Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nut van PCD-diagnostiek om de klinische zorg te verbeteren (PCD)

19 september 2025 bijgewerkt door: Connecticut Children's Medical Center

Een klinische studie om gegevens te verzamelen over het nut van tests die worden gebruikt om een ​​diagnose van primaire ciliaire dyskinesie (PCD) te stellen

Deze cross-sectionele en longitudinale observationele studie is bedoeld om gegevens te verzamelen over het nut van tests die worden gebruikt om een ​​diagnose van primaire ciliaire dyskinesie (PCD) te stellen. Er zijn nieuwe tests beschikbaar, de zogenaamde nasale stikstofmonoxidetests, die niet-invasief de stikstofmonoxideniveaus in de sinusholte meten. Personen met PCD hebben kenmerkend lage niveaus, maar deze testen beschikken niet over uitgebreide gegevens uit de dagelijkse klinische praktijk. Het doel van dit voorstel is het verbeteren van de diagnostische benadering van kinderen en volwassenen met klinische zorgen voor primaire ciliaire dyskinesie (PCD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een observationele studie om gegevens te verzamelen over het nut van tests die worden gebruikt om een ​​diagnose van primaire ciliaire dyskinesie (PCD) te stellen. De selectie van deelnemers vindt plaats op verwijzingsbasis voor de overweging van een klinische verdenking op PCD. Deelnemers worden geïdentificeerd door longartsen die testen op PCD overwegen op basis van de klinische symptomen van de deelnemer. Deze aanbieders zullen dan verwijzen voor deelname aan het onderzoek op basis van de klinische overwegingen voor een diagnose van PCD. Deelnemers krijgen toestemming tijdens het testen op de longafdeling. Elke patiënt die door een arts is doorverwezen vanwege zorgen over PCD, inclusief degenen bij wie PCD-genetica is opgestuurd of een ciliaire biopsie is uitgevoerd, wordt in het onderzoek opgenomen. Bovendien moet elke deelnemer die wordt doorverwezen voor nasale stikstofmonoxidetests en voldoet aan de opname- en exclusiecriteria voor deze test ook geïnformeerde toestemming geven en worden ingeschreven in het Nasal NO REDCap-register. Deze apparatuur is momenteel niet door de FDA goedgekeurd of CLIA-gecertificeerd voor diagnostische PCD-testen en daarom zullen verwijzende clinici erop worden gewezen dat de resultaten van deze test geen invloed mogen hebben op de klinische besluitvorming met betrekking tot de diagnose van PCD. Er zijn echter steeds meer aanwijzingen dat deze tests bruikbaar zijn als een niet-invasief screeningsinstrument voor PCD en er zijn aanvullende gegevens van de algemene pediatrische longpopulatie nodig.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De doelgroep is 2 jaar en ouder. De selectie van deelnemers zal plaatsvinden op basis van verwijzing voor de overweging van een klinische verdenking op PCD. Deelnemers worden geïdentificeerd door longartsen die testen op PCD overwegen op basis van de klinische symptomen van de deelnemer. Deze aanbieders zullen vervolgens verwijzen naar deelname aan het onderzoek op basis van de klinische overwegingen voor een diagnose van PCD.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 2 jaar
  • Moet twee van de volgende klinische geschiedenispunten hebben:
  • Neonatale ademnood
  • Chronische verstopte neus/loopneus
  • Chronische hoest
  • Situs/lateraliteitsdefecten
  • Bronchiëctasie
  • Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming of toestemming van ouder / voogd en kont te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Recente geschiedenis van sinusoperatie of bloedneus in de afgelopen week
  • Leeftijd < 2 jaar
  • Onvermogen om de sonde in de neus te verdragen
  • Sinusitis of andere verergering van de luchtwegen die momenteel wordt behandeld met antibiotica
  • Opgenomen in het ziekenhuis wegens respiratoire exacerbatie (intramurale status)
  • Onvermogen om de vereisten van het onderzoek te begrijpen of niet bereid zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (zoals blijkt uit de handtekening op een document met geïnformeerde toestemming dat is goedgekeurd door de IRB)
  • Elke andere reden waarvan de onderzoeksonderzoekers denken dat de patiënt geen goede kandidaat is om de test af te ronden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Nasaal stikstofmonoxide
Deelnemers die door zijn/haar arts zijn doorverwezen voor een neus-NO-test en die voldoen aan de inclusie- en exclusiecriteria, zullen een test ondergaan. Klinische informatie over eerdere diagnostische tests wordt verzameld op het moment van inschrijving. Deelnemers met een bevestigde diagnose van PCD door genetica of ciliaire biopsie op het moment van deelname aan het onderzoek
Apparaat: Nasale stikstofmonoxide testen
Verzameling van reeds uitgevoerde klinische gegevens en nNO-testen
Andere namen:
  • nGEEN testen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Creatie van Nasal NO REDCap-register
Tijdsspanne: 2-3 jaar
Een onderzoeksregister opzetten om de kenmerken te karakteriseren van individuen die diagnostische PCD-tests ondergaan in het Connecticut Children's Medical Center en UCONN.
2-3 jaar
Evaluatie van het nut van diagnostische PCD-testen
Tijdsspanne: 2-3 jaar
Evalueren van het nut van diagnostische PCD-testen, inclusief het mogelijke gebruik van nasaal stikstofmonoxide in vergelijking met genetische tests en ciliaire biopsie, in de longpraktijk in het Connecticut Children's Medical Center en UCONN.
2-3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verfijning en verbetering van diagnostische PCD-testen
Tijdsspanne: 1-2 jaar
De huidige diagnostische processen voor PCD-diagnose bij CCMC verfijnen en verbeteren met behulp van informatie die is verzameld uit het onderzoeksregister dat is opgezet via primaire doelen 1 en 2.
1-2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Connecticut Children's Medical Center

Medewerkers

UConn Health

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Melanie S Collins, MD, Connecticut Children's Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 mei 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 23-052-CCMC

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren