Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nytte av PCD-diagnostikk for å forbedre klinisk behandling

28. september 2023 oppdatert av: Connecticut Children's Medical Center

En klinisk studie for å samle data om nytten av tester som brukes til å stille en diagnose av primær ciliær dyskinesi (PCD)

Denne tverrsnitts- og longitudinelle observasjonsstudien skal samle data om nytten av tester som brukes til å stille en diagnose av primær ciliær dyskinesi (PCD). Det er ny testing tilgjengelig, kalt nasal nitrogenoksidtesting, som ikke-invasivt måler nitrogenoksidnivåer i sinushulen. Personer med PCD har typisk lave nivåer, men denne testen har ikke omfattende data fra daglig klinisk praksis. Målet med dette forslaget er å forbedre den diagnostiske tilnærmingen til barn og voksne med kliniske bekymringer for primær ciliær dyskinesi (PCD).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjonsstudie for å samle data om nytten av tester som brukes til å stille en diagnose av primær ciliær dyskinesi (PCD). Utvelgelse av deltaker vil skje på henvisningsbasis for vurdering av en klinisk mistanke om PCD. Deltakerne vil bli identifisert av pulmonale leverandører som vurderer testing for PCD basert på de kliniske symptomene til deltakeren. Disse tilbyderne vil deretter henvise for innmelding i studien basert på de kliniske vurderingene for en diagnose av PCD. Deltakerne vil få samtykke i løpet av testtiden ved lungeavdelingen. Enhver pasient som er henvist av en kliniker for bekymringer for PCD, inkludert de som har fått PCD-genetikk sendt, eller utført en ciliær biopsi, vil bli registrert i studien. I tillegg vil enhver deltaker som er henvist til nasal nitrogenoksidtesting og oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene for denne testen, også måtte gi informert samtykke og være registrert i Nasal NO REDCap-registeret. Dette utstyret er for øyeblikket ikke FDA-godkjent eller CLIA-sertifisert for PCD-diagnostisk testing, og derfor vil henvisende klinikere bli informert om at resultatene av denne testen ikke bør påvirke kliniske beslutninger angående diagnostisering av PCD. Imidlertid er det økende bevis på at denne testen har nytte som et ikke-invasivt screeningverktøy for PCD, og ​​det er behov for fortsatt data fra den generelle pediatriske lungepopulasjonen.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Målgruppen er 2 år og oppover. Utvelgelse av deltaker vil skje på henvisningsbasis for vurdering av en klinisk mistanke om PCD. Deltakerne vil bli identifisert av pulmonale leverandører som vurderer testing for PCD basert på de kliniske symptomene til deltakeren. Disse tilbyderne vil deretter henvise til påmelding i studien basert på de kliniske vurderingene for en diagnose av PCD.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 2 år
  • Må ha to av følgende kliniske historiepoeng:
  • Neonatal pustebesvær
  • Kronisk tett nese/rennende nese
  • Kronisk hoste
  • Situs/lateralitetsdefekter
  • Bronkiektasi
  • Evne til å gi informert samtykke eller samtykke fra foreldre/foresatte og ass

Ekskluderingskriterier:

  • Nylig historie med bihuleoperasjoner eller blodig nese den siste uken
  • Alder < 2 år
  • Manglende evne til å tolerere sonde i nesen
  • Bihulebetennelse eller annen respiratorisk eksacerbasjon som for tiden behandles med antibiotika
  • Innlagt på sykehus for respiratorisk eksacerbasjon (innlagt status)
  • Manglende evne til å forstå kravene til studien eller være uvillig til å gi skriftlig informert samtykke (som dokumentert ved signatur på et informert samtykkedokument godkjent av IRB)
  • Enhver annen grunn som studieforskerne mener at pasienten ikke er en god kandidat til å fullføre testen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Nasal nitrogenoksid
Deltakere som er henvist av sin kliniker for nasal NO-testing og oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene vil gjennomgå testing. Klinisk informasjon om tidligere diagnostisk testing vil bli samlet inn ved påmelding. Deltakere som har en bekreftet diagnose av PCD ved genetikk eller ciliær biopsi på tidspunktet for studiestart
Enhet: Nasal nitrogenoksid-testing
Innsamling av allerede utførte kliniske data og nNO-testing
Andre navn:
  • nNO testing

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Opprettelse av Nasal NO REDCap-register
Tidsramme: 2-3 år
Å etablere et forskningsregister for å karakterisere funksjonene til individer som gjennomgår PCD-diagnostisk testing ved Connecticut Children's Medical Center og UCONN.
2-3 år
Evaluering av nytten av PCD diagnostisk testing
Tidsramme: 2-3 år
For å evaluere nytten av PCD-diagnostisk testing, inkludert potensiell bruk av nasal nitrogenoksid i forhold til genetisk testing og ciliær biopsi, i lungepraksis ved Connecticut Children's Medical Center og UCONN.
2-3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Foredling og forbedring av PCD-diagnostisk testing
Tidsramme: 1-2 år
Å avgrense og forbedre gjeldende diagnostiske prosesser for PCD-diagnose ved CCMC ved å bruke informasjon samlet fra forskningsregisteret etablert gjennom hovedmål 1 og 2.
1-2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Connecticut Children's Medical Center

Samarbeidspartnere

UConn Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Melanie S Collins, MD, Connecticut Children's Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2023

Først lagt ut (Faktiske)

5. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. september 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 23-052

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær ciliær dyskinesi

Kliniske studier på Nasal nitrogenoksid-testing

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere