efter Sargramostim-behandling vid Parkinsons sjukdom

Inklusionskriterier:

1. Debut av bradykinesi och 1 eller båda av följande: vilotremor och/eller stelhet
2. Asymmetrisk uppkomst av kliniska tecken
3. Progressiva motoriska symtom
4. Ålder vid debut 35-85 år
5. Varaktighet av PD-symtom på minst 3 år

6. Kvinnliga ämnen måste vara antingen:

   1. Inte gravid, ammar inte och planerar inte att bli gravid under studien;
   2. Inte i fertil ålder, definierad som en som har varit postmenopausal i minst 1 år och med follikelstimulerande hormon (FSH) nivåer inom det laboratoriedefinierade postmenopausala området, eller har blivit kirurgiskt steriliserad eller har genomgått en hysterektomi minst 3 månader före början av denna rättegång; eller
   3. Om den är i fertil ålder, måste den gå med på att använda en effektiv metod för att undvika graviditet till slutet av försöket och måste ha ett negativt serumtest av beta-humant koriongonadotropin (β-HCG). Effektiva metoder för att undvika graviditet är preventivmetoder som används konsekvent och korrekt (inklusive implanterbara preventivmedel, injicerbara preventivmedel, orala preventivmedel, transdermala preventivmedel, intrauterina anordningar, diafragma med spermiedödande medel, manliga eller kvinnliga kondomer med spermiedödande medel, eller cervikal hatt, eller steril), abstinens sexuell partner.
7. Måste vara steg 4 eller lägre enligt Hoehn och Yahr-skalan

Exklusions kriterier:

1. Atypiska egenskaper som tyder på en Parkinson-Plus-störning (progressiv supranukleär pares (PSP), multipel systematrofi (MSA), kortikobasal degeneration (CBD)) inklusive cerebellära tecken, supranukleär blickpares, apraxi och andra kortikala tecken, eller framträdande autonom misslyckande
2. Neuroleptisk behandling vid tidpunkten för debut av parkinsonism
3. Aktiv behandling med ett neuroleptika vid tidpunkten för studiestart
4. Historik om upprepade stroke med stegvis progression av parkinsonism
5. Historik av upprepad huvudskada
6. Historia av definitiv encefalit
7. Mer än en släkting med diagnosen PD
8. Framträdande gångobalans tidigt i kursen (< 5 år)
9. Mini-mental state examination poäng <26
10. Hematologisk malignitet eller koagulopati
11. Onormala blodanalyser: hematokrit <30; WBC>11,5; kliniskt signifikanta laboratoriedata (t.ex. alaninaminotransferas [ALT] eller aspartataminotransferas [AST] 3x den övre normalgränsen [ULN]), eller något onormalt laboratorievärde som skulle kunna störa bedömningen av säkerhet enligt utredarens bedömning; betydande avvikelser i den kliniska undersökningen, vitala tecken och kliniska kemi- eller hematologiska resultat (exklusive fynd av Parkinsons sjukdom), som kan störa studien eller utgöra en säkerhetsrisk för försökspersonen enligt bedömningen av den kliniska utredaren som ansvarar för studien deltagare
12. Allvarlig medicinsk sjukdom eller samsjuklighet som kan störa deltagandet i studien
13. Hjärnkirurgi för parkinsonism (DBS, cellimplantation, genterapi)
14. Historik av en autoimmun störning eller systemisk inflammatorisk störning som bedömts som signifikant av läkare
15. Immunstimulerande eller immunsuppressiv behandling (inklusive amfetaminer eller systemiska kortikosteroider) inom 90 dagar
16. Exklusivt ensidig parkinsonism i längre än 3 år
17. Känd överkänslighet mot GM-CSF, produkter som härrör från jäst
18. Nuvarande litiumbehandling
19. Individer med aktuella diagnoser alkohol- eller drogmissbruk/beroende
20. Alla som inte är lämpliga för deltagande i detta forskningsprotokoll som bedöms av rektor eller medutredare
21. Alla som tidigare har behandlats med GM-CSF som immunmodulerande terapi
22. Alla med dålig venös tillgång
23. Alla som har någon sjukdom eller händelse som kan orsaka en neurologisk abnormitet, förutom Parkinsons sjukdom.
24. Personer med allergier eller känslighet mot jästprodukter.
25. Försökspersoner som har fått en influensaspruta under de senaste 3 veckorna.