Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Användbarhet av PCD-diagnostik för att förbättra den kliniska vården (PCD)

19 september 2025 uppdaterad av: Connecticut Children's Medical Center

En klinisk studie för att samla in data om användbarheten av tester som används för att ställa en diagnos av primär ciliär dyskinesi (PCD)

Denna tvärsnitts- och longitudinella observationsstudie syftar till att samla in data om användbarheten av tester som används för att ställa en diagnos av primär ciliär dyskinesi (PCD). Det finns nya tester tillgängliga, kallade nasal kväveoxidtestning, som icke-invasivt mäter kväveoxidnivåer i sinushålan. Individer med PCD har typiskt låga nivåer, men denna testning har inte omfattande data från den dagliga kliniska praktiken. Syftet med detta förslag är att förbättra det diagnostiska tillvägagångssättet för barn och vuxna med kliniska problem för primär ciliär dyskinesi (PCD).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en observationsstudie för att samla in data om användbarheten av tester som används för att ställa en diagnos av primär ciliär dyskinesi (PCD). Val av deltagare kommer att ske på remissbasis för övervägande av en klinisk misstanke om PCD. Deltagarna kommer att identifieras av pulmonella leverantörer som överväger att testa för PCD baserat på deltagarens kliniska symptom. Dessa leverantörer kommer sedan att hänvisa till inskrivning i studien baserat på de kliniska övervägandena för en diagnos av PCD. Deltagarna får samtycke under testtiden på lungavdelningen. Varje patient som hänvisas av en läkare för oro för PCD, inklusive de som har fått PCD-genetik skickad eller en ciliärbiopsi utförd kommer att inkluderas i studien. Dessutom måste alla deltagare som remitteras för nasal kväveoxidtestning och uppfyller inklusions- och uteslutningskriterierna för detta test, också ge informerat samtycke och registreras i Nasal NO REDCap-registret. Denna utrustning är för närvarande inte FDA-godkänd eller CLIA-certifierad för diagnostisk PCD-testning och därför kommer remitterande läkare att informeras om att resultaten av detta test inte bör påverka det kliniska beslutsfattandet angående diagnosen PCD. Det finns dock växande bevis för att denna testning är användbar som ett icke-invasivt screeningverktyg för PCD och fortsatta data från den allmänna pediatriska lungpopulationen behövs.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Målgruppen är 2 år och uppåt. Val av deltagare kommer att ske på remissbasis för övervägande av en klinisk misstanke om PCD. Deltagarna kommer att identifieras av pulmonella leverantörer som överväger att testa för PCD baserat på deltagarens kliniska symptom. Dessa leverantörer kommer sedan att hänvisa till inskrivning i studien baserat på de kliniska övervägandena för en diagnos av PCD.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 2 år
  • Måste ha två av följande kliniska historikpunkter:
  • Neonatal andningsbesvär
  • Kronisk nästäppa/rinnande näsa
  • Kronisk hosta
  • Situs/lateralitetsdefekter
  • Bronkiektasis
  • Förmåga att ge informerat samtycke eller samtycke från förälder/vårdnadshavare och ass

Exklusions kriterier:

  • Ny historia av sinusoperationer eller blodig näsa under den senaste veckan
  • Ålder < 2 år
  • Oförmåga att tolerera sond i näsan
  • Bihåleinflammation eller annan respiratorisk exacerbation som för närvarande behandlas med antibiotika
  • Inlagd på sjukhus för andningsexacerbation (slutenvårdsstatus)
  • Oförmåga att förstå studiens krav eller vara ovillig att ge skriftligt informerat samtycke (vilket framgår av underskrift på ett informerat samtycke som godkänts av IRB)
  • Alla andra skäl som studieutredarna anser att patienten inte är en bra kandidat för att slutföra testet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Nasal kväveoxid
Deltagare som remitteras av sin läkare för nosalt NO-test och uppfyller kriterierna för inkludering och uteslutning kommer att genomgå testning. Klinisk information om tidigare diagnostiska tester kommer att samlas in vid tidpunkten för registreringen. Deltagare som har en bekräftad diagnos av PCD genom genetik eller ciliärbiopsi vid tidpunkten för studiestart
Enhet: Nasal kväveoxidtestning
Insamling av redan utförda kliniska data och nNO-testning
Andra namn:
  • nNO-testning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skapande av Nasal NO REDCap-registret
Tidsram: 2-3 år
Att upprätta ett forskningsregister för att karakterisera egenskaperna hos individer som genomgår diagnostisk PCD-testning vid Connecticut Children's Medical Center och UCONN.
2-3 år
Utvärdering av användbarheten av PCD diagnostisk testning
Tidsram: 2-3 år
För att utvärdera användbarheten av PCD-diagnostisk testning, inklusive potentiell användning av nasal kväveoxid i jämförelse med genetisk testning och ciliärbiopsi, i lungpraktik vid Connecticut Children's Medical Center och UCONN.
2-3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förfining och förbättring av PCD-diagnostisk testning
Tidsram: 1-2 år
Att förfina och förbättra nuvarande diagnostiska processer för PCD-diagnos vid CCMC med hjälp av information som samlats in från forskningsregistret som upprättats genom primära mål 1 och 2.
1-2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Connecticut Children's Medical Center

Samarbetspartners

UConn Health

Utredare

  • Huvudutredare: Melanie S Collins, MD, Connecticut Children's Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2023

Första postat (Faktisk)

5 juni 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 23-052-CCMC

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera