RY_SW01 Sejtinjekciós terápia szisztémás szklerózisban

Bevételi kritériumok:

1. Önként írja alá a beleegyező nyilatkozatot.
2. 18 és 65 év közöttiek (beleértve), nemtől függetlenül.
3. Szisztémás szklerózissal (SSc) diagnosztizálták a 2013-as American College of Rheumatology (ACR)/European League Against Rheumatism (EULAR) SSc kritériumai alapján.
4. Diffúz kután SSc-ben szenvedő betegeket szűrtek, akiknek a betegség időtartama ≤5 év (a betegség kezdete az SSc kezdeti diagnózisának időpontja).
5. Korábban a következő terápiák közül legalább kettővel kezelték: kortikoszteroidok, immunszuppresszánsok, biológiai szerek és mások, és bőrpontszáma 10≤mRSS≤30 pont.

Kizárási kritériumok:

1. A szűrés során a kényszerített vitális kapacitással (FVC) rendelkező alanyok 50% alatti százalékot jeleztek.
2. Korábban pulmonális artériás hipertóniával diagnosztizáltak, vagy nyugalomban a jobb szív katéterezésével mért átlagos pulmonális artériás nyomás >25 Hgmm, vagy echokardiográfiával mérve a szisztolés pulmonális artéria nyomása >45 Hgmm volt.
3. Az alábbi állapotok valamelyike ​​miatt kórházi kezelést igénylő klinikai tünetek jelenléte a szűréskor, akár újonnan jelentkezik, akár 6 hónapon belül a már meglévő tünetek súlyosbodtak: szívinfarktus, stroke, veseválság, súlyos, nem kontrollált magas vérnyomás (≥160/100 Hgmm); vagy 3 hónapon belül: instabil ischaemiás szívbetegség, kontrollálatlan aritmia, szívelégtelenség (New York Heart Association III/IV stádium), bal kamrai ejekciós frakció <50% az echocardiographia szerint, veseelégtelenség vagy hipertóniás krízis a vizsgáló megítélése szerint.
4. Egyidejű autoimmun kötőszöveti betegségek, kivéve a szisztémás szklerózist, kivéve a másodlagos Sjögren-szindrómában szenvedő betegeket.

5. A következő laboratóriumi eltérések bármelyikének jelenléte a szűrés során:

   1. Hematológiai eltérések: Hemoglobin <100g/L; Fehérvérsejtszám <3,0×109/L; Neutrophil abszolút szám <1,5×109/l; Thrombocytaszám <100×109/L.
   2. Májfunkciós rendellenességek: ALT vagy AST > a normálérték felső határának (ULN) 3-szorosa; Az összbilirubin > 3-szorosa a felső határértéknek.
   3. Veseműködési rendellenességek: Becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) <60mL/perc/1,73m2 vagy bármely klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, amely befolyásolhatja a vizsgálati adatok értelmezését vagy az alanynak a vizsgálatban való részvételét a vizsgáló által meghatározottak szerint.
6. Pozitív humán immundeficiencia vírus (HIV) antitest, aktív szifilisz, aktív hepatitis C (pozitív HCV antitestek és pozitív HCV-RNS), HBsAg pozitív és HBV-DNS pozitív szűréskor; súlyos aktív bakteriális, vírusos, gombás, parazita vagy egyéb fertőzések anamnézisében a szűrési időszak alatt.
7. Élő vakcinák/gyengített vakcinák átvétele a beiratkozást megelőző 2 hónapon belül.
8. Az alábbiak bármelyikének előfordulása a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül: a. Súlyos trauma vagy súlyos műtét (beleértve az ízületi műtétet is) vagy várhatóan nagy műtét a vizsgálat során, amely a vizsgáló szerint elfogadhatatlan kockázatot jelentene az alany számára. b. Plazmacsere vagy extracorporalis fotoferézis kezelés. c. Részvétel bármely más klinikai vizsgálatban.
9. Előzetes kezelés őssejttel kapcsolatos gyógyszerekkel.
10. Bármilyen rosszindulatú daganat a kórelőzményében a felvételt megelőző 5 évben, kivéve a megfelelően kezelt vagy kimetszett bazálissejtes karcinómát, a bőr laphámsejtes karcinómáját vagy az in situ méhnyakrákot.
11. A vizsgálati kezelés intoleranciája vagy ellenjavallata, beleértve a következők bármelyikét: a. Allergia a vizsgálati termék segédanyagában lévő albuminra. b. A megfelelő perifériás vénás hozzáférés hiánya.

12. Dohányzás, alkoholfogyasztás vagy kábítószerrel való visszaélés az elmúlt 12 hónapban vagy a szűrési időszakban:

    1. A dohányzás a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapban átlagosan napi 5 cigaretta elfogyasztása.
    2. Alkohollal való visszaélés definíció szerint heti 14 egységnél több alkohol (1 egység alkohol = 350 ml sör, vagy 45 ml szeszes ital vagy 150 ml bor) elfogyasztása a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
    3. A kábítószerrel való visszaélést úgy határozzák meg, mint akinek kórtörténetében kábítószerrel való visszaélés szerepel.
13. Fogantatási tervek a próbaidőszak alatt, a sejtinfúzió után legalább 1 évig, nem hajlandók hatékony fogamzásgátló módszert alkalmazni partnereikkel, vagy spermium- vagy petesejt-adományozási tervek.
14. A vizsgáló a vizsgálatban való részvételre alkalmatlannak ítélte.