RY_SW01 Soluinjektiohoito systeemisessä skleroosissa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Allekirjoita vapaaehtoisesti tietoinen suostumuslomake.
2. Ikäraja 18–65 vuotta (mukaan lukien), sukupuolesta riippumatta.
3. Diagnosoitu systeemiseksi skleroosiksi (SSc) vuoden 2013 American College of Rheumatology (ACR)/European League Against Rheumatism (EULAR) SSc-kriteerien perusteella.
4. Seulotaan diffuusia ihon SSc-potilaita, joiden sairauden kesto on ≤5 vuotta (sairauden puhkeaminen määritellään SSc:n alkudiagnoosin ajankohdaksi).
5. Aiemmin hoidettu vähintään kahdella seuraavista hoidoista: kortikosteroidit, immunosuppressantit, biologiset aineet ja muut, ja ihon pistemäärä on 10≤mRSS≤30 pistettä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Seulonnassa koehenkilöt, joilla oli pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ennustivat prosenttiosuuden <50 %.
2. Aiemmin diagnosoitu keuhkovaltimon hypertensio tai levossa hänen keskimääräinen keuhkovaltimopaine >25 mmHg mitattuna oikean sydämen katetroinnilla tai systolinen keuhkovaltimon paine > 45 mmHg mitattuna kaikukardiografialla seulonnassa.
3. Kliiniset oireet, jotka vaativat sairaalahoitoa jonkin seuraavista tiloista seulonnassa, olivatpa ne sitten äskettäin ilmenneet tai aiempien oireiden paheneminen 6 kuukauden sisällä: sydäninfarkti, aivohalvaus, munuaiskriisi, vaikea hallitsematon verenpainetauti (≥160/100mmHg); tai 3 kuukauden sisällä: epästabiili iskeeminen sydänsairaus, hallitsematon rytmihäiriö, sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin III/IV vaihe), vasemman kammion ejektiofraktio <50 % kaikukardiografian osoittamana, munuaisten vajaatoiminta tai hypertensiivinen kriisi tutkijan arvioiden mukaan.
4. Samanaikaiset autoimmuuniset sidekudossairaudet kuin systeeminen skleroosi, lukuun ottamatta potilaita, joilla on sekundaarinen Sjögrenin oireyhtymä.

5. Seuraavien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen seulonnassa:

   1. Hematologiset poikkeavuudet: Hemoglobiini <100g/L; Valkosolujen määrä <3,0 × 109/l; Neutrofiilien absoluuttinen määrä <1,5 × 109/l; Verihiutaleiden määrä <100×109/l.
   2. Maksan toiminnan poikkeavuudet: ALT tai ASAT > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN); Kokonaisbilirubiini > 3 kertaa ULN.
   3. Munuaisten toiminnan poikkeavuudet: Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2 tai kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat, jotka voivat vaikuttaa tutkijan määrittämiin tutkimustietojen tulkintaan tai koehenkilön osallistumiseen tutkimukseen.
6. Positiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle, aktiiviselle kuppalle, aktiiviselle hepatiitti C:lle (positiiviset HCV-vasta-aineet ja positiivinen HCV-RNA), HBsAg-positiivinen ja HBV-DNA-positiivinen seulonnassa; anamneesissa vakavia aktiivisia bakteeri-, virus-, sieni-, lois- tai muita infektioita seulontajakson aikana.
7. Elävien rokotteiden/heikennettyjen rokotteiden vastaanotto 2 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
8. Jokin seuraavista esiintyy 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista: a. Suuri trauma tai suuri leikkaus (mukaan lukien nivelleikkaus) tai odotettu suuri leikkaus tutkimuksen aikana, jonka tutkija uskoo aiheuttavan kohtuuttoman riskin tutkittavalle. b. Plasmanvaihto tai ekstrakorporaalinen fotofereesihoito. c. Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
9. Aiempi hoito kantasoluihin liittyvillä lääkkeillä.
10. Anamneesissa mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana ennen ilmoittautumista, paitsi asianmukaisesti hoidettu tai leikattu tyvisolusyöpä, ihon okasolusyöpä tai in situ kohdunkaulan karsinooma.
11. Tutkimushoidon intoleranssi tai vasta-aihe, mukaan lukien jokin seuraavista: a. Allergia tutkimustuotteen apuaineen sisältämälle albumiinille. b. Sopivan perifeerisen laskimon pääsyn puute.

12. Tupakointi, alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana tai seulontajakson aikana:

    1. Tupakointi määritellään ≥ 5 savukkeen keskimääräiseksi päivittäiseksi kulutukseksi seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
    2. Alkoholin väärinkäyttö määritellään yli 14 yksikön alkoholia viikossa (1 yksikkö alkoholia = 350 ml olutta tai 45 ml väkevää alkoholia tai 150 ml viiniä) seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana.
    3. Huumeiden väärinkäyttö määritellään huumeiden väärinkäytöksi.
13. Suunnitelmat hedelmöittymisestä koeajan aikana vähintään 1 vuoden kuluttua soluinfuusion jälkeen, haluttomuus käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä kumppaniensa kanssa tai suunnitelmat siittiöiden tai munasolujen luovutuksesta.
14. Tutkijan mielestä soveltumaton osallistumaan tutkimukseen.