Biomarkervalidatie na behandeling met Sargramostim bij de ziekte van Parkinson

Inclusiecriteria:

1. Begin van bradykinesie en 1 of beide van de volgende: tremor en/of rigiditeit in rust
2. Asymmetrisch begin van klinische symptomen
3. Progressieve motorische symptomen
4. Leeftijd bij aanvang 35-85 jaar
5. Duur van PD-symptomen van ten minste 3 jaar

6. Vrouwelijke proefpersonen moeten zijn:

   1. Niet zwanger, geen borstvoeding en niet van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek;
   2. Niet in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als iemand die ten minste 1 jaar postmenopauzaal is en met follikelstimulerend hormoon (FSH)-niveaus in het door laboratorium gedefinieerde postmenopauzale bereik, of chirurgisch is gesteriliseerd, of een hysterectomie heeft ondergaan ten minste 3 maanden voorafgaand aan de start van deze proef; of
   3. Als u zwanger kunt worden, moet u ermee instemmen een effectieve methode te gebruiken om zwangerschap te voorkomen tot het einde van het onderzoek en moet u een negatieve serum-bèta-humaan choriongonadotrofine (β-HCG)-test hebben. Effectieve methoden om zwangerschap te voorkomen zijn anticonceptiemethoden die consequent en correct worden gebruikt (waaronder implanteerbare anticonceptiva, injecteerbare anticonceptiva, orale anticonceptiva, transdermale anticonceptiva, spiraaltjes, pessarium met zaaddodend middel, condooms voor mannen of vrouwen met zaaddodend middel of pessarium), onthouding of een steriele behandeling. seksuele partner.
7. Moet stadium 4 of lager zijn volgens de schaal van Hoehn en Yahr

Uitsluitingscriteria:

1. Atypische kenmerken die wijzen op een Parkinson-Plus-aandoening (progressieve supranucleaire verlamming (PSP), meervoudige systeematrofie (MSA), corticobasale degeneratie (CBD)) waaronder cerebellaire verschijnselen, supranucleaire blikverlamming, apraxie en andere corticale verschijnselen, of prominent autonoom falen
2. Neuroleptische behandeling bij aanvang van parkinsonisme
3. Actieve behandeling met een neurolepticum bij aanvang van de studie
4. Geschiedenis van herhaalde beroertes met stapsgewijze progressie van parkinsonisme
5. Geschiedenis van herhaald hoofdletsel
6. Geschiedenis van duidelijke encefalitis
7. Meer dan één bloedverwant met de diagnose PD
8. Prominente looponbalans vroeg in het beloop (< 5 jaar)
9. Mini-mentale staatsexamenscore <26
10. Hematologische maligniteit of coagulopathie
11. Abnormale bloedanalyses: hematocriet <30; WBC>11,5; klinisch significante laboratoriumgegevens (bijv. alanineaminotransferase [ALT] of aspartaataminotransferase [AST] 3x de bovengrens van normaal [ULN]), of een abnormale laboratoriumwaarde die de beoordeling van de veiligheid naar het oordeel van de onderzoeker zou kunnen verstoren; significante afwijkingen op het klinisch onderzoek, vitale functies en klinische chemie- of hematologische resultaten (exclusief bevindingen van de ziekte van Parkinson), die het onderzoek kunnen verstoren of een veiligheidsrisico voor de proefpersoon kunnen vormen, zoals beoordeeld door de klinische onderzoeker die belast is met de zorg voor het onderzoek deelnemers
12. Ernstige medische ziekte of co-morbiditeit die deelname aan het onderzoek kan belemmeren
13. Hersenchirurgie voor parkinsonisme (DBS, celimplantatie, gentherapie)
14. Geschiedenis van een auto-immuunziekte of systemische inflammatoire aandoening die door de arts als significant wordt beschouwd
15. Immunostimulerende of immunosuppressieve behandeling (inclusief amfetaminen of systemische corticosteroïden) binnen 90 dagen
16. Uitsluitend unilateraal parkinsonisme langer dan 3 jaar
17. Bekende overgevoeligheid voor GM-CSF, van gist afgeleide producten
18. Huidige lithiumbehandeling
19. Personen met een actuele diagnose van alcohol- of middelenmisbruik/-afhankelijkheid
20. Iedereen die naar het oordeel van de opdrachtgever of medeonderzoeker niet geschikt is voor deelname aan dit onderzoeksprotocol
21. Iedereen die eerder is behandeld met GM-CSF als immunomodulerende therapie
22. Iedereen met een slechte veneuze toegang
23. Iedereen die ziekten of gebeurtenissen heeft die een neurologische afwijking zouden kunnen veroorzaken, afgezien van de ziekte van Parkinson.
24. Onderwerpen met allergieën of gevoeligheden voor gistproducten.
25. Proefpersonen die in de afgelopen 3 weken een griepprik hebben gekregen.