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パーキンソン病におけるサルグラモスチム治療後のバイオマーカー検証

2023年9月28日 更新者：University of Nebraska

パーキンソン病におけるサルグラモスチム治療後の治療誘発性バイオマーカーを検証する第 1 相非盲検試験

治験責任医師は、ロイキンを体重ベースの用量として 3 ug/kg/日で 5 日間投与し、その後 2 日間休薬する 48 週間の投与計画の安全性を評価します。 この 48 週間にわたる研究は、以前の研究で観察された以前のバイオマーカー評価を拡張します。 臨床徴候および症状は、個人の健康状態、身体的および神経学的検査（UPDRSパートI、II、III、およびIV評価）および血液検査（鑑別、総T細胞数、および包括的な代謝血清パネルによるCBC）によって測定されます）。 白血球除去法は、バイオマーカー検査および免疫表現型検査のために多数の免疫細胞を収集するために実施されます。 さらに、研究者は、PD の免疫障害がベースライン データ収集中に一貫しているかどうかを判断し、潜在的なロイキン誘発性運動制御および可動性の改善は、UPDRS パート I、II、III、および IV の治療オフおよび治療スコアによって決定されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

主な目的:

主な学習目標は2つあります。 まず、治験責任医師は、ロイキンを体重ベースの用量で 3 μg/kg/日で 5 日間投与し、その後 2 日間休薬する 48 週間の投与計画の安全性を判断します。 この 48 週間 (n=10) のパイロット研究では、パーキンソン病 (PD) の治療におけるロイキンの安全性を評価し続けます。 臨床徴候および症状は、個人の健康状態、身体的および神経学的検査（UPDRSパートI、II、III、およびIV評価）および血液検査（鑑別、総T細胞数、および包括的な代謝血清パネルによるCBC）によって測定されます）。 患者集団の脆弱性と以前に記録された有害事象のため、提案された減量は正当化されます。 第二に、より多くの患者登録を意図した将来の準備として、研究者は「推定上の」関連バイオマーカー評価の一部またはすべてを機能的に調べたいと考えています。

副次的な目的:

治験責任医師は、ロイキン治療前および治療中に採取した末梢血単核細胞の分析によって測定される、PD における定義された適応免疫障害に対する治療の効果を 48 週間にわたって調べます。 研究者は、T 細胞機能とサブセット分析、および臨床的な神経学的徴候と症状の間の関連性を含む個々の T 細胞パラメーターを評価します。 これらの免疫パラメーターは、PD の免疫障害に寄与する可能性があるため、連続的に検査されます。 したがって、T 細胞の表現型および/または機能の変化の時限分析が完了します。 さらに、研究者は、PD における免疫障害の機能的安定性を評価します。 この目的のために、研究者は、この研究で PD 患者の T 細胞サブセットを以前の結果と照らし合わせて調べます。 研究者は、PD の免疫障害がベースライン データ収集中に一貫しているかどうかを判断します。 治験責任医師は、UPDRSパートI、II、III、およびIVの治療スコアと治療中のスコアを評価することにより、潜在的なロイキン誘発性運動制御および可動性の改善を評価します。 さらに、この 48 週間の治療研究の過程で、研究者は、血漿、末梢血、およびロイキン治療前と治療の 24 週間および 48 週間後に白血球アフェレーシスから分離された総リンパ球および単球集団内のさまざまなバイオマーカーも評価します。 同定されたバイオマーカーは、UPDRS によって評価される疾患の重症度および進行と相関します。 血清も収集して、投薬スキームにより発生する可能性のある抗薬物中和抗体の生成を決定します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • 募集
        • University of Nebraska Medical Center
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

35年～85年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 運動緩慢および次の1つまたは両方の発症: 安静時振戦および/または硬直
  2. 臨床徴候の非対称性発症
  3. 進行性運動症状
  4. 発症年齢 35～85歳
  5. PD症状の持続期間が少なくとも3年

  6. 女性被験者は次のいずれかでなければなりません:

    1. 妊娠していない、授乳していない、研究中に妊娠する予定がない;
    2. 出産の可能性がない、少なくとも 1 年間閉経後、検査室で定義された閉経後の範囲の卵胞刺激ホルモン (FSH) レベルである、または外科的に不妊手術を受けている、または出産の少なくとも 3 か月前に子宮摘出術を受けた人として定義されます。この試験の開始;また
    3. 出産の可能性がある場合は、妊娠を回避する効果的な方法を使用することに同意する必要があります 試験の終わりまで、血清ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（β-HCG）検査が陰性でなければなりません。 妊娠を回避する効果的な方法とは、一貫して正しく使用される避妊方法（埋め込み型避妊薬、注射型避妊薬、経口避妊薬、経皮避妊薬、子宮内避妊器具、殺精子剤を含む横隔膜、殺精子剤を含む男性または女性用コンドーム、または子宮頸管キャップを含む）、禁欲、または無菌避妊です。性的パートナー。
  7. Hoehn and Yahrスケールによると、ステージ4以下である必要があります

除外基準:

  1. -パーキンソンプラス障害（進行性核上性麻痺（PSP）、多系統萎縮症（MSA）、皮質基底核変性症（CBD））を示す非定型の特徴 小脳徴候、核上注視麻痺、失行およびその他の皮質徴候、または顕著な自律神経障害を含む
  2. パーキンソニズム発症時の神経弛緩治療
  3. 試験開始時の神経弛緩薬による積極的治療
  4. パーキンソニズムの段階的な進行を伴う脳卒中の繰り返しの病歴
  5. 度重なる頭部外傷歴
  6. -明確な脳炎の病歴
  7. PDと診断された血縁者が複数いる
  8. コースの早い段階で顕著な歩行の不均衡 (< 5 年)
  9. ミニ精神状態検査スコア <26
  10. 血液悪性腫瘍または凝固障害
  11. 異常な血液分析: ヘマトクリット <30; WBC>11.5; 臨床的に重要な検査データ (例: アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]が正常[ULN]の上限の3倍）、または研究者の判断における安全性の評価を妨げる可能性のある異常な臨床検査値; -臨床検査、バイタルサイン、および臨床化学または血液学の結果（パーキンソン病の所見を除く）に重大な異常があり、研究を妨害するか、研究を担当する臨床研究者によって判断された被験者の安全性リスクを提示する可能性がある参加者
  12. -研究への参加を妨げる可能性のある深刻な医学的疾患または併存疾患
  13. パーキンソニズムに対する脳手術（DBS、細胞移植、遺伝子治療）
  14. -自己免疫疾患または全身性炎症性疾患の病歴が医師によって重大と見なされている
  15. -90日以内の免疫賦活または免疫抑制治療（アンフェトアミンまたは全身性コルチコステロイドを含む）
  16. 3年以上の独占的な片側性パーキンソニズム
  17. -GM-CSF、酵母由来製品に対する既知の過敏症
  18. 現在のリチウム治療
  19. 現在、アルコールまたは薬物乱用/依存症と診断されている個人
  20. 研究代表者または研究分担者が本研究計画への参加にふさわしくないと判断した者
  21. 以前に免疫調節療法としてGM-CSFで治療されたことがある人
  22. 静脈へのアクセスが悪い人
  23. パーキンソン病以外の神経学的異常を引き起こす病気や出来事を持っている人。
  24. 酵母製品に対するアレルギーまたは過敏症のある被験者。
  25. -過去3週間以内にインフルエンザの予防接種を受けた被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ロイキン治療
体重ベースの用量として 3 µg/kg/日を 5 日間 (週) 投与し、その後 2 日間 (週末) 休薬するロイキンの 48 週間レジメン
薬：サルグラモスティム
酵母 (S. cerevisiae) 発現系を用いた組換え DNA 技術によって作製された組換えヒト GM-CSF
他の名前：
  • ロイキン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
経時的な有害事象の発生率の変化
時間枠：治療期間中は 6 か月ごと、投薬を中止するまで 48 週間まで
PDにおけるロイキン投与の安全性は、CBCからの異常な結果を示差、総T細胞数、または包括的な代謝パネル分析で文書化することによって検査されます。異常な身体検査およびまたは神経学的検査所見; GM-CSFに対する抗体の異常なレベル;臨床的に増加する統一パーキンソン病評価尺度（UPDRS）のパートI、II、III、およびIVのスコアは、検査する医師によって決定されます。およびその他の有害事象。 有害事象ログは 4 週間ごとに報告されます。
治療期間中は 6 か月ごと、投薬を中止するまで 48 週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
経時的な治療バイオマーカーの変化
時間枠：治療期間中は 6 か月ごと、投薬を中止するまで 48 週間まで
ベースラインの来院中、およびロイキン開始後 24 週間および 48 週間で、被験者はバイオマーカー評価のために大量の単球およびリンパ球を収集するために白血球除去を受けます。 細胞を採取し、プロテオミクスおよびトランスクリプトミクス試験に供して、治療反応および治療誘発バイオマーカーを評価します。 評価されるバイオマーカーは、ベースラインからの倍数変化として決定される対応する遺伝子レベルとともにタンパク質レベルになります。
治療期間中は 6 か月ごと、投薬を中止するまで 48 週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Nebraska

協力者

Partner Therapeutics, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Howard E Gendelman, MD、University of Nebraska

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年1月19日

一次修了 (推定)

2024年2月1日

研究の完了 (推定)

2024年5月1日

試験登録日

最初に提出

2022年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月22日

最初の投稿 (実際)

2023年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月28日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 0748-22-FB

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

IPD を他の研究者と共有する予定はありません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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