Biomarkørvalidering efter Sargramostim-behandling ved Parkinsons sygdom

Inklusionskriterier:

1. Indtræden af ​​bradykinesi og 1 eller begge af følgende: hviletremor og/eller stivhed
2. Asymmetrisk indtræden af ​​kliniske tegn
3. Progressive motoriske symptomer
4. Alder ved debut 35-85 år
5. Varighed af PD-symptomer på mindst 3 år

6. Kvindefag skal enten være:

   1. Ikke gravid, ammer ikke og planlægger ikke at blive gravid under undersøgelsen;
   2. Ikke i den fødedygtige alder, defineret som en, der har været postmenopausal i mindst 1 år og med follikelstimulerende hormon (FSH) niveauer i det laboratoriedefinerede postmenopausale område, eller er blevet kirurgisk steriliseret eller har fået foretaget en hysterektomi mindst 3 måneder før begyndelsen af ​​denne retssag; eller
   3. Hvis af den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge en effektiv metode til at undgå graviditet til slutningen af ​​forsøget og skal have en negativ serum beta-human choriongonadotropin (β-HCG) test. Effektive metoder til at undgå graviditet er svangerskabsforebyggende metoder, der anvendes konsekvent og korrekt (herunder implanterbare præventionsmidler, injicerbare præventionsmidler, orale præventionsmidler, transdermale præventionsmidler, intrauterine anordninger, diafragma med spermicid, mandlige eller kvindelige kondomer med spermicid, eller cervikal hætte, eller steril), abstinens seksuel partner.
7. Skal være trin 4 eller derunder i henhold til Hoehn og Yahr-skalaen

Ekskluderingskriterier:

1. Atypiske træk, der tyder på en Parkinson-Plus lidelse (Progressive Supranuclear Parese (PSP), Multipel System Atrofi (MSA), Corticobasal Degeneration (CBD)) inklusive cerebellare tegn, supranukleær blikparese, apraksi og andre kortikale tegn eller fremtrædende autonome svigt
2. Neuroleptisk behandling ved indtræden af ​​parkinsonisme
3. Aktiv behandling med et neuroleptikum på tidspunktet for studiestart
4. Historie om gentagne slagtilfælde med trinvis progression af parkinsonisme
5. Historie med gentagen hovedskade
6. Historie om decideret encephalitis
7. Mere end én blodslægtning diagnosticeret med PD
8. Fremtrædende gangubalance tidligt i forløbet (< 5 år)
9. Mini-mental tilstand eksamen score <26
10. Hæmatologisk malignitet eller koagulopati
11. Unormale blodanalyser: hæmatokrit <30; WBC>11,5; klinisk signifikante laboratoriedata (f.eks. alanin aminotransferase [ALT] eller aspartat aminotransferase [AST] 3x den øvre grænse for normal [ULN]), eller enhver unormal laboratorieværdi, der kunne interferere med vurderingen af ​​sikkerheden efter investigators vurdering; væsentlige abnormiteter på den kliniske undersøgelse, vitale tegn og kliniske kemi- eller hæmatologiske resultater (eksklusive fund af Parkinsons sygdom), der kan interferere med undersøgelsen eller udgøre en sikkerhedsrisiko for forsøgspersonen, som vurderet af den kliniske investigator, der er ansvarlig for undersøgelsen deltagere
12. Alvorlig medicinsk sygdom eller komorbiditet, der kan forstyrre deltagelse i undersøgelsen
13. Hjernekirurgi for parkinsonisme (DBS, celleimplantation, genterapi)
14. Anamnese med en autoimmun sygdom eller systemisk inflammatorisk sygdom, som lægen vurderer som signifikant
15. Immunstimulerende eller immunsuppressiv behandling (herunder amfetaminer eller systemiske kortikosteroider) inden for 90 dage
16. Udelukkende ensidig parkinsonisme i mere end 3 år
17. Kendt overfølsomhed over for GM-CSF, gærafledte produkter
18. Nuværende lithiumbehandling
19. Personer med aktuelle diagnoser af alkohol- eller stofmisbrug/afhængighed
20. Enhver, der ikke er egnet til deltagelse i denne forskningsprotokol som vurderet af rektor eller co-investigator
21. Enhver, der tidligere er blevet behandlet med GM-CSF som immunmodulerende terapi
22. Alle med dårlig venøs adgang
23. Enhver, der har nogen sygdom eller begivenheder, der ville forårsage en neurologisk abnormitet, bortset fra Parkinsons sygdom.
24. Personer med allergi eller følsomhed over for gærprodukter.
25. Forsøgspersoner, der har modtaget en influenzasprøjte inden for de seneste 3 uger.