Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nytte af PCD-diagnostik til at forbedre klinisk pleje (PCD)

19. september 2025 opdateret af: Connecticut Children's Medical Center

En klinisk undersøgelse for at indsamle data om nytten af ​​tests, der bruges til at stille en diagnose af primær ciliær dyskinesi (PCD)

Denne tværsnits- og longitudinelle observationsundersøgelse skal indsamle data om nytten af ​​tests, der bruges til at stille en diagnose af primær ciliær dyskinesi (PCD). Der er ny test tilgængelig, kaldet nasal nitrogenoxidtestning, som ikke-invasivt måler nitrogenoxidniveauer i sinushulen. Personer med PCD har typisk lave niveauer, men denne test har ikke omfattende data fra daglig klinisk praksis. Formålet med dette forslag er at forbedre den diagnostiske tilgang til børn og voksne med kliniske bekymringer for primær ciliær dyskinesi (PCD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et observationsstudie for at indsamle data om nytten af ​​tests, der bruges til at stille en diagnose af primær ciliær dyskinesi (PCD). Udvælgelse af deltagere vil ske på henvisningsbasis med henblik på behandling af en klinisk mistanke om PCD. Deltagerne vil blive identificeret af pulmonale udbydere, der overvejer at teste for PCD baseret på deltagerens kliniske symptomer. Disse udbydere vil derefter henvise til optagelse i undersøgelsen baseret på de kliniske overvejelser for en diagnose af PCD. Deltagerne vil få samtykke i testtiden på lungeafdelingen. Enhver patient, der henvises af en kliniker for bekymringer for PCD, inklusive dem, der har fået tilsendt PCD-genetik, eller en ciliær biopsi, vil blive tilmeldt undersøgelsen. Derudover skal enhver deltager, der henvises til nasal nitrogenoxidtestning og opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne for denne test, også give informeret samtykke og være tilmeldt Nasal NO REDCap-registret. Dette udstyr er i øjeblikket ikke FDA-godkendt eller CLIA-certificeret til PCD-diagnostisk testning, og derfor vil henvisende klinikere blive informeret om, at resultaterne af denne test ikke bør påvirke den kliniske beslutningstagning vedrørende diagnosticering af PCD. Der er dog voksende beviser for, at denne test kan bruges som et ikke-invasivt screeningsværktøj for PCD, og ​​der er behov for fortsatte data fra den generelle pædiatriske lungepopulation.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Målgruppen er 2 år og opefter. Udvælgelse af deltagere vil ske på henvisningsbasis med henblik på behandling af en klinisk mistanke om PCD. Deltagerne vil blive identificeret af pulmonale udbydere, der overvejer at teste for PCD baseret på deltagerens kliniske symptomer. Disse udbydere vil derefter henvise til optagelse i undersøgelsen baseret på de kliniske overvejelser for en diagnose af PCD.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 2 år
  • Skal have to af følgende kliniske historiepunkter:
  • Neonatal åndedrætsbesvær
  • Kronisk tilstoppet næse/løbende næse
  • Kronisk hoste
  • Situs/lateralitetsdefekter
  • Bronkiektasi
  • Evne til at give informeret samtykke eller samtykke fra forælder/værge og ass

Ekskluderingskriterier:

  • Nylig historie med sinusoperation eller blodig næse i den seneste uge
  • Alder < 2 år
  • Manglende evne til at tolerere sonde i næsen
  • Bihulebetændelse eller anden respiratorisk eksacerbation, der i øjeblikket behandles med antibiotika
  • Indlagt på hospitalet for respiratorisk eksacerbation (indlæggelsesstatus)
  • Manglende evne til at forstå kravene til undersøgelsen eller være uvillig til at give skriftligt informeret samtykke (som bevist ved underskrift på et informeret samtykkedokument godkendt af IRB)
  • Enhver anden grund til, at undersøgelsens efterforskere føler, at patienten ikke er en god kandidat til at gennemføre testen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Nasal nitrogenoxid
Deltagere, der er henvist af hans/hendes kliniker til nasal NO-testning og opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, vil gennemgå test. Klinisk information vedrørende forudgående diagnostisk test vil blive indsamlet på tidspunktet for tilmelding. Deltagere, der har en bekræftet diagnose af PCD ved genetik eller ciliær biopsi på tidspunktet for studiestart
Enhed: Nasal nitrogenoxid test
Indsamling af allerede udførte kliniske data og nNO-test
Andre navne:
  • nNO test

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oprettelse af Nasal NO REDCap-registrering
Tidsramme: 2-3 år
At etablere et forskningsregister til at karakterisere funktionerne hos personer, der gennemgår PCD-diagnostisk test på Connecticut Children's Medical Center og UCONN.
2-3 år
Evaluering af nytten af ​​PCD diagnostisk testning
Tidsramme: 2-3 år
At evaluere nytten af ​​PCD-diagnostisk testning, herunder potentiel brug af nasal nitrogenoxid i sammenligning med genetisk testning og ciliær biopsi, i lungepraksis på Connecticut Children's Medical Center og UCONN.
2-3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forfining og forbedring af PCD diagnostisk testning
Tidsramme: 1-2 år
At forfine og forbedre nuværende diagnostiske processer til PCD-diagnose på CCMC ved hjælp af information indsamlet fra forskningsregistret etableret gennem primære mål 1 og 2.
1-2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Connecticut Children's Medical Center

Samarbejdspartnere

UConn Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Melanie S Collins, MD, Connecticut Children's Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

5. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-052-CCMC

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær ciliær dyskinesi

Kliniske forsøg med Nasal nitrogenoxid test

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner