En fas 1/2 multicenter, randomiserad, dubbelmaskad, prospektiv, parallellarmsstudie av AURN001 i försökspersoner med hornhinneödem sekundärt till hornhinneendoteldysfunktion (ABA-1) (CLARA)
16 december 2025 uppdaterad av: Aurion Biotech
CLARA: En fas 1/2 multicenter, randomiserad, dubbelmaskad, prospektiv, parallellarmsstudie av AURN001 i försökspersoner med hornhinneödem sekundärt till hornhinneendoteldysfunktion (ABA-1)
Målet med denna kliniska prövning är att jämföra olika doser av AURN001 hos patienter med hornhinneödem sekundärt till hornhinneendotelial dysfunktion.
Huvudfrågorna som den kliniska prövningen syftar till att besvara är om AURN001 är effektivt och säkert.
Deltagarna kommer att få en enda injektion av AURN001.
En jämförelse mellan låga, medelhöga och höga doser av AURN001 mot bidraget från varje element, celler enbart och Y27632 enbart, kommer att utföras för att bestämma effekterna på hornhinneödem.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
97
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- Aurion Biotech site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90067
- Aurion Biotech site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- Aurion Biotech site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30339
- Aurion Biotech site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Aurion Biotech site
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67206
- Aurion Biotech site
-
-
Minnesota
-
Minnetonka, Minnesota, Förenta staterna, 55305
- Aurion Biotech site
-
-
New York
-
Garden City, New York, Förenta staterna, 11576
- Aurion Biotech site
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Aurion Biotech site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45242
- Aurion Biotech site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- Aurion Biotech site
-
-
Pennsylvania
-
Bala-Cynwyd, Pennsylvania, Förenta staterna, 19004
- Aurion Biotech site
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57108
- Aurion Biotech site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77027
- Aurion Biotech site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77055
- Aurion Biotech site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23502
- Aurion Biotech site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98125
- Aurion Biotech site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1K1 CAN
- Aurion Biotech site
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Kanada, L6H 0J8 CAN
- Aurion Biotech site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9 CAN
- Aurion Biotech site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Har en diagnos av hornhinneödem sekundärt till hornhinneendotelial dysfunktion, vilket kräver kirurgi (hel- eller partiell tjocklek endotelial keratoplastik)
- BCVA mellan 65 bokstäver i Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (dvs. 0,4 LogMAR eller ungefär 20/50 Snellen-ekvivalenter) och 5 ETDRS-bokstäver (dvs. 1,6 LogMAR eller ungefär 20/800 Snellen-ekvivalenter)
Exklusions kriterier:
- Ha preoperativ hornhinneepitel, sub-epitel eller stromal ärrbildning eller annan opacitet som är paracentral/central och visuellt signifikant, men som inte misstänks vara sekundär till hornhinneendotelsjukdom med potential att förbättras från behandling i studieögat
- Har en anamnes på eller närvaro av en annan okulär sjukdom än hornhinnans endoteldysfunktion som kan påverka synen eller säkerhetsbedömningar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AURN001 Hög
Neltependocel High och Rho-associerat proteinkinas
|
Korneala endotelceller och Y27632
|
|
Experimentell: AURN001 Medium
Neltependocel Medium och Rho-associerat proteinkinas
|
Korneala endotelceller och Y27632
|
|
Experimentell: AURN001 Låg
Neltependocel Low och Rho-associerat proteinkinas
|
Korneala endotelceller och Y27632
|
|
Experimentell: STEN
Rho-associerat proteinkinas (ROCK)
|
Y27632
|
|
Experimentell: Neltependocel
Neltependocel - Hög
|
Hornhinneendotelceller
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår ≥15 bokstävers förbättring i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) vid månad 6 - Imputerade data
Tidsram: Månad 6
|
Bästa korrigerade synskärpan bedömdes med metoden Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS), standard för synundersökning.
Standardiserade Sloan-bokstavstavlor med 5 bokstäver per rad, som minskar med 0,1 logaritm av minsta upplösningsvinkel (LogMAR) per rad, användes på 4 meters avstånd (eller 1 meter om ≤19 bokstäver lästes, med +0,75 sfärisk styrka tillagd).
Varje korrekt bokstav motsvarade en poäng (0,02 LogMAR), där 85 bokstäver (0,0 LogMAR) motsvarade 20/20 Snellen, 70 bokstäver (+0,3) motsvarade 20/40 och 35 bokstäver (+1,0) motsvarade 20/200.
En ökning med ≥15 bokstäver (0,3 LogMAR, 3 rader) var kliniskt meningsfull.
Endast data från studiens öga inkluderades i analysen.
Deltagarna läste bokstäverna högt, gissning uppmuntrades, och alla svar registrerades för noggrannhet.
Presenterade data representerar antalet deltagare med tillgängliga BCVA-mätningar vid månad 6, där de som saknade data, genomgick räddningskirurgi före månad 6 eller avbröt studien före månad 6 imputerades som icke-svarare.
|
Månad 6
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i BCVA vid månad 6
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid månad 6
|
Den bästa korrigerade synskärpan bedömdes med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-metoden, som är standard för synundersökningar. Standardiserade Sloan-bokstavstavlor med fem bokstäver per rad, som minskar med 0,1 logaritm för den minsta upplösningsvinkeln (LogMAR) per rad, användes på 4 meters avstånd (eller 1 meter om ≤19 bokstäver lästes, med +0,75 sfärisk styrka tillagd). Varje korrekt bokstav motsvarade en poäng (0,02 LogMAR), där 85 bokstäver (0,0 LogMAR) motsvarade 20/20 Snellen, 70 bokstäver (+0,3) motsvarade 20/40 och 35 bokstäver (+1,0) motsvarade 20/200. En ökning med ≥15 bokstäver (0,3 LogMAR, 3 rader) var kliniskt meningsfull. Endast data från studieögat inkluderades i analysen. Deltagarna läste bokstäverna högt, gissning uppmuntrades, och alla svar registrerades för noggrannhet. Baslinjen definierades som den senaste mätningen före injektionen av studieläkemedlet på dag 1. Förändringen från baslinjevärdena beräknades som uppföljningsbesök minus baslinjebesök.
|
Baslinje (dag 1) och vid månad 6
|
|
Förändring från baseline i centrala hornhinnetjockleken (CCT) vid månad 6
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid månad 6
|
Centrala hornhinnans tjocklek mättes med pachymetri, vilket är en viktig anatomisk markör för att upptäcka närvaro eller frånvaro av ödem och fungerar som en stödjande indikator på behandlingseffekt.
Baslinjen definierades som den sista mätningen före injektionen av studieläkemedlet på dag 1. Förändringen från baslinjevärdena beräknades som uppföljningsbesöket minus baslinjebesöket.
|
Baslinje (dag 1) och vid månad 6
|
|
Procentandel deltagare som uppnått ≥15 bokstäver förbättring i BCVA vid alla tidpunkter - Observerade data
Tidsram: Vid vecka 4 samt vid månad 2, 3, 4,5, 6, 9 och 12
|
Den bästa korrigerade synskärpan bedömdes med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-metoden, standarden för synundersökningar.
Standardiserade Sloan-bokstavstavlor med fem bokstäver per rad, som minskar med 0,1 logaritm för den minsta upplösningsvinkeln (LogMAR) per rad, användes på 4 meters avstånd (eller 1 meter om ≤19 bokstäver lästes, med +0,75 sfärisk styrka tillagd).
Varje korrekt bokstav motsvarade en poäng (0,02 LogMAR), där 85 bokstäver (0,0 LogMAR) motsvarade 20/20 Snellen, 70 bokstäver (+0,3) motsvarade 20/40 och 35 bokstäver (+1,0) motsvarade 20/200.
En förbättring på ≥15 bokstäver (0,3 LogMAR, 3 rader) var kliniskt meningsfull.
Endast data från studiens undersökta öga inkluderades i analysen.
Deltagarna läste bokstäverna högt, gissning uppmuntrades, och alla svar registrerades för noggrannhet.
De presenterade datan återspeglar endast deltagare med icke-saknad BCVA vid varje motsvarande besök.
|
Vid vecka 4 samt vid månad 2, 3, 4,5, 6, 9 och 12
|
|
Förändring från baslinjen i BCVA vid alla andra tidpunkter
Tidsram: Baseline (dag 1) och vid vecka 4, månad 2, 3, 4.5, 6, 9 och 12
|
Bäst korrigerad synskärpa bedömdes med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-metoden, som är standard för synundersökningar.
Standardiserade Sloan-bokstavstavlor med fem bokstäver per rad, som minskade med 0,1 logaritm för den minsta upplösningsvinkeln (LogMAR) per rad, användes på 4 meters avstånd (eller 1 meter om ≤19 bokstäver lästes, med +0,75 sfärisk styrka tillagd).
Varje korrekt bokstav motsvarade en poäng (0,02 LogMAR), där 85 bokstäver (0,0 LogMAR) motsvarade 20/20 Snellen, 70 bokstäver (+0,3) motsvarade 20/40 och 35 bokstäver (+1,0) motsvarade 20/200.
En förbättring på ≥15 bokstäver (0,3 LogMAR, 3 rader) var kliniskt meningsfull.
Endast data från studieögat inkluderades i analysen.
Deltagarna läste bokstäver högt, gissningar uppmuntrades, och alla svar registrerades för noggrannhet.
Baslinjen definierades som den sista mätningen före injektion av studieläkemedlet på dag 1. Förändringen från baslinjevärdena beräknades som uppföljningsbesöket minus baslinjebesöket.
|
Baseline (dag 1) och vid vecka 4, månad 2, 3, 4.5, 6, 9 och 12
|
|
Förändring från baslinje i CCT vid alla andra tidpunkter
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid vecka 1 och 4, månad 2, 3, 4,5, 6, 9 och 12
|
Centrala hornhinnans tjocklek mättes med pachymetri, vilket är en viktig anatomisk markör för att upptäcka närvaro eller frånvaro av ödem och fungerar som en stödjande indikator på behandlingseffektivitet.
Baslinjen definierades som den senaste mätningen före injektionen av studieläkemedlet på dag 1. Förändring från baslinjevärden beräknades som uppföljningsbesök minus baslinjebesök.
|
Baslinje (dag 1) och vid vecka 1 och 4, månad 2, 3, 4,5, 6, 9 och 12
|
|
Andel deltagare som uppnår ≥10-bokstavsförbättring i BCVA vid alla tidpunkter - Observerade data
Tidsram: Vid vecka 4 och vid månad 2, 3, 4,5, 6, 9 och 12
|
Bäst korrigerad synskärpa bedömdes med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-metoden, som är standard för synprövning.
Standardiserade Sloan-bokstavstavlor med fem bokstäver per rad, som minskade med 0,1 logaritm för den minsta vinkeln för upplösning (LogMAR) per rad, användes på 4 meters avstånd (eller 1 meter om ≤19 bokstäver lästes, med +0,75 sfärisk styrka tillagd).
Varje korrekt bokstav motsvarade en poäng (0,02 LogMAR), där 85 bokstäver (0,0 LogMAR) motsvarade 20/20 Snellen, 70 bokstäver (+0,3) motsvarade 20/40 och 35 bokstäver (+1,0) motsvarade 20/200.
En ökning på ≥15 bokstäver (0,3 LogMAR, 3 rader) var kliniskt meningsfull.
Endast data från studieögat inkluderades i analysen.
Deltagarna läste bokstäverna högt, gissning uppmuntrades, och alla svar registrerades för noggrannhet.
De presenterade uppgifterna återspeglar endast deltagare med icke-saknad BCVA vid varje motsvarande besök.
|
Vid vecka 4 och vid månad 2, 3, 4,5, 6, 9 och 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Manager, OD, Aurion Biotech
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 oktober 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
25 oktober 2024
Avslutad studie (Faktisk)
15 april 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 september 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
11 september 2023
Första postat (Faktisk)
18 september 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
17 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ABA-1
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .