Validace biomarkerů po léčbě Sargramostimem u Parkinsonovy choroby

Kritéria pro zařazení:

1. Nástup bradykineze a 1 nebo obojí z následujících: klidový třes a/nebo rigidita
2. Asymetrický nástup klinických příznaků
3. Progresivní motorické příznaky
4. Věk na začátku 35-85 let
5. Trvání symptomů PD minimálně 3 roky

6. Ženské subjekty musí být buď:

   1. netěhotná, nekojící a neplánuje otěhotnění během studie;
   2. Není ve fertilním věku, definovaná jako osoba, která je po menopauze alespoň 1 rok a má hladiny folikuly stimulujícího hormonu (FSH) v laboratorně definovaném postmenopauzálním rozmezí, nebo byla chirurgicky sterilizována nebo měla hysterektomii alespoň 3 měsíce před začátek tohoto soudu; nebo
   3. Pokud jste ve fertilním věku, musí souhlasit s použitím účinné metody zabránění otěhotnění až do konce studie a musí mít negativní test na beta-lidský choriový gonadotropin (β-HCG) v séru. Účinnými metodami, jak zabránit otěhotnění, jsou důsledně a správně používané metody antikoncepce (včetně implantabilní antikoncepce, injekční antikoncepce, perorální antikoncepce, transdermální antikoncepce, nitroděložní tělíska, bránice se spermicidem, mužské nebo ženské kondomy se spermicidem nebo cervikální čepice), abstinence nebo ster. sexuálního partnera.
7. Musí to být stupeň 4 nebo méně podle Hoehnovy a Yahrovy stupnice

Kritéria vyloučení:

1. Atypické znaky svědčící pro poruchu Parkinson-Plus (progresivní supranukleární obrna (PSP), mnohočetná systémová atrofie (MSA), kortikobazální degenerace (CBD)) včetně cerebelárních příznaků, supranukleární obrny pohledu, apraxie a dalších kortikálních příznaků nebo výrazného autonomního selhání
2. Neuroleptická léčba v době nástupu parkinsonismu
3. Aktivní léčba neuroleptiky v době vstupu do studie
4. Anamnéza opakovaných mozkových příhod s postupnou progresí parkinsonismu
5. Anamnéza opakovaného poranění hlavy
6. Anamnéza definitivní encefalitidy
7. Více než jeden pokrevní příbuzný s diagnózou PD
8. Výrazná nerovnováha chůze na začátku kurzu (< 5 let)
9. Skóre státní mini-mentální zkoušky <26
10. Hematologická malignita nebo koagulopatie
11. Abnormální krevní analýzy: hematokrit <30; WBC > 11,5; klinicky významné laboratorní údaje (např. alaninaminotransferáza [ALT] nebo aspartátaminotransferáza [AST] 3x vyšší než je horní hranice normy [ULN]), nebo jakákoli abnormální laboratorní hodnota, která by mohla ovlivnit hodnocení bezpečnosti podle úsudku zkoušejícího; významné abnormality klinického vyšetření, vitálních funkcí a výsledků klinické chemie nebo hematologie (s výjimkou nálezů Parkinsonovy choroby), které mohou narušovat studii nebo představovat bezpečnostní riziko pro subjekt, jak posoudil klinický zkoušející pověřený péčí o studii účastníků
12. Závažné zdravotní onemocnění nebo komorbidita, které mohou narušovat účast ve studii
13. Operace mozku pro parkinsonismus (DBS, implantace buněk, genová terapie)
14. Anamnéza autoimunitní poruchy nebo systémového zánětlivého onemocnění, které lékař považuje za významné
15. Imunostimulační nebo imunosupresivní léčba (včetně amfet-aminů nebo systémových kortikosteroidů) do 90 dnů
16. Výhradně jednostranný parkinsonismus po dobu delší než 3 roky
17. Známá přecitlivělost na GM-CSF, produkty získané z kvasinek
18. Současná léčba lithiem
19. Jedinci se současnými diagnózami zneužívání alkoholu nebo návykových látek/závislosti
20. Každý, kdo není vhodný pro účast v tomto výzkumném protokolu, jak to považuje hlavní nebo spoluřešitel
21. Každý, kdo byl dříve léčen GM-CSF jako imunomodulační terapie
22. Každý, kdo má špatný žilní přístup
23. Každý, kdo má nějaké nemoci nebo události, které by mohly způsobit neurologickou abnormalitu, kromě Parkinsonovy choroby.
24. Subjekty s alergiemi nebo citlivostí na kvasinkové produkty.
25. Subjekty, které byly během posledních 3 týdnů očkovány proti chřipce.