RY_SW01 Cellinjektionsterapi vid systemisk skleros

Inklusionskriterier:

1. Underteckna frivilligt formuläret för informerat samtycke.
2. Ålder mellan 18 och 65 år (inklusive), oavsett kön.
3. Diagnostiserats med systemisk skleros (SSc) baserat på 2013 American College of Rheumatology (ACR)/European League Against Rheumatism (EULAR) kriterier för SSc.
4. Screenade som diffusa kutana SSc-patienter med en sjukdomslängd på ≤5 år (sjukdomsdebut definieras som tidpunkten för den initiala diagnosen SSc).
5. Har tidigare behandlats med minst två av följande terapier: kortikosteroider, immunsuppressiva medel, biologiska medel och andra, och har en hudpoäng på 10≤mRSS≤30 poäng.

Exklusions kriterier:

1. Vid screening förutspådde försökspersoner med en forcerad vitalkapacitet (FVC) procentandel <50%.
2. Tidigare diagnostiserad med pulmonell arteriell hypertoni eller, i vila, hade ett genomsnittligt pulmonellt arteriellt tryck >25 mmHg uppmätt genom kateterisering av höger hjärta eller hade ett systoliskt lungartärtryck >45 mmHg uppmätt med ekokardiografi vid screening.
3. Förekomst av kliniska symtom som kräver sjukhusvistelse för något av följande tillstånd vid screening, vare sig det är nyuppstått eller förvärrat av redan existerande symtom inom 6 månader: hjärtinfarkt, stroke, njurkris, svår okontrollerad hypertoni (≥160/100 mmHg); eller inom 3 månader: instabil ischemisk hjärtsjukdom, okontrollerad arytmi, hjärtsvikt (New York Heart Association III/IV-stadium), vänsterkammars ejektionsfraktion <50 %, vilket indikeras av ekokardiografi, njurinsufficiens eller hypertensiv kris enligt bedömningen av utredaren.
4. Samtidiga autoimmuna bindvävssjukdomar andra än systemisk skleros, med undantag för patienter med sekundärt Sjögrens syndrom.

5. Förekomst av någon av följande laboratorieavvikelser vid screening:

   1. Hematologiska avvikelser: Hemoglobin <100g/L; Antal vita blodkroppar <3,0×109/L; Neutrofila absoluta antal <1,5×109/L; Trombocytantal <100×109/L.
   2. Leverfunktionsavvikelser: ALAT eller AST >3 gånger den övre normalgränsen (ULN); Totalt bilirubin >3 gånger ULN.
   3. Njurfunktionsavvikelser: Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <60mL/min/1,73m2 eller eventuella kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser som kan påverka tolkningen av studiedata eller försökspersonens deltagande i studien enligt bestämt av utredaren.
6. Positiv testning för antikropp för humant immunbristvirus (HIV), aktiv syfilis, aktiv hepatit C (positiva HCV-antikroppar och positiv HCV-RNA), HBsAg-positiv och HBV-DNA-positiv vid screening; historia av allvarliga aktiva bakteriella, virala, svamp-, parasitinfektioner eller andra infektioner under screeningsperioden.
7. Mottagande av levande vaccin/försvagade vacciner inom 2 månader före inskrivning.
8. Förekomst av något av följande inom 3 månader före registreringen: a. Stort trauma eller större operation (inklusive ledkirurgi) eller förväntad större operation under studien, vilket utredaren anser skulle utgöra en oacceptabel risk för försökspersonen. b. Plasmautbyte eller extrakorporeal fotoferesbehandling. c. Deltagande i andra kliniska prövningar.
9. Tidigare behandling med stamcellsrelaterade läkemedel.
10. Historik av alla maligniteter under de senaste 5 åren före inskrivningen, med undantag för adekvat behandlat eller utskuret basalcellscancer, skivepitelcancer i huden eller in situ cervixkarcinom.
11. Intolerans eller kontraindikation mot studiebehandlingen, inklusive något av följande: a. Allergi mot albumin som ingår i undersökningsproduktens hjälpämne. b. Brist på lämplig perifer venös åtkomst.

12. Historik av rökning, alkoholmissbruk eller drogmissbruk under de senaste 12 månaderna eller under screeningsperioden:

    1. Rökning definieras som en genomsnittlig daglig konsumtion av ≥5 cigaretter under de tre månaderna före screening.
    2. Alkoholmissbruk definieras som intag av mer än 14 enheter alkohol per vecka (1 enhet alkohol = 350 ml öl, eller 45 ml sprit eller 150 ml vin) inom 3 månader före screening.
    3. Narkotikamissbruk definieras som att ha en historia av drogmissbruk.
13. Planer för befruktning under försöksperioden fram till minst 1 år efter cellinfusion, ovilja att använda effektiva preventivmedel med sin partner, eller planer på sperma- eller äggdonation.
14. Bedöms olämplig för deltagande i studien av utredaren.